2025 AI制藥行業(yè)研究報(bào)告｜智藥研究

2025年，AI制藥在技術(shù)迭代與資本聚焦的共振下快速發(fā)展，正式告別概念期邁入實(shí)質(zhì)落地與平臺(tái)化應(yīng)用階段，行業(yè)迎來關(guān)鍵拐點(diǎn)。

AI藥物在臨床階段的多項(xiàng)重大進(jìn)展，打破了長(zhǎng)期以來對(duì)AI“不可成藥”的質(zhì)疑。6月，英矽智能宣布在《自然醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了首個(gè)AI驅(qū)動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)的概念驗(yàn)證臨床驗(yàn)證，其基于自研AI平臺(tái)Pharma.AI發(fā)現(xiàn)的特發(fā)性肺纖維化（IPF）候選藥物Rentosertib（ISM001-055）順利完成Ⅱa期臨床試驗(yàn)。12月，Generate:Biomedicines宣布，其抗TSLP長(zhǎng)效抗體GB-0895啟動(dòng)兩項(xiàng)全球III期臨床試驗(yàn)，這款藥物從分子合成到進(jìn)入臨床III期，僅用時(shí)四年。

與此同時(shí)，資本市場(chǎng)熱情回升。2025年中國(guó)AI制藥融資事件達(dá)32筆，總金額回升至67.54億元，同比增長(zhǎng)130.5%。資金呈現(xiàn)向優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目?jī)A斜的特征，更青睞具備實(shí)際技術(shù)產(chǎn)出與閉環(huán)能力的成熟企業(yè)。當(dāng)年英矽智能完成1.23億美元E輪融資，并在年底正式登陸港股，創(chuàng)下2025港股Biotech最大IPO。

伴隨技術(shù)的完善，藥企與Biotech的支付意愿明顯提升：不僅愿意支付高額里程碑及銷售分成，更傾向于在早期階段就鎖定與優(yōu)質(zhì)AI平臺(tái)的合作。8月，晶泰科技以總規(guī)模58.9億美元的AI藥物發(fā)現(xiàn)合作訂單，刷新行業(yè)年度紀(jì)錄，成為全球極少數(shù)在AI大分子生物藥與AI小分子藥領(lǐng)域均獲國(guó)際藥企高額合作的企業(yè)。

種種跡象表明，AI正在改寫藥物發(fā)現(xiàn)的底層邏輯，成為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的核心引擎。這不再是一場(chǎng)關(guān)于“是否可能”的辯論，而是一場(chǎng)圍繞“如何規(guī)模化、如何工業(yè)化、如何真正創(chuàng)造臨床價(jià)值”的深度競(jìng)賽。

展望前路，挑戰(zhàn)依舊，但方向愈發(fā)清晰。我們堅(jiān)信，隨著數(shù)據(jù)生態(tài)的完善、計(jì)算范式的演進(jìn)以及跨學(xué)科人才的匯聚，AI制藥將超越工具屬性，成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)中的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)。

本報(bào)告基于對(duì)十余家AI制藥企業(yè)、頭部投資機(jī)構(gòu)及資深行業(yè)專家的深度調(diào)研與訪談，系統(tǒng)梳理2025年AI制藥行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀，深入剖析其核心特征與關(guān)鍵突破，并前瞻性展望2026年行業(yè)演進(jìn)趨勢(shì)，旨在為行業(yè)參與者提供有價(jià)值的參考與啟示。

以下為報(bào)告主要內(nèi)容節(jié)選，獲取完整報(bào)告可掃描二維碼添加小局（請(qǐng)注明姓名、單位與職位）。

第一章 AI制藥行業(yè)概覽

一、產(chǎn)業(yè)鏈圖譜

2025年，中國(guó)AI新藥研發(fā)（AIDD）行業(yè)在“人工智能+”國(guó)家戰(zhàn)略的深度催化下，已步入一個(gè)生態(tài)耦合、縱深發(fā)展與區(qū)域競(jìng)合特征鮮明的新階段。

在產(chǎn)業(yè)鏈結(jié)構(gòu)上，2025年的AIDD生態(tài)已超越了過去線性的上下游關(guān)系，演變?yōu)橐粋€(gè)以平臺(tái)和技術(shù)中臺(tái)為核心、各類主體深度互動(dòng)的網(wǎng)狀賦能體系。

上游的技術(shù)底座由英偉達(dá)、華為等企業(yè)主導(dǎo)，它們的角色正從基礎(chǔ)的算力供給者，升級(jí)為深入行業(yè)Know-how的“解決方案共創(chuàng)者”。

中游的核心力量則分化為三類主體協(xié)同并進(jìn)：以晶泰科技、深勢(shì)科技、百圖生科等為代表的“全棧智能解決方案”企業(yè)，致力于構(gòu)建覆蓋靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證的端到端一體化平臺(tái)，并通過“計(jì)算－實(shí)驗(yàn)”閉環(huán)持續(xù)迭代算法。

以互聯(lián)網(wǎng)巨頭及國(guó)資背景平臺(tái)為代表的“產(chǎn)業(yè)資源賦能者”，包括科技型國(guó)企北電數(shù)智，以及地方應(yīng)用服務(wù)中心等政府平臺(tái)，承擔(dān)著將前沿技術(shù)引入傳統(tǒng)研發(fā)體系的“連接器”與“加速器”角色，將軟硬件深度集成，降低藥物研發(fā)的技術(shù)門檻。

而跨國(guó)藥企則積極整合過去積累的數(shù)據(jù)和資源，設(shè)計(jì)個(gè)性化的端對(duì)端AI自動(dòng)化工作流，成為生態(tài)的重要構(gòu)建者。

這三類力量共同驅(qū)動(dòng)著研發(fā)對(duì)象從小分子藥物快速拓展至大分子、核酸藥物及細(xì)胞基因療法等前沿領(lǐng)域，并反向催動(dòng)了自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)設(shè)備與高通量檢測(cè)技術(shù)的智能化革新。

