2025年FDA新藥盤點丨小分子藥物占比66%，多款“突破性療法”獲批

編者按：截至2025年12月19日，美國FDA旗下的藥物評價和研究中心（CDER）已經批準了44款創新藥，其中，小分子藥物占比66%，并有多款新藥靶向創新靶點。4款多肽和核酸類藥物獲批，顯示這些治療模式成為新藥開發的重要方向之一。在這一進程中，我們很高興看到這些產業創新成果在過去一年中成功走向病患。作為全球醫藥創新的賦能者，藥明康德長期依托一體化、端到端的CRDMO賦能平臺，致力于加速全球合作伙伴的突破性療法的研發生產，助力客戶將創新藥物早日帶給患者。本文將回顧在2025年獲得FDA批準新藥的亮點。

小分子藥物占比66%，多個創新靶點被“攻克”

在2025年CDER批準的新藥中，小分子藥物占比高達66%，顯示了這一新藥開發類型蓬勃的生命力。其中，4款新藥針對的靶點此前尚未有新藥獲批。例如愛爾康（Alcon）公司開發的Tryptyr（acoltremon）于今年5月獲批治療干眼癥，該產品通過激活創新靶點TRPM8刺激三叉神經信號傳導，從而促進天然淚液的分泌。

Insmed公司開發的Brinsupri（brensocatib）為一款靶向創新靶點二肽基肽酶1（DPP1）的抑制劑，該產品于在今年8月獲批治療12歲及以上成人及兒童的非囊性纖維化支氣管擴張癥。

Jazz Pharmaceuticals開發的Modeyso（dordaviprone）除了可以抑制多巴胺受體，減弱多巴胺受體介導的RAS信號通路的激活，還可以過度激活創新靶點ClpP，使線粒體蛋白質的選擇性降解，從而導致癌細胞因能量供應短缺而死亡。該藥物于今年8月獲FDA批準，用于治療1歲及以上、攜帶

H3 K27M

Vertex Pharmaceuticals公司開發的Journavx（suzetrigine）于今年1月Journavx獲得FDA批準治療中度或重度急性疼痛。這是一種口服選擇性NaV1.8抑制劑，通過別構抑制的機制達到對NaV1.8的高度選擇性，對NaV1.8離子通道的選擇性與其他NaV相比達到了3萬到4萬倍。

FDA獲批新藥中還包括別構抑制機制新藥。比如，SpringWorks Therapeutics公司開發的別構MEK1和MEK2抑制劑Gomekli（mirdametinib）于今年2月獲批上市，用于治療年齡不低于2歲的1型神經纖維瘤病相關叢狀神經纖維瘤成人和兒童患者。Cytokinetics公司開發的Myqorzo（aficamten）為一款別構心肌肌球蛋白抑制劑，于12月獲批治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。

▲2025年CDER批準的新藥中，小分子藥物占比約66%（數據截至2025年12月19日）

還有多款共價藥物也獲得FDA批準。共價藥物通過與靶點形成穩定的化學鍵，實現持久的抑制效果。憑借這一獨特機制，它們不僅能以更低的劑量給藥，還可顯著提升靶點占有率。2025年，FDA批準的共價藥物包括：EGFR抑制劑Zegfrovy（sunvozertinib），獲批治療攜帶

EGFR

4款多肽和核酸類藥物獲批，2款ADC獲批

在傳統小分子和抗體藥物之外，2025年FDA批準新藥中還包括多肽和核酸類藥物。2025年共有3款“first-in-class”寡核苷酸療法獲批上市。其中，siRNA療法Qfitlia（fitusiran）通過抑制肝臟中抗凝血酶的生產，可作為多種不同類型血友病患者的預防手段；反義寡核苷酸（ASO）療法Dawnzera（donidalorsen）為用于預防遺傳性血管性水腫發作的RNA靶向藥物；siRNA療法Redemplo（plozasiran）則獲批用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征成人患者甘油三酯。

在多肽藥物領域，FDA加速批準“first-in-class”藥物Forzinity（elamipretide）上市，為Barth綜合征患者帶來了獲批療法。

抗體偶聯藥物（ADC）也正在癌癥治療領域快速發展。2025年，FDA批準了兩款ADC，其中，Datroway（datopotamab deruxtecan）由人源化、靶向Trop2的單克隆抗體與創新DNA拓撲異構酶I抑制劑（DXd）通過可裂解的四肽連接子偶聯生成，該產品于今年年初獲批治療無法切除或轉移性HR陽性、HER2陰性的成年乳腺癌患者。靶向c-Met的ADC藥物Emrelis（telisotuzumab vedotin）于今年5月獲批，用于治療具有高c-Met蛋白過度表達的局部晚期或轉移性經治非鱗狀非小細胞肺癌成年患者。

“first-in-class”藥物占比約55%

截至12月19日，在2025年獲批的新藥中，具有獨特作用機制的“first-in-class”療法占比約55%（定義為FDA或開發公司官方新聞稿中描述為“first-in-class”的藥物，或針對特定適應癥獲批的首款藥物），顯示了新藥開發領域的不斷創新。其中，8款藥物同時獲得FDA突破性療法認定。這意味著它們不僅具有創新機制，而且與以往療法相比，能為患者帶來突破性的療效改善。

▲獲得FDA突破性療法認定的“first-in-class”藥物（數據截至2025年12月19日）

一體化CRDMO賦能平臺助力合作伙伴加速創新療法研發

2025年CDER新藥批準總數維持在較高水平，不僅有各類創新機制的小分子，例如共價藥物、別構抑制等，還包括寡核苷酸和多肽，以及偶聯藥物類型，創新不斷涌現。

在這一進程中，我們很高興看到這些產業創新成果在過去一年中成功走向病患。作為全球醫藥創新的賦能者，藥明康德長期依托一體化、端到端的CRDMO賦能平臺，致力于加速全球合作伙伴的突破性療法的研發生產，助力客戶將創新藥物早日帶給患者。

比如，在小分子藥物領域，隨著研發技術的不斷進步，新一代共價藥物的開發已成為業界高度關注的方向。為幫助全球合作伙伴加速下一代共價藥物的研發——從早期發現到IND申報，藥明康德建立了一體化發現平臺。該平臺融合了三大互補技術：共價DNA編碼化合物庫（cDEL）、共價片段藥物發現（cFBDD）以及共價高通量篩選（cHTS），為共價藥物發現提供了高效的解決方案。

再如，藥明康德旗下專注于寡核苷酸、多肽及相關化學偶聯藥物的WuXi TIDES圍繞寡核苷酸和多肽藥物研發，建立了化合物合成、工藝開發及生產的一站式服務平臺，覆蓋從藥物發現、CMC開發，到商業化生產的全生命周期，助力全球創新加速落地。

展望未來，藥明康德將繼續依托全球研發基地與生產網絡，以一體化、端到端的CRDMO模式，提供高效、靈活的解決方案，持續賦能全球合作伙伴釋放創新潛能，加速將科學突破轉化成為新藥、好藥。

附錄：FDA旗下CDER今年獲批療法列表（截至12月19日）

免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

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