Vandria 宣布了其首個針對人類的 1 期試驗 VNA?318 的主要結果,這是一種可能用于治療阿爾茨海默病的小分子療法。研究結果在圣地亞哥舉行的第18屆阿爾茨海默病臨床試驗會議(CTAD)上公布,顯示該藥物耐受性良好且安全性高,能夠有效穿透大腦,并在一個關鍵的血漿生物標志物上產生了統計學上顯著的劑量依賴性變化,表明成功靶點結合。
Vandria 表示,VNA-318 具有良好的口服生物利用度和腦穿透能力,旨在調節與線粒體功能及炎癥相關的新靶點。在臨床前研究中,該藥物表現出即時的認知促進效果(如改善記憶和學習)和長期的疾病修飾效果(如減少神經炎癥和有毒蛋白聚集、改善線粒體功能)。
在第一階段試驗VNA-318-01中,92名健康男性參與者在隨機、雙盲設計下接受了單次或多次遞增劑量。公司報告沒有出現嚴重不良事件或中斷,藥代動力學與每日一次給藥方案相符,并且在血漿生物標志物中觀察到明顯的劑量依賴性變化(p < 0.001)。在一個隊列中,腦脊液測量確認VNA-318在中樞神經系統中達到了有效的治療濃度。
鑒于這些結果,Vandria計劃將VNA-318推進到第二階段的驗證性試驗。此外,該公司還指出,這種化合物在治療其他中樞神經系統疾病和與年齡相關的疾病方面具有潛力,以及其更廣泛的研發管線,針對非中樞神經系統疾病,比如肺病、肝病和肌肉疾病。
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