AI制藥產(chǎn)業(yè)鏈圖譜

從地域版圖觀察，產(chǎn)業(yè)高度集聚的態(tài)勢(shì)在動(dòng)態(tài)中持續(xù)鞏固，廣東（24.1%）、北京（約占22.2%）和上海（21.3%）構(gòu)成的創(chuàng)新“三極”引領(lǐng)格局依然穩(wěn)固，但內(nèi)部份額的微調(diào)正折射出各自差異化的發(fā)展路徑。

北京依托頂尖的科研院所與密集資本，其核心角色正從企業(yè)聚集地向源頭創(chuàng)新與平臺(tái)賦能樞紐演進(jìn)；上海則憑借深厚的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)與國(guó)際化臨床資源，強(qiáng)化了其在“AI+臨床轉(zhuǎn)化”與研發(fā)全流程對(duì)接方面的優(yōu)勢(shì)；廣東作為“產(chǎn)業(yè)應(yīng)用與融合創(chuàng)新高地”，因強(qiáng)大的電子信息產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)與生物醫(yī)藥集群的強(qiáng)力嫁接而更加突出。

與此同時(shí)，江蘇與浙江等主要區(qū)域正形成有效的特色補(bǔ)充，例如江蘇正憑借國(guó)家超級(jí)計(jì)算無錫中心等設(shè)施，著力構(gòu)建以國(guó)產(chǎn)超算為核心的垂直化生物醫(yī)藥智能計(jì)算服務(wù)平臺(tái)，推動(dòng)算力直接賦能研發(fā)；浙江則依托其數(shù)字經(jīng)濟(jì)優(yōu)勢(shì)，重點(diǎn)聚焦AI與制藥工藝、智慧供應(yīng)鏈的深度融合，展現(xiàn)出數(shù)字技術(shù)驅(qū)動(dòng)產(chǎn)業(yè)升級(jí)的鮮明路徑。

中國(guó)AI制藥企業(yè)分布情況

聚焦區(qū)域發(fā)展，廣東省的實(shí)踐堪稱政策、產(chǎn)業(yè)、科技與資本融合的典范。在省級(jí)戰(zhàn)略性支柱產(chǎn)業(yè)定位及廣州市“十四五”規(guī)劃對(duì)AI與生物醫(yī)藥融合的持續(xù)支持下，政策土壤日益肥沃，具體的落地載體如廣州人工智能融合賦能中心正將宏觀規(guī)劃轉(zhuǎn)化為切實(shí)服務(wù)。成熟的產(chǎn)業(yè)集群，如廣州國(guó)際生物島與深圳坪山國(guó)家生物產(chǎn)業(yè)基地，提供了從研發(fā)到產(chǎn)業(yè)化的全鏈條支撐。

本土科技巨頭華為云、騰訊云不僅是算力提供者，更通過設(shè)立專業(yè)實(shí)驗(yàn)室等方式深度介入創(chuàng)新生態(tài)。而以晶泰科技、英矽智能為代表的領(lǐng)軍企業(yè)，不僅強(qiáng)化了本土技術(shù)獨(dú)特性，更實(shí)現(xiàn)了向全球藥企的平臺(tái)化技術(shù)輸出。

晶泰科技率先實(shí)現(xiàn)的“AI參與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)+機(jī)器人執(zhí)行實(shí)驗(yàn)+實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)反饋AI”的研發(fā)新范式，已得到國(guó)內(nèi)外主流科研機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，賦能醫(yī)藥、新材料、農(nóng)業(yè)等多個(gè)領(lǐng)域；而作為全球AI制藥標(biāo)桿的英矽智能，在世界范圍內(nèi)同時(shí)具備生成式AI平臺(tái)、擁有臨床階段管線，且成功達(dá)成多筆高價(jià)值對(duì)外授權(quán)交易。

放眼未來，產(chǎn)業(yè)的持續(xù)突破將更加依賴于跨地域的協(xié)同創(chuàng)新、復(fù)合型人才的培養(yǎng)以及高質(zhì)量數(shù)據(jù)生態(tài)的構(gòu)建，隨著更多研發(fā)管線進(jìn)入臨床驗(yàn)證階段，中國(guó)AIDD行業(yè)正迎來真正的價(jià)值檢驗(yàn)期與全球競(jìng)合的關(guān)鍵窗口。

二、Ⅲ期臨床突破

藥物研發(fā)的臨床階段，尤其是Ⅱ期和Ⅲ期試驗(yàn)，被業(yè)內(nèi)普遍視為“死亡之谷”。傳統(tǒng)小分子藥物或抗體藥物在前期研究中往往能展示出令人期待的活性，但一旦進(jìn)入臨床，尤其是需要在真實(shí)患者群體中驗(yàn)證療效和安全性時(shí)，成功率驟降。

統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，從進(jìn)入Ⅰ期到最終獲批上市，傳統(tǒng)藥物的成功率僅為9.6%左右，其中Ⅱ期的失敗率最高，約70%的候選藥物在這一階段折戟。對(duì)于AI驅(qū)動(dòng)的創(chuàng)新藥物而言，過去幾年最大的質(zhì)疑便是“AI能否真正成藥”。AI平臺(tái)能夠加速靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計(jì)和優(yōu)化，這一點(diǎn)已被廣泛接受，但它能否穿越臨床驗(yàn)證的高門檻、在患者身上展現(xiàn)出真正的療效和安全性，一直是擺在整個(gè)行業(yè)面前的終極試題。

此前，全球上百條AI藥物管線中，絕大多數(shù)仍處于臨床Ⅰ期甚至更早階段，Ⅱ期的高失敗率讓許多項(xiàng)目止步于驗(yàn)證療效的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)。

這一僵局在2025年被實(shí)質(zhì)性突破所打破。6月，英矽智能宣布在《自然醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了首個(gè)AI驅(qū)動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)的概念驗(yàn)證臨床驗(yàn)證，其基于自研AI平臺(tái)Pharma.AI發(fā)現(xiàn)的特發(fā)性肺纖維化（IPF）候選藥物Rentosertib（ISM001-055）順利完成Ⅱa期臨床試驗(yàn)。結(jié)果顯示，該藥物在患者群體中不僅具備良好的安全性和耐受性，更呈現(xiàn)出劑量相關(guān)的療效趨勢(shì)，顯著改善了用力肺活量（FVC）等關(guān)鍵指標(biāo)。這一成果標(biāo)志著AI制藥從“可能性”進(jìn)入到“可驗(yàn)證”的新階段。

