產業新聞丨默沙東基于諾獎成果研發的抗腫瘤新藥在中國擬納入優先審評

中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網近日公示，默沙東（MSD）申報的貝組替凡片擬被納入優先審評，適應癥為：治療局部晚期、不可切除或轉移性嗜鉻細胞瘤或副神經節瘤（PPGL）成人和12歲及以上青少年患者。貝組替凡片（belzutifan）為一款口服低氧誘導因子2α（HIF-2α）抑制劑。針對本次擬納入優先審評的適應癥，貝組替凡片已經于今年5月獲美國FDA。

截圖來源：CDE官網

嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤（PPGL）是腎上腺髓質或腎上腺外交感神經副神經節的神經內分泌腫瘤，可能由某些遺傳綜合征或突變引起，目前其治療方案有限。研究表明，HIF-2α信號通路是PPGL的主要驅動因素。HIF-2α通路相關研究曾在2019年榮獲諾貝爾生理學或醫學獎。

貝組替凡此前已經在中國獲批上市，適應癥為VHL病相關腎細胞癌（RCC）、中樞神經系統（CNS）血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤（pNET）。2023年12月，該產品獲FDA批準成為首個獲批用于晚期RCC患者的HIF-2α抑制劑。

2025年10月，默沙東宣布在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上公布了貝組替凡的更新研究數據。其中，2期LITESPARK-015研究A1隊列首次公布數據，評估貝組替凡用于晚期嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤（PPGL）患者。

這項非隨機、全球性2期關鍵試驗入組了年齡≥12歲、患有經盲態獨立中心審查（BICR）根據RECIST 1.1標準評估為可測量的、進展性局部晚期、不可切除或轉移性PPGL參與者（患者），進入隊列A1。患者每日一次口服120 mg貝組替凡，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。主要終點是根據BICR按RECIST 1.1標準評估的確認客觀緩解率（ORR）。其他關鍵終點包括根據BICR按RECIST 1.1標準評估的緩解持續時間（DOR）、疾病控制率（DCR）和無進展生存期（PFS），總生存期（OS）、安全性以及降壓藥物（BP藥物）的減量情況。

截至數據截止日共入組72名患者，中位年齡51.5歲，接受過的中位既往治療方案數為1（范圍：0-5）。在中位隨訪23.6個月時，ORR為26%，DCR為85%。中位DOR、PFS和OS均未達到（NR），分別為NR、22個月和NR。此外，30%的患者在≥6個月內，有≥1種降壓藥物的總日劑量減少≥50%。研究人員認為，貝組替凡在晚期PPGL患者中提供了具有臨床意義的抗腫瘤活性和持久的緩解，安全性可控，且未出現新的安全信號。這些結果支持使用belzutifan治療晚期PPGL。

本次貝組替凡在中國擬納入優先審評，意味著該產品有望加速惠及中國患者。

參考資料：
[1]推動腫瘤領域創新研究，默沙東將在2025 ESMO大會上發布全新腫瘤類型及疾病早期階段的研究進展.From https://mp.weixin.qq.com/s/F7_MVM0MjtNgf6WjSEWahA

[2]ESMO大會官網.From https://cslide.ctimeetingtech.com/esmo2025/attendee/confcal/presentation/list?q=1705O&c=pnr

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