阿斯利康補體C5抑制劑「依庫珠單抗」新適應癥在華獲批

1月26日，阿斯利康宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已正式批準舒立瑞?（英文商品名： Soliris?，通用名：依庫珠單抗注射液），適應癥擴展至用于治療 6歲及以上抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力（gMG）兒童患者。這是目前中國首個且唯一獲批用于該疾病兒童患者的靶向治療。

依庫珠單抗是全球首個C5補體抑制劑，通過選擇性抑制末端補體C5的激活來發揮作用。補體系統是人體免疫系統的重要組成部分，但當補體以不受控制的方式被激活，可能導致機體攻擊自身健康細胞。依庫珠單抗在誘導劑量期后每兩周靜脈給藥一次。

依庫珠單抗最早于2018年8月23日在國內獲批上市，用于治療陣發性血紅蛋白尿（PNH），非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS） 。該藥物最初由Alexion開發，2020年12月12日，阿斯利康以390億美元收購Alexion獲得了依庫珠單抗和另一款長效補體C5抑制劑Ultomiris（Ravulizumab）這兩款最重要的上市產品。

此次獲批是基于依庫珠單抗在難治性 gMG 兒童患者中開展的III期臨床試驗（ECU-MG-303）1的積極結果。在該研究中，依庫珠單抗在第 26 周相較基線的重癥肌無力定量評分（QMG）總分顯示出具有高度統計學顯著性且具有臨床意義的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）。

針對依庫珠單抗用于治療兒童難治性全身型重癥肌無力（gMG）的適應癥，目前正與多個國家和地區的衛生監管機構進行或計劃開展申報。依庫珠單抗于2023年在中國獲批用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性難治性全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。此外，依庫珠單抗已在美國、歐盟、日本以及其他國家獲批用于治療特定的成人和兒童全身型重癥肌無力（gMG）患者。

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