Rentosertib管線研發(fā)時(shí)間線

2025年的臨床突破，打破了長(zhǎng)期以來市場(chǎng)對(duì)AI制藥的質(zhì)疑。至此，AI原創(chuàng)藥物不僅在臨床Ⅱ期突破，還實(shí)現(xiàn)了Ⅲ期乃至最終上市的里程碑，正式完成了從“實(shí)驗(yàn)室假說”到“臨床有效性驗(yàn)證”的飛躍。

在效率層面，AI對(duì)藥物開發(fā)周期的重塑同樣得到了定量驗(yàn)證。傳統(tǒng)藥物從靶點(diǎn)確立到臨床前候選分子（PCC）的確定，通常需要2.5至4年，研發(fā)費(fèi)用往往以數(shù)千萬美元計(jì)。

而根據(jù)英矽智能披露的數(shù)據(jù)，其在2021年至2024年間提名的22個(gè)候選藥物項(xiàng)目，平均僅用12至18個(gè)月便完成了從項(xiàng)目立項(xiàng)到PCC確定的全過程，研發(fā)周期縮短約50%–70%，研發(fā)成本則從數(shù)千萬美元降至百萬美元量級(jí)，降幅高達(dá)80%–90%。

若將過去十年視為AI制藥的“探索期”，那么從2025年開始，行業(yè)正進(jìn)入一個(gè)“驗(yàn)證期”。當(dāng)更多AI原創(chuàng)藥物完成Ⅱ期、Ⅲ期臨床試驗(yàn)，并逐步走向市場(chǎng)，全球醫(yī)藥創(chuàng)新的范式有望被徹底重塑。

未來十年，AI或?qū)阉幬镅邪l(fā)的成功率從不到10%提升至20%甚至更高，把新藥研發(fā)的平均周期從十年以上縮短至五到七年，把單個(gè)新藥研發(fā)的成本壓縮至傳統(tǒng)模式的一半以下。臨床突破為這一切提供了最關(guān)鍵的第一塊基石。

臨床Ⅱ期試驗(yàn)的成功，使行業(yè)第一次看到了AI在中后期臨床的可行性。這不僅為后續(xù)AI驅(qū)動(dòng)管線提供了寶貴的信心，也為投資者、合作伙伴和監(jiān)管機(jī)構(gòu)提供了實(shí)證，意味著AI藥物開發(fā)的邏輯和價(jià)值鏈開始邁向成熟。

三、資本市場(chǎng)回暖

從全球視角來看，AI 藥物研發(fā)領(lǐng)域的投融資在2023—2024 年已快速累積，2024 年對(duì) AI+生物制藥結(jié)合項(xiàng)目的股權(quán)融資顯著增加，資本仍然聚焦有臨床階段管線的AI制藥公司。

2024年，全球至少有146家AI制藥公司獲得了總計(jì)超過60億美元的融資。涌現(xiàn)了Xaira Therapeutics超10億美元種子輪融資、Treeline Biosciences 4.21億美元等大額融資，使得融資額水平回升至61.3億美元，較2023年增長(zhǎng)85%。早期融資（B輪及以前）事件占比超70%；全球共有31家AI制藥企業(yè)獲A輪融資，52家初創(chuàng)企業(yè)獲得種子輪融資。

2022—2024年全球AI制藥行業(yè)融資情況

到2025年，全球AI制藥融資總額超過60億美元，其中北美仍占約55%，歐洲約20%，亞太快速上升至 25%。從投資主體看，大型制藥企業(yè)、科技巨頭與專業(yè)VC并行主導(dǎo)。

跨國(guó)藥企包括賽諾菲、禮來和羅氏等頭部公司更傾向戰(zhàn)略投資或聯(lián)合研發(fā)模式；而Google DeepMind、微軟等科技公司更傾向于布局底層AI藥物平臺(tái)。投資機(jī)構(gòu)則聚焦擁有管線產(chǎn)出或者具有“算法+實(shí)驗(yàn)閉環(huán)”的平臺(tái)型公司。

資本正從“算法敘事”回歸“藥效驗(yàn)證”，融資活動(dòng)逐步集中于頭部企業(yè)，行業(yè)并購(gòu)與戰(zhàn)略合作將成為主流資本退出路徑。

2025年全球AI制藥行業(yè)融資情況

中國(guó)AI制藥投融資市場(chǎng)起步于2018–2019年，但真正進(jìn)入快速發(fā)展期是在2020年之后，2021年在政策與資本雙驅(qū)下融資總額超110億元。受全球經(jīng)濟(jì)環(huán)境與國(guó)內(nèi)醫(yī)藥政策收緊影響，國(guó)內(nèi)AI制藥融資在2023年呈現(xiàn)下滑，全年發(fā)生融資事件31起，披露金額32.13億元，同比下降40.1%。

2025 年，中國(guó) AI 制藥領(lǐng)域經(jīng)歷了“結(jié)構(gòu)性分化”的投融資環(huán)境：交易數(shù)量較 2024 年的40筆略有回落，但單筆與總額層面出現(xiàn)向優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目集中、平均融資額回升的態(tài)勢(shì)。根據(jù)智藥局?jǐn)?shù)據(jù)，2025年融資事件達(dá)32筆，總金額回升至67.54億元，同比增長(zhǎng)130.5%，呈現(xiàn)穩(wěn)步回升態(tài)勢(shì)。

2021—2025年中國(guó)AI制藥融資情況

總體上，中國(guó)市場(chǎng)呈現(xiàn)“資金向優(yōu)質(zhì)、項(xiàng)目向成熟管線傾斜”的特征。資本更青睞具備實(shí)際技術(shù)產(chǎn)出與閉環(huán)能力的成熟企業(yè)。2024年晶泰科技在港股成功IPO，打造“AI+量子物理+云計(jì)算+機(jī)器人自動(dòng)化”的全棧兼容藥物研發(fā)新范式；2025年英矽智能E輪融資1.23億美元，并在年底正式登陸港股，創(chuàng)下2025港股Biotech最大IPO。同年劑泰科技完成4億元D輪融資，深勢(shì)科技更是實(shí)現(xiàn)超8億元的C輪融資。

