從循證突破到臨床可及，2025年泰它西普開啟神免治療新紀元

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循證引領，泰它西普開啟神免領域新征程。

2025年，對于中國神經免疫領域而言，是里程碑式的一年。我國自主研發的全球首款靶向B淋巴細胞刺激因子（BAFF，又稱BLyS）/增殖誘導配體（APRIL）的雙靶點生物制劑——泰它西普（商品名：泰愛）在重癥肌無力（MG）治療賽道持續發力，實現從國際頂尖學術舞臺的循證突破，到國內指南規范、醫保保障的全面落地，為中國抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者構建了從機制創新到治療可及的完整閉環。讓我們跟隨時間的腳步，一同回顧這變革之年中的數個高光時刻。

閃耀國際：Ⅲ期數據榮登國際大會，獲“最新突破性研究”認可

在2025年4月的美國神經病學學會（AAN）年會上，泰它西普治療gMG的中國多中心Ⅲ期臨床研究以“最新突破性研究”入選大會重磅口頭報告，成為2025年度AAN會議上最受矚目的學術焦點之一[1]。

該研究納入114例MGFA臨床分型為Ⅱ~Ⅳa型的抗AChR抗體/肌肉特異性酪氨酸激酶抗體（MuSK-Ab）陽性gMG患者，患者既往接受抗膽堿酯酶抑制劑、類固醇和免疫抑制劑的標準治療。患者入組前基線MG-ADL評分≥6分、QMG評分≥8分，按1:1隨機分配至泰它西普組（n=57）和安慰劑組（n=57），泰它西普治療方案為每次皮下注射240mg，每周1次，連續24周。24周雙盲治療期結束后兩組患者均進入為期24周的泰它西普OLE治療期。治療期間每4周對患者進行一次療效評估。主要療效終點為第24周MG-ADL評分相較于基線的變化，次要療效終點包括第24周QMG評分相較于基線的變化、第24周MG-ADL評分降低≥3分及QMG評分降低≥5分的患者比例。

結果顯示，與安慰劑組相比，泰它西普組MG-ADL評分和QMG評分較基線顯著改善。自第4周起，泰它西普相較安慰劑組顯著改善患者MG-ADL和QMG評分（P＜0.01），并持續至24周，第24周時MG-ADL評分降低5.74分，比安慰劑組較基線的改善高4.83分（P＜0.001），QMG評分降低8.66分，比安慰劑組較基線的改善高6.39分（P＜0.001）（圖1）。

圖1 雙盲治療期患者較基線MG-ADL和QMG評分變化

在治療應答方面，與安慰劑組相比，泰它西普組MG-ADL評分降低≥3分、QMG評分降低≥5分的患者比例顯著更高。自第4周起，泰它西普組有48.1%的患者MG-ADL較基線降低≥3分，40.7%的患者QMG較基線降低≥5分；24周時，泰它西普組98.1%的患者MG-ADL降低≥3分，87%的患者QMG降低≥5分，均顯著高于安慰劑組（P＜0.001）（圖2）。

圖2 雙盲治療期MG-ADL評分降低≥3分和QMG評分降低≥5分的患者比例

在安全性方面，雙盲治療期最常見的感染相關不良事件為上呼吸道感染（泰它西普vs 安慰劑：21.1% vs 35.1%）；泰它西普組嚴重不良事件發生率低于安慰劑組（7.0% vs 10.5%）。

在隨后2025年10月的美國神經肌肉與電診斷醫學學會（AANEM）年會上，上述研究的48周開放標簽延長研究（OLE）數據同樣以“最新突破性研究”入選大會重磅口頭報告[2]。研究結果表明泰它西普治療gMG可帶來持久獲益且安全性良好：

• 48周時，持續接受泰它西普治療48周的患者MG-ADL和QMG評分較基線分別平均下降7.5分和9.8分，而安慰劑轉至泰它西普組治療24周的患者MG-ADL和QMG評分較基線分別平均下降6.3分和9.3分；

• 48周時，持續接受泰它西普治療48周和安慰劑轉至泰它西普組治療24周兩組中，MG-ADL評分改善≥3分的患者比例分別為96.2%和90.2%，QMG評分改善≥5分的患者比例分別為94.2%和90.2%；

