上海
1月13日，中美瑞康宣布，其自主研發的靶向SOD1突變型肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）的創新siRNA療法RAG-17，已于浙江大學醫學院附屬第二醫院完成2期臨床試驗首例患者給藥。此項多中心2期臨床試驗是一項多次給藥、劑量遞增（MAD）的隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估攜帶
SOD1基因突變的ALS受試者接受鞘內注射RAG-17重復給藥的安全性/耐受性、PK、PD和初步療效。
ALS是一種進行性神經退行性疾病，影響大腦和脊髓中的神經細胞，導致肌肉無力、癱瘓，最終在診斷后的3到5年內導致死亡。
SOD1基因突變約占家族性ALS病例的10-20%，散發性ALS病例的1-2%。目前，臨床上仍然迫切需要能夠有效減緩或阻止ALS疾病進展的治療手段，以改善患者的生活質量并延長生存期。
RAG-17是中美瑞康自主研發的一款創新siRNA藥物，依托該公司的SCAD?（智能化學輔助遞送）遞送平臺技術開發。該藥物旨在特異性、高效地靶向并沉默
SOD1基因的mRNA表達，用于治療攜帶
SOD1基因突變的ALS。
SOD1基因突變導致的毒性功能獲得是家族性ALS的一個重要致病因素。通過高效抑制
SOD1基因表達、減少毒性SOD1蛋白的產生，RAG-17旨在保護神經元功能，從而延緩或阻止SOD1-ALS的疾病進展。
中美瑞康新聞稿表示，這一里程碑標志著該項研究正式進入2期階段。此次啟動2期MAD階段是基于已順利完成的1期單次劑量遞增（SAD）研究的積極結果。SAD研究數據顯示出RAG-17單次給藥后較好的安全性和持久的生物標志物調節作用，包括腦脊液（CSF）SOD1蛋白的顯著降低以及血漿神經絲輕鏈（NfL）水平的改善。這些結果有力地驗證了該公司SCAD?遞送平臺在人體中實現中樞神經系統（CNS）靶向遞送的能力。
參考資料：
[1]中美瑞康RAG-17治療SOD1型漸凍癥II期臨床首例患者成功給藥，開啟神經退行性疾病治療新征程.From https://mp.weixin.qq.com/s/Wt_fckYUxrk-YyUpVMoLvA
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