中國(guó)AI制藥資本市場(chǎng)正從“概念投資”轉(zhuǎn)向“成果導(dǎo)向”，融資與臨床階段的綁定性顯著增強(qiáng)，AI+藥企聯(lián)合研發(fā)將成為主流模式。隨著AI在藥物發(fā)現(xiàn)中應(yīng)用驗(yàn)證深化、技術(shù)向端對(duì)端閉環(huán)發(fā)展，研發(fā)效率持續(xù)提升，在市場(chǎng)整體向好的背景下，AI制藥融資總額有望在未來一年創(chuàng)下新高。預(yù)計(jì)其中70%以上流向具有藥物發(fā)現(xiàn)到臨床驗(yàn)證能力的企業(yè)。

盡管整體生物醫(yī)藥投融資在部分地區(qū)表現(xiàn)波動(dòng)，資本集中于具有平臺(tái)型技術(shù)或臨床驗(yàn)證能力的公司，這反映出買方從“試探式采購(gòu)”向“戰(zhàn)略性押注”轉(zhuǎn)變。近期的幾筆大額合作與并購(gòu)，包括大型制藥公司與AI 平臺(tái)簽訂的數(shù)億美元級(jí)別合作協(xié)議進(jìn)一步印證了這一趨勢(shì)。2024年—2025年，代表性大額融資事件（超億美元）的融資事件超35件。

2024年—2025年部分超億美元大額融資事件

四、核心企業(yè)動(dòng)態(tài)

跨國(guó)藥企的真金白銀，代表了國(guó)際對(duì)中國(guó)AI制藥技術(shù)實(shí)力與管線價(jià)值的認(rèn)可，有力印證了本土企業(yè)在AI藥物研發(fā)領(lǐng)域的落地能力與創(chuàng)新價(jià)值。

2023年MNC（跨國(guó)公司）在AI+藥物研發(fā)領(lǐng)域達(dá)成超30項(xiàng)合作，已披露的總價(jià)值約100億美元。2024年有至少23起大型藥企與AI相關(guān)公司建立的合作或收購(gòu)交易。目前，全球十大制藥巨頭均已布局AI。

截至2025年11月21日，今年全球AI制藥BD交易已達(dá)12項(xiàng)。其中，6月，阿斯利康與石藥集團(tuán)就AI引擎雙輪驅(qū)動(dòng)的高效藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)訂立戰(zhàn)略研發(fā)合作，合同總金額53.3億美元，成為行業(yè)焦點(diǎn)；晶泰科技以總規(guī)模58.9億美元的AI藥物發(fā)現(xiàn)合作訂單，刷新行業(yè)年度紀(jì)錄，成為全球極少數(shù)在AI大分子生物藥與AI小分子藥領(lǐng)域均獲國(guó)際藥企高額合作的企業(yè)。

而觀察上述合作不難發(fā)現(xiàn)，巨頭青睞的并非僅僅是AI能力，而是出色的實(shí)際成果，這背后是圍繞數(shù)據(jù)積累、臨床轉(zhuǎn)化、團(tuán)隊(duì)背景等要素的綜合優(yōu)勢(shì)。

默沙東、輝瑞、禮來、BMS 等 Top 10 跨國(guó)藥企，數(shù)百億美元布局 AI 制藥相關(guān)公司。根據(jù)MedMarket Insight數(shù)據(jù)庫(kù)中的相關(guān)交易量來看，近8年發(fā)生了近百起（94 起），重大交易集中發(fā)生在近5 年內(nèi)，總額超過 500 億美元。

中國(guó)AI制藥公司對(duì)外授權(quán)（License-out）交易額顯著增長(zhǎng)。2025年，華深智藥宣布旗下海外子公司Earendil Labs與賽諾菲的交易具有標(biāo)志性意義，其雙特異性抗體授權(quán)協(xié)議包含1.25億美元預(yù)付款及高達(dá)17.2億美元的潛在里程碑款項(xiàng)，首次證明中國(guó)AI制藥公司有能力產(chǎn)出全球頂尖藥企認(rèn)可的重磅資產(chǎn)。

8月，晶泰科技正式宣布與由哈佛傳奇教授Gregory Verdine創(chuàng)立的Do
veTree公司達(dá)成最終合作協(xié)議，合作總金額高達(dá)59.9億美元（約合人民幣435億元），成為2025年中國(guó)AI制藥領(lǐng)域金額最大的BD交易之一。這標(biāo)志著國(guó)際藥企對(duì)中國(guó)AI制藥公司研發(fā)能力的認(rèn)可，也標(biāo)志著中國(guó)創(chuàng)新藥技術(shù)出口進(jìn)入新階段。

全球AIDD相關(guān)BD交易總金額&首付款Top20項(xiàng)目

當(dāng)前，AI制藥行業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)格局正經(jīng)歷深刻重構(gòu)，國(guó)內(nèi)外頭部企業(yè)的戰(zhàn)略重心發(fā)生顯著遷移。跨國(guó)藥企已從早期對(duì)AI技術(shù)的觀望和試點(diǎn)合作，全面轉(zhuǎn)向深度介入與生態(tài)共建。這一轉(zhuǎn)變的驅(qū)動(dòng)力源于行業(yè)面臨的嚴(yán)峻現(xiàn)實(shí)：至2030年，制藥企業(yè)因?qū)＠狡趯⒃庥黾s2360億美元的收入懸崖，迫使巨頭們尋求顛覆性技術(shù)突破研發(fā)瓶頸。

默克與Variational AI達(dá)成的3.49億美元合作頗具代表性，其創(chuàng)新之處在于默克不僅提供資金，更貢獻(xiàn)專有數(shù)據(jù)用于模型優(yōu)化，體現(xiàn)了數(shù)據(jù)資產(chǎn)在AI競(jìng)賽中的核心價(jià)值。在這一背景下，英矽智能憑借其Pharma.AI平臺(tái)實(shí)現(xiàn)從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床驗(yàn)證的全流程覆蓋，其TNIK抑制劑Rentosertib的IIa期研究成果發(fā)表于《Nature Medicine》，成為行業(yè)從概念驗(yàn)證邁向臨床獲益的關(guān)鍵里程碑。