• 在OLE階段，持續接受泰它西普治療的患者未報告注射部位反應，安慰劑轉至泰它西普組患者的注射部位反應輕微、自限，無因注射部位反應導致的停藥事件。該研究中泰它西普治療gMG的安全性結果與其在系統性紅斑狼瘡、類風濕關節炎等臨床研究中的安全性數據以及上市后的監測結果一致。

上述數據不僅證實了其雙靶點（BLyS/APRIL）源頭阻斷機制在gMG治療中的強大潛力，更標志著中國創新藥在神經免疫國際頂級舞臺上贏得了認可，為全球gMG治療提供了堅實的“中國循證”方案。

從國內獲批到指南推薦，泰它西普重塑gMG治療格局

緊隨國際學術認可，國內監管審批快馬加鞭。2025年5月，國家藥品監督管理局（NMPA）正式批準泰它西普新增適應癥，適用于與常規治療藥物聯合，治療抗AChR抗體陽性的成人gMG患者。

圖3 2025年5月NMPA官網信息顯示泰它西普已正式獲批gMG適應癥

此次獲批，是泰它西普繼系統性紅斑狼瘡、類風濕關節炎后斬獲的第三項適應癥，標志著其治療疆域正式拓展至神經免疫領域。它為臨床上對傳統免疫抑制劑療效不佳、不耐受或急需快速起效的成人gMG患者，提供了全新且強效的治療選擇，開啟了gMG靶向治療的新篇章。

創新藥物真正的價值，在于被臨床實踐采納。在2025年7月發布的《中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）》中，泰它西普獲得明確推薦。指南指出，其適用于治療抗AChR抗體陽性的gMG成人患者[3]。被寫入國家級權威診療指南，意味著泰它西普的治療方案已從臨床試驗證據，轉化為被行業廣泛認可的標準化臨床路徑之一。這為全國神經科醫生提供了清晰的用藥依據，確保創新療法能夠規范、精準地惠及最需要的患者。

學術深耕：國內會議百花齊放，循證版圖持續擴張

在新適應癥獲批與指南推薦的背后，是日益豐厚的循證醫學積累。在2025年9月于杭州舉辦的中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議（2025 NCN）上，泰它西普在gMG、自身免疫性腦炎、視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）等神經免疫性疾病的研究成果集體公布，十余項研究以壁報等形式亮相：

• 在MG領域，其對全身型、難治性、眼肌型（含兒童患者）MG均展現顯著療效，在顯著改善MG臨床癥狀的同時助力激素或非激素類免疫抑制劑減量，且安全性良好[4-9]。

表1 2025NCN泰它西普治療MG研究匯總（部分）

• 在其他神經免疫性疾病領域，上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院陳晟教授團隊報告的病例報告顯示，采用泰它西普治療8-12周后3例自身免疫性腦炎患者臨床癥狀均顯著改善（mRS下降1-3分，MMSE提升3-9分），血清抗體轉陰或滴度顯著降低，治療期間未發生嚴重感染[10]。浙江大學醫學院附屬邵逸夫醫院翁潔群教授團隊報告的1例病例報告揭示泰它西普可以改善慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病癥狀，且對預防復發有一定的療效[11]。山西醫科大學第一醫院薛慧如教授團隊發布的一項回顧性分析顯示，18例NMOSD患者使用泰它西普治療12個月后，患者的EDSS評分、Hauser步行指數及IgM水平較基線顯著下降，而淋巴細胞計數保持穩定，且未觀察到嚴重不良事件[12]。此外上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院謝沖教授和河南省人民醫院張杰文教授團隊分別報告了1例泰它西普成功治療抗HMGCR抗體相關壞死性肌病合并MG和一例血漿置換聯合泰它西普治療難治性吉蘭巴雷綜合征的病例[13,14]。

