產業新聞 | FDA批準突破性單抗療法！

Omeros Corporation日前宣布，美國FDA已批準Yartemlea（narsoplimab）用于治療造血干細胞移植相關性血栓性微血管病（TA-TMA）成人及年齡滿2歲及以上的兒童患者。TA-TMA是一種由補體凝集素（lectin）通路激活所驅動、常常危及生命的干細胞移植并發癥。根據新聞稿，Yartemlea是首個獲批的凝集素通路抑制劑。Yartemlea可選擇性抑制凝集素通路效應酶MASP-2，在阻斷該通路激活的同時，保留對宿主防御至關重要的補體經典與旁路通路功能。

Yartemlea的批準主要基于一項針對TA-TMA成人患者的單臂、開放標簽研究結果（TA-TMA研究；N=28），并由一項擴大使用項目（EAP；N=221例成人及兒童患者）的額外數據支持。在EAP中，共有19例患者（13例成人、6例兒童）具備可評估的患者層面療效數據。

療效評估指標為血栓性微血管?。═MA）完全緩解（CR），定義為TMA關鍵實驗室指標（血小板計數及乳酸脫氫酶[LDH]水平）改善，同時伴隨器官功能改善或脫離輸血依賴。在TA-TMA研究中共有17/28例患者達到CR（61%），在EAP研究中則有13/19例達到CR（68%）。在TA-TMA與EAP研究中，自TMA確診起100天總生存率（基于全因死亡率）分別為73%（95% CI：52，86）和74%（95% CI：48，88）。所有患者均符合國際統一標準下的高危TA-TMA定義，被歸類為預后不良且死亡風險較高的患者人群。

Yartemlea（又名OMS721）是一種靶向MASP-2的全人源單克隆抗體，MASP-2作為補體凝集素通路的效應酶，是一個創新的促炎性蛋白靶點。值得注意的是，抑制MASP-2已被證實能保留抗體依賴性經典補體激活通路的完整功能，該通路是獲得性免疫應答的關鍵組成部分。FDA已授予該藥物針對TA-TMA的突破性療法認定和孤兒藥資格。歐洲藥品管理局（EMA）也已授予其用于造血干細胞移植治療的孤兒藥資格。

參考資料：

[1] FDA Approves Omeros’ YARTEMLEA? – First and Only Therapy Indicated for TA-TMA. Retrieved December 25, 2025 from https://investor.omeros.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-omeros-yartemlear-first-and-only-therapy-indicated

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