而DeepMind衍生的Isomorphic Labs在2025年獲得6億美元融資后，與禮來、諾華等巨頭達(dá)成平臺(tái)級(jí)合作，標(biāo)志著AI制藥企業(yè)開始扮演基礎(chǔ)技術(shù)供應(yīng)商的角色。2025年8月，禮來與Superluminal達(dá)成一項(xiàng)潛在總價(jià)值達(dá)13億美元的戰(zhàn)略合作協(xié)議，9月推出自研AI平臺(tái)TuneLab，向生物技術(shù)公司開放成本超10億美元的基于禮來多年數(shù)據(jù)訓(xùn)練的藥物發(fā)現(xiàn)模型。

下游合作模式的演變直接反映了AI制藥公司價(jià)值獲得認(rèn)可的程度。行業(yè)合作已超越單純的技術(shù)服務(wù)采購(gòu)，轉(zhuǎn)向基于里程碑付款的風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)和收益共享。禮來推出Lilly TuneLab平臺(tái)并向合作伙伴開放其專有數(shù)據(jù)集，則體現(xiàn)了傳統(tǒng)藥企正主動(dòng)構(gòu)建以自身為核心的AI研發(fā)生態(tài)。這種深度綁定意味著AI制藥企業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)已不再局限于算法優(yōu)劣，而是綜合考量其數(shù)據(jù)質(zhì)量、領(lǐng)域知識(shí)及臨床推進(jìn)能力。

多起事件共同反映出，AI制藥從概念期逐步進(jìn)入實(shí)質(zhì)落地與平臺(tái)化應(yīng)用階段。一方面，伴隨技術(shù)的發(fā)展，下游支付意愿在逐漸增強(qiáng)——藥企與Biotech愿意為AI平臺(tái)成果支付高額的合作對(duì)價(jià)，這種支付意愿不僅體現(xiàn)在里程碑和銷售分成上，也體現(xiàn)在客戶愿意在早期階段便鎖定合作。另一方面，AI不再只是單點(diǎn)工具，而是逐步被構(gòu)建為體系化平臺(tái)，并通過開放生態(tài)的方式與外部合作方共享。

2024—2025年MNC與AI制藥企業(yè)部分合作項(xiàng)目

未來，隨著監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)AI生成數(shù)據(jù)接受度的提高，以及更多AI設(shè)計(jì)藥物進(jìn)入臨床后期，擁有確鑿臨床數(shù)據(jù)驗(yàn)證的企業(yè)將獲得更大議價(jià)能力，行業(yè)分化將進(jìn)一步加劇，資源向頭部平臺(tái)集中趨勢(shì)將更加明顯。

第二章 AI制藥行業(yè)底層架構(gòu)

一、行業(yè)底層三要素——算力

隨著AI 新藥研發(fā)從概念驗(yàn)證走向規(guī)模化落地，行業(yè)對(duì)算力的需求發(fā)生了根本性變化。

無論是AlphaFold3 這樣的跨模態(tài)結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)模型，還是全原子級(jí)別的蛋白生成、FEP+ 自由能計(jì)算、億級(jí)化合物庫(kù)篩選，都需要持續(xù)增長(zhǎng)的 GPU 集群與異構(gòu)算力支持。

于是，算力的競(jìng)爭(zhēng)從“芯片性能”擴(kuò)展為“軟硬件全棧體系能力”：國(guó)際上有NVIDIA、谷歌等科技巨頭構(gòu)建全球性的生物計(jì)算基礎(chǔ)設(shè)施，國(guó)內(nèi)有華為、寒武紀(jì)推動(dòng)國(guó)產(chǎn)算力體系自立自強(qiáng)，還有國(guó)家超算中心和云計(jì)算平臺(tái)深度介入藥物研發(fā)核心場(chǎng)景。

1.科技巨頭“朋友圈”擴(kuò)張

隨著AI在醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)用的推進(jìn)，科技巨頭也正日益深入地融入 AI制藥領(lǐng)域。谷歌、英偉達(dá)等公司不再僅僅是基礎(chǔ)設(shè)施提供商，它們正在積極塑造制藥公司構(gòu)建、購(gòu)買和擴(kuò)展人工智能解決方案的方式。

其中，英偉達(dá)不僅投資了數(shù)十家AI 制藥企業(yè)，還在通過擴(kuò)展的 AI 模型庫(kù)和靈活的部署選項(xiàng)，將生成式 AI 的力量賦能更多制藥和生物科技公司，助力其藥物研發(fā)。目前，已有 100 多家公司正在使用該公司的生物分子 BioNeMo 平臺(tái)來加速療法的開發(fā)。

2023—2025年英偉達(dá)在AI制藥行業(yè)的布局

英偉達(dá)BioNeMo 框架是用于計(jì)算藥物發(fā)現(xiàn)的編程工具、庫(kù)和模型的集合。它通過提供特定領(lǐng)域的優(yōu)化模型和工具，加速構(gòu)建和調(diào)整生物分子 AI 中最耗時(shí)且成本最高的階段，這些模型和工具可以輕松集成到任何基于 GPU 的計(jì)算環(huán)境中。

2024 年 3 月，BioNeMo 在 NVIDIA GTC 大會(huì)上宣布了最新功能，其中包括用于關(guān)鍵任務(wù)的全新基礎(chǔ)模型，例如分析 DNA 序列、預(yù)測(cè)蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)以及基于 RNA 數(shù)據(jù)確定細(xì)胞功能。這些模型現(xiàn)已通過 NVIDIA NIM（NVIDIA 推理微服務(wù)）以易于部署的微服務(wù)形式提供。NVIDIA NIM 是一組云原生微服務(wù)，旨在簡(jiǎn)化生成式 AI 模型在生產(chǎn)環(huán)境中的部署。NIM 支持使用行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)API 將 AI 流程集成到應(yīng)用程序中，同時(shí)簡(jiǎn)化 AI 模型開發(fā)的復(fù)雜性。

2025 年 7 月 16 日，英偉達(dá)又聯(lián)合加拿大魁北克人工智能研究所 Mila，推出了一款全新 AI+蛋白質(zhì)基礎(chǔ)生成模型 La-Proteina ，能夠生成全原子級(jí)別的蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)和序列。