這些研究不僅進一步鞏固了其在gMG中的療效與安全性證據，更將探索的觸角延伸至更廣泛的神經免疫領域，展現了雙靶點機制在廣闊神免領域的治療潛力，而這也引起了學者們的關注。2025年12月發布于Advanced Science（IF 14.1）上的一項研究通過單細胞RNA測序、EAMG小鼠模型及臨床隊列分析，揭示中性粒細胞-BAFF-漿細胞軸是MG急性加重的核心機制：在MG 急性加重期，骨髓中成熟中性粒細胞比例顯著升高并遷移至外周血，在IFN-γ信號通路驅動下大量分泌BAFF，促進生發中心B細胞分化為漿細胞并產生抗AChR抗體，從而加重病情。臨床隊列數據顯示，基線中性粒細胞水平高的MG患者接受泰它西普治療后，MG-ADL、QMG等臨床評分改善顯著優于他克莫司，為MG的精準治療提供了新依據[15]。

醫保賦能：納入國家醫保目錄，破解可及性最后一公里

創新藥物的終極價值是實現廣泛可及。2025年12月7日，國家醫保局正式發布《2025年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，泰它西普治療成人gMG的新增適應癥被成功納入，并于2026年1月1日起正式執行。

醫保覆蓋是“臨門一腳”的關鍵舉措。它極大地降低了患者長期治療的經濟負擔，打破了創新生物制劑“用得上但用不起”的困局，使得這一前沿治療方案能夠真正下沉至全國各級醫療機構，讓更多中國gMG患者有機會從高效、便捷的雙靶點治療中長期獲益，實現創新藥物的治療可及。

結語

回顧2025，泰它西普在gMG領域完成了一次完美的“循證-獲批-指南-醫保”全鏈條跨越。從AAN、AANEM的國際舞臺高聲量到NMPA的官方許可，再到國家指南的規范推薦，最終通過國家醫保實現普惠落地，每一步都扎實而深刻。這不僅是單一產品的年度成就，更是中國神經免疫診療水平整體提升、創新藥物研發與應用生態日趨成熟的縮影。隨著泰它西普在臨床中的廣泛應用與探索的不斷深入，有理由相信中國gMG乃至更廣泛的神經免疫性疾病患者，將迎來更光明可及的治療保障。

參考文獻：

[1]Yin J, et al. Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis:Results of a Phase 3 Study. 2025AAN.

[2]Jian Yin, et al. Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis: Results from a Phase 3 Study. 2025AANEM.

[3]中華醫學會神經病學分會神經免疫學組 . 中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）[J]. 中華神經科雜志, 2025, 58(7): 721-741.

[4]楊瑩瑩,朱穎,朱瑞霞. 泰它西普雙靶點治療重癥肌無力合并結締組織病：三例病例報告.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1370.

[5]張夢澤,萬文斌. 雙重濾過血漿置換聯合泰它西普治療抗MuSK抗體陽性全身型重癥肌無力的有效管理.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1514.

[6]萬文斌,李靜文. 泰它西普治療依庫珠單抗與艾加莫德療效欠佳的全身型重癥肌無力.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1516.

[7]初旭珺,汪春娟,郭守剛. 泰它西普治療眼肌型重癥肌無力回顧性研究.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PO-0667.

[8]林婧,李悅,桂夢翠等. 泰它西普治療重癥肌無力伴有難治性眼部癥狀的療效分析.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1883.

[9]毛姍姍,顏悅,盛國霞等. 泰它西普治療兒童眼肌型重癥肌無力 4 例病例系列報告.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-2868.

[10]周勤明、江止善、梁華峰等. 靶向BLyS/APRIL雙通路的新型B細胞療法在自身免疫性腦炎中的應用觀察.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1649.

[11]邵宇權,夏萍,徐曉燕等. 泰它西普治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病療效和安全性觀察.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-2067.

[12]薛慧如. 泰它西普治療視神經脊髓炎譜系疾病的有效性及安全性分析.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-2289.

[13]謝沖. 血漿置換聯合泰它西普治療難治性吉蘭巴雷綜合征一例報道.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1646.

[14]龐咪、付俊、宋佳等. 肌肉病理討論HMGCR抗體介導IMNM合并重癥肌無力1例臨床特點及治療情況.[C]//中華醫學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-0846.

[15]Zhang Z, Dong J, Qiu M, et al. Single-Cell Immune Profiling Reveals Neutrophils Promote Myasthenia Gravis Exacerbation Through BAFF Secretion[J]. Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany), 2025,12(45):e9260.

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