年新發(fā)超16萬例，白血病、淋巴瘤治療迎突破 創(chuàng)新靶向療法在華獲批

東方網(wǎng)記者劉軼琳1月7日?qǐng)?bào)道：記者今天獲悉，百濟(jì)神州新一代BCL2抑制劑索托克拉片（百悅達(dá)）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準(zhǔn)上市，用于治療既往接受過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內(nèi)的一種系統(tǒng)治療的慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）成人患者，以及既往接受過至少兩種系統(tǒng)性治療（含布魯頓酪氨酸激酶[BTK]抑制劑）的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此前，這兩項(xiàng)適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)已被NMPA藥品審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)程序。

索托克拉此次在中國率先獲批，將為已接受過BTK抑制劑治療的CLL/SLL患者帶來新的治療選擇，更使索托克拉成為中國首款且唯一可用于治療MCL的BCL2抑制劑，有望改寫中國B細(xì)胞惡性腫瘤領(lǐng)域的臨床治療格局。

近年來，我國血液系統(tǒng)惡性腫瘤的診療負(fù)擔(dān)依然突出。根據(jù)國家癌癥中心《2022年中國癌癥發(fā)病和死亡報(bào)告》，當(dāng)年淋巴瘤新發(fā)約8.52萬例、死亡約4.16萬例，白血病新發(fā)約8.19萬例、死亡約5.01萬例。相關(guān)疾病具有易復(fù)發(fā)、治療難度大的特點(diǎn)，以復(fù)發(fā)或難治性（R/R）CLL/SLL和R/R MCL為例的部分亞型因其獨(dú)特的臨床特征，治療挑戰(zhàn)尤為嚴(yán)峻，為患者和醫(yī)療體系帶來持續(xù)負(fù)擔(dān)。

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(zhǎng)馬軍教授表示：“對(duì)于復(fù)發(fā)或難治的CLL/SLL和MCL患者而言，治療選擇有限、療效和安全性難以兼顧，始終是臨床亟待突破的核心難題。在這一背景下，索托克拉的研發(fā)與獲批讓BCL2靶向治療得以升級(jí)。其通過分子結(jié)構(gòu)優(yōu)化，在有效誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡的同時(shí)，更有利于實(shí)現(xiàn)穩(wěn)定、可持續(xù)的治療獲益。作為1類創(chuàng)新藥，索托克拉的獲批不僅為患者帶來了治療新選擇，也為臨床探索更深度的腫瘤緩解和更長(zhǎng)期的疾病控制提供了新的可能。”

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任、江蘇省血液研究所副所長(zhǎng)、蘇州大學(xué)造血干細(xì)胞移植研究所所長(zhǎng)吳德沛教授表示：“在CLL/SLL的臨床實(shí)踐中，復(fù)發(fā)或難治患者往往面臨多線治療后治療選擇受限的困境。作為率先在中國實(shí)現(xiàn)全球首發(fā)的創(chuàng)新藥物，索托克拉的獲批不僅回應(yīng)了中國CLL/SLL患者的現(xiàn)實(shí)治療需求，也為優(yōu)化現(xiàn)有治療策略提供了新的支點(diǎn)。在此基礎(chǔ)上，未來如何在確保療效和安全性的前提下，探索索托克拉在更早治療階段的應(yīng)用、推動(dòng)治療線數(shù)前移，仍值得持續(xù)關(guān)注與研究。”

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院副院長(zhǎng)、上海市重中之重臨床醫(yī)學(xué)中心主任、上海血液學(xué)研究所所長(zhǎng)趙維蒞教授表示：“當(dāng)前，R/R MCL仍面臨疾病進(jìn)展迅速、治療手段有限的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。索托克拉的臨床研究數(shù)據(jù)證實(shí)了其深度且持久的緩解效果，有望為這一治療困境提供關(guān)鍵的破局之道。作為我國首個(gè)且唯一獲批用于治療MCL的BCL2抑制劑，索托克拉不僅為患者帶來了治療新選擇，更標(biāo)志著臨床治療格局的根本性轉(zhuǎn)變，將助力我國淋巴瘤整體診療水平的進(jìn)一步提升。”

據(jù)悉，索托克拉此次以中國為全球首發(fā)市場(chǎng)獲批上市，將使中國患者率先從這一創(chuàng)新療法中獲益。與此同時(shí)，索托克拉已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性療法認(rèn)定及上市申請(qǐng)的優(yōu)先審評(píng)資格，擬用于治療接受過BTK抑制劑治療的R/R MCL成人患者，有望成為美國首款獲批用于治療R/R MCL的BCL2抑制劑。

據(jù)了解，目前有多項(xiàng)索托克拉臨床研究正在積極推進(jìn)，其研發(fā)管線在B細(xì)胞惡性腫瘤領(lǐng)域持續(xù)拓寬，展現(xiàn)出廣闊的應(yīng)用前景。其中，索托克拉與澤布替尼的聯(lián)合治療方案，已在初治（TN）CLL/SLL患者中顯示出積極的療效潛力。