互聯(lián)網(wǎng)巨頭谷歌，在AI制藥領(lǐng)域最引人關(guān)注的，是旗下頂級(jí)AI實(shí)驗(yàn)室Deepmind ，于2021年拆分出來的 AI制藥公司 Isomorphic Labs。

該公司 AI新藥臨床在即，根據(jù) 2025年7月7日英國(guó)健康科技世界官網(wǎng)報(bào)道，Isomorpic Labs 的總裁兼Google DeepMind 首席商務(wù)官科林·默多克 (Colin Murdoch) 表示，經(jīng)過多年的開發(fā)，臨床試驗(yàn)已經(jīng)“非常接近”了。

與Isomorphic Labs 合作的 Alphafold3 平臺(tái)

2024 年，即發(fā)布 AlphaFold 3 的同一年，Isomorphic Labs 與制藥公司諾華和禮來簽署了重要研究合作協(xié)議。它支持現(xiàn)有的藥物項(xiàng)目，并在腫瘤學(xué)和免疫學(xué)等領(lǐng)域開發(fā)自己的內(nèi)部候選藥物，目的是最終在早期試驗(yàn)后獲得許可。

2025 年 4 月，該公司在由風(fēng)險(xiǎn)投資公司 Thrive Capital 領(lǐng)投的首輪外部融資中籌集了 6 億美元。公司表示，他們正在通過將機(jī)器學(xué)習(xí)研究人員與制藥行業(yè)資深人士結(jié)合起來，打造一個(gè)“世界級(jí)的藥物設(shè)計(jì)引擎”，以更快、更經(jīng)濟(jì)高效、更高成功率地設(shè)計(jì)新藥。

2.國(guó)產(chǎn)算力替代

如果說，NVIDIA，是全球AI制藥算力革命的發(fā)起者，那么中國(guó)則在以一種更具戰(zhàn)略韌性的方式推進(jìn)“算力自主化”。從華為的昇騰體系、寒武紀(jì)的云邊端協(xié)同，到國(guó)家級(jí)超算中心的藥物研發(fā)專屬算力池，一個(gè)中國(guó)特色的AI制藥算力生態(tài)正在成形。

2022—2024 年全球算力緊缺，引發(fā)頭部制藥企業(yè)與AI公司長(zhǎng)期預(yù)約 A100/H100 資源。國(guó)內(nèi)企業(yè)受限更明顯：藥物模擬、晶型預(yù)測(cè)需要長(zhǎng)時(shí)穩(wěn)定GPU集群；蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)、分子動(dòng)力學(xué)模擬常占用千萬級(jí)GPU小時(shí)；跨國(guó)藥企的AI合作對(duì)“數(shù)據(jù)不出境、算力本地化”提出強(qiáng)制要求。

由此，建立“可控、可用、可持續(xù)”的國(guó)產(chǎn)算力體系成為必然趨勢(shì)。

(1)華為昇騰：AI制藥算力國(guó)產(chǎn)化的主力軍

華為昇騰（Ascend）已成為國(guó)內(nèi) AI+生物醫(yī)藥最完整的算力體系，其布局包括：Ascend NPU + CANN 軟件棧和昇騰 AI 集群為生物醫(yī)藥提供專屬算力池。

華為部分昇騰智算中心梳理

(2)寒武紀(jì)：從AI芯片到藥物研發(fā)的“邊緣算力”

寒武紀(jì)在AI制藥中的價(jià)值主要體現(xiàn)在邊緣部署、模型推理與輕量化研究。其 MLU370系列芯片已與多家企業(yè)合作。寒武紀(jì)構(gòu)建了完善的AI算法生態(tài)，包括機(jī)器學(xué)習(xí)框架的優(yōu)化、計(jì)算機(jī)視覺算法的加速、NLP算法的部署，這些算法可以直接應(yīng)用于醫(yī)藥研發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

(3)國(guó)家超算中心

近兩年來，國(guó)家超算中心與AI制藥行業(yè)的聯(lián)系日益緊密，正從提供基礎(chǔ)算力，轉(zhuǎn)變?yōu)樯疃冉槿胄滤幯邪l(fā)核心環(huán)節(jié)、聯(lián)合開發(fā)專業(yè)模型、并構(gòu)建產(chǎn)業(yè)對(duì)接平臺(tái)的關(guān)鍵合作伙伴。目前的合作主要體現(xiàn)為以下三種模式：共建專業(yè)模型與平臺(tái)、提供關(guān)鍵算力與算法支持，以及舉辦產(chǎn)業(yè)對(duì)接與生態(tài)構(gòu)建。

國(guó)家超算中心部分合作案例梳理

3.云計(jì)算浪潮

AI 制藥的發(fā)展使“超大規(guī)模彈性計(jì)算”從可選項(xiàng)變成剛需，云計(jì)算廠商正在接管過去由藥企自己搭建的 IT 基礎(chǔ)設(shè)施，并加速進(jìn)入產(chǎn)業(yè)鏈內(nèi)部。

行業(yè)的共識(shí)越來越明確：制藥企業(yè)不再購(gòu)買算力，而是在“按藥物研發(fā)需求租用算力”。

（1）AWS：全球AI制藥云的絕對(duì)主導(dǎo)者

在全球AI制藥產(chǎn)業(yè)中，AWS長(zhǎng)期占據(jù)絕對(duì)領(lǐng)先地位，其云端算力、存儲(chǔ)和生物醫(yī)藥專用服務(wù)幾乎成為行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)。隨著AlphaFold、Diffusion-based分子生成模型、大規(guī)模虛擬篩選等工作負(fù)載不斷增加，藥企對(duì)于隨時(shí)可調(diào)用的彈性算力需求激增，而AWS的全球化GPU集群、成熟的HPC架構(gòu)、穩(wěn)定的數(shù)據(jù)治理能力為其穩(wěn)固了這種先發(fā)優(yōu)勢(shì)。

以亞馬遜云與望石智慧的合作為例。亞馬遜云與AI 制藥企業(yè)望石智慧達(dá)成深度協(xié)同，構(gòu)建起 “云算力 - 數(shù)據(jù)治理 - AI 模型 - 合規(guī)出海” 的全鏈條合作范式。針對(duì)其在新藥研發(fā)中面臨的算力成本高、數(shù)據(jù)治理難、合規(guī)出海等痛點(diǎn)，提供端到端技術(shù)賦能。目前雙方合作已推動(dòng)多個(gè)創(chuàng)新藥項(xiàng)目進(jìn)入臨床階段。

亞馬遜云+望石智慧

（2）微軟Azure：全球先進(jìn)的云服務(wù)平臺(tái)

微軟Azure 是微軟推出的全球領(lǐng)先公用云服務(wù)平臺(tái)，2010 年正式上線，目前在全球擁有大量數(shù)據(jù)中心與 CDN 節(jié)點(diǎn)，提供涵蓋基礎(chǔ)設(shè)施即服務(wù)（IaaS）、平臺(tái)即服務(wù)（PaaS）等在內(nèi)的數(shù)百項(xiàng)功能，核心優(yōu)勢(shì)集中在行業(yè)領(lǐng)先的 AI 能力、全球化合規(guī)布局與高安全性。它集成了 AI Foundry（含 OpenAI、Claude 等數(shù)千種模型）、Azure Databricks 等工具，支持 “AI for Science” 方向，在生命科學(xué)、大數(shù)據(jù)分析等領(lǐng)域積累深厚。

微軟云Azure+英矽智能

（3）阿里云：國(guó)內(nèi)AI制藥上云的主陣地

相比海外環(huán)境，國(guó)產(chǎn)云廠商面臨更復(fù)雜的監(jiān)管、數(shù)據(jù)合規(guī)與本地算力替代需求，而阿里云憑借靈駿GPU 集群、高性能 E-HPC、PAI 機(jī)器學(xué)習(xí)框架以及與地方產(chǎn)業(yè)園區(qū)深度融合的醫(yī)藥算力中心，構(gòu)建了國(guó)內(nèi)最完整的新藥研發(fā)云生態(tài)。

在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，阿里云已成為AI 制藥企業(yè)最主流、最成熟的云計(jì)算選擇。對(duì)于多數(shù)國(guó)內(nèi) biotech 來說，阿里云不僅提供算力，更扮演著“數(shù)字底座”的角色：數(shù)據(jù)管理、模型訓(xùn)練、分子模擬、生產(chǎn)部署均可在同一平臺(tái)完成。以與深勢(shì)科技合作為例。阿里云助力深勢(shì)科技推出并持續(xù)完善兩大核心平臺(tái) ：玻爾 Bohrium? 科研云平臺(tái)和 Hermite? 藥物計(jì)算設(shè)計(jì)平臺(tái)。

阿里云+深勢(shì)科技

（4）騰訊云：藥企數(shù)字化與真實(shí)世界數(shù)據(jù)的主場(chǎng)

騰訊云在AI 制藥領(lǐng)域的獨(dú)特地位主要來自其在醫(yī)療信息化、患者觸達(dá)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）方面的優(yōu)勢(shì)。大量醫(yī)院使用騰訊的電子病歷系統(tǒng)、醫(yī)療云產(chǎn)品與 secure data 服務(wù)，這使得騰訊擁有天然的醫(yī)院數(shù)字化入口。

其中一個(gè)典型案例是騰訊云在多家大型醫(yī)院推進(jìn)AI+RWE平臺(tái)建設(shè)，通過微信小程序?qū)崿F(xiàn)患者隨訪、依從性管理、生活質(zhì)量評(píng)估等，這些數(shù)據(jù)在經(jīng)過脫敏處理后被用于支持藥企的臨床評(píng)價(jià)和真實(shí)世界研究。對(duì)于 AI 制藥公司來說，這類真實(shí)世界數(shù)據(jù)有助于訓(xùn)練更準(zhǔn)確的疾病模型和患者分層模型，使“模型→臨床→再模型”的閉環(huán)更快形成。

騰訊云

二、行業(yè)底層三要素——算法

在AI 制藥技術(shù)體系中，算法始終扮演最核心的底層驅(qū)動(dòng)力角色，它決定了數(shù)據(jù)如何被組織、如何轉(zhuǎn)化為知識(shí)，也決定了算力如何被調(diào)度、模型如何被訓(xùn)練，更決定了實(shí)驗(yàn)環(huán)節(jié)能否形成真實(shí)的閉環(huán)迭代。

過去十年間，從最初依賴序列信息的蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)模型，到如今能夠同時(shí)處理序列、三維結(jié)構(gòu)、化學(xué)圖譜、組學(xué)矩陣、文獻(xiàn)語(yǔ)義甚至電子病歷等多模態(tài)信息的生命科學(xué)大模型，算法體系已從“單點(diǎn)式突破”演進(jìn)為一套“系統(tǒng)性工程”。

在這個(gè)體系中，算法不再只是任務(wù)工具，而成為衡量藥物研發(fā)工業(yè)化水平的關(guān)鍵變量，也是企業(yè)構(gòu)筑差異化能力的技術(shù)壁壘。

1.藥物發(fā)現(xiàn)全流程算法體系

與其他行業(yè)相比，生命科學(xué)算法的復(fù)雜性更高，其原因在于藥物研發(fā)本身跨越化學(xué)、結(jié)構(gòu)生物學(xué)、生物物理學(xué)、系統(tǒng)生物學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)等多個(gè)科學(xué)范式，而每一個(gè)范式都會(huì)對(duì)應(yīng)不同的問題結(jié)構(gòu)與數(shù)學(xué)表達(dá)方式。因此，算法體系必須與生物和化學(xué)的真實(shí)機(jī)制進(jìn)行強(qiáng)耦合，并能在實(shí)際研發(fā)場(chǎng)景中實(shí)現(xiàn)可解釋、可驗(yàn)證、可迭代的閉環(huán)。

當(dāng)這套體系貫穿于整個(gè)研發(fā)流程時(shí)，藥物研發(fā)開始從“單向流程”轉(zhuǎn)向“算法驅(qū)動(dòng)的循環(huán)迭代系統(tǒng)”。每一個(gè)環(huán)節(jié)產(chǎn)生的數(shù)據(jù)都會(huì)反哺算法，使其更加精準(zhǔn)，從而推動(dòng)下一輪更高效的研發(fā)工作而這正是 AI 制藥逐漸從“輔助工具”走向“新型研發(fā)范式”的根本原因。這一機(jī)制將成為未來 AI 制藥的工程基礎(chǔ)，也是行業(yè)生產(chǎn)率提升的核心。

(1)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)

靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)階段是整個(gè)藥物研發(fā)鏈條中生物學(xué)不確定性最高的階段，也是AI 發(fā)揮系統(tǒng)性價(jià)值的第一步。在過去，靶點(diǎn)識(shí)別依賴專家經(jīng)驗(yàn)、低通量實(shí)驗(yàn)和離散的組學(xué)信息，效率受制于實(shí)驗(yàn)成本和通量限制。隨著轉(zhuǎn)錄組學(xué)、蛋白組學(xué)和單細(xì)胞測(cè)序的普及，靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)進(jìn)入了真正的“數(shù)據(jù)密集型階段”，算法由此成為連接疾病機(jī)制與潛在干預(yù)點(diǎn)的核心橋梁。

人工智能在早期藥物開發(fā)中的應(yīng)用，AI-powered therapeutic target discovery，英矽智能

(2)化合物設(shè)計(jì)

化合物設(shè)計(jì)長(zhǎng)期被視為藥物研發(fā)中最依賴經(jīng)驗(yàn)的環(huán)節(jié)，而生成式模型的出現(xiàn)徹底改變了這一邏輯。深度生成模型（如RNN、VAE、GAN、Diffusion、AAE 等）在過去五年發(fā)展迅速，使得化合物搜索不再局限于“已有庫(kù)的組合”，而是在“無限廣闊的化學(xué)空間”中進(jìn)行探索。

在小分子研發(fā)方面，算法已經(jīng)表現(xiàn)出接近工業(yè)級(jí)別的能力。基于序列的RNN 模型可通過學(xué)習(xí) SMILES 序列生成大量新型分子；VAE 能夠?qū)⒎肿泳幋a到連續(xù)潛空間，使“結(jié)構(gòu)調(diào)控—性質(zhì)優(yōu)化”變得更具可操作性；GAN 則通過對(duì)抗訓(xùn)練生成具有真實(shí)化學(xué)分布的新分子，尤其適合解決結(jié)構(gòu)新穎性的問題；強(qiáng)化學(xué)習(xí)模型能夠?qū)⑺幬镄再|(zhì)（如毒性、選擇性、溶解度）作為獎(jiǎng)勵(lì)函數(shù)，實(shí)現(xiàn)分子多屬性的同步優(yōu)化。

化合物優(yōu)化的難點(diǎn)在于“多目標(biāo)約束”與“結(jié)構(gòu)可合成性”。現(xiàn)代生成模型通常融合模板約束、反應(yīng)規(guī)則預(yù)測(cè)以及 retrosynthesis 模塊，使生成的分子不僅“好用”，也“可做”。在國(guó)內(nèi)外的多個(gè)公開案例中，AI 設(shè)計(jì)的化合物已能在 30 天內(nèi)完成從靶點(diǎn)確定到先導(dǎo)化合物生成的全過程，大幅縮短傳統(tǒng)研發(fā)周期。

隨著蛋白質(zhì)設(shè)計(jì)、抗體優(yōu)化、RNA 藥物設(shè)計(jì)等新賽道的擴(kuò)展，生成式算法正在從小分子拓展到更復(fù)雜的生物大分子。蛋白序列—結(jié)構(gòu)雙向預(yù)測(cè)模型、抗體親和力優(yōu)化模型、核酸折疊預(yù)測(cè)網(wǎng)絡(luò)正在逐步形成跨模態(tài)的統(tǒng)一框架，使 AI 化合物設(shè)計(jì)具有更廣泛的藥物形式適用性。

(3)化合物篩選

在AI大模型時(shí)代到來之前，先導(dǎo)化合物的發(fā)現(xiàn)以實(shí)驗(yàn)方法及計(jì)算機(jī)輔助藥物設(shè)計(jì)（CADD）的方法為主。CADD相較實(shí)驗(yàn)方法極大地加速了先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)的速度。在CADD中，先導(dǎo)化合物的篩選被普遍稱為虛擬篩選。

篩選階段的核心目標(biāo)是預(yù)測(cè)藥物與靶點(diǎn)能否結(jié)合、如何結(jié)合，以及是否具備足夠強(qiáng)度的生物活性。傳統(tǒng)方法如分子對(duì)接、分子動(dòng)力學(xué)模擬（MD）常受限于能量函數(shù)近似和計(jì)算成本，而 AI 引入后構(gòu)建了全新的篩選范式。

現(xiàn)代AI 篩選方法通常采用“雙軌結(jié)構(gòu)”：一方面使用深度學(xué)習(xí)模型預(yù)測(cè)藥物–靶點(diǎn)相互作用（DTI），快速過濾掉大多數(shù)不可能結(jié)合的分子；另一方面使用能量模型或快速模擬對(duì)少數(shù)候選分子進(jìn)行高精度計(jì)算，以彌補(bǔ)深度學(xué)習(xí)模型在長(zhǎng)程結(jié)構(gòu)約束上的不足。這種“先粗再精”的協(xié)同方式將篩選效率提升數(shù)十倍以上。

同時(shí)，隨著大語(yǔ)言模型（LLM）的飛速發(fā)展，學(xué)術(shù)界與工業(yè)界都在探索如何將自然語(yǔ)言處理能力與科學(xué)領(lǐng)域的專業(yè)知識(shí)相結(jié)合。尤其在化學(xué)與生命科學(xué)領(lǐng)域，分子結(jié)構(gòu)與性質(zhì)復(fù)雜多變，能否將分子“讀懂”并在分子層面進(jìn)行推理，直接決定了模型能否幫助加速新藥研發(fā)、材料設(shè)計(jì)等應(yīng)用。

(4)臨床前階段

臨床前階段是藥物開發(fā)成本與失敗率的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)，其中ADMET（吸收、分布、代謝、排泄、毒性）性質(zhì)是影響失敗風(fēng)險(xiǎn)的核心變量。傳統(tǒng)實(shí)驗(yàn)方法昂貴且耗時(shí)，而 AI 通過學(xué)習(xí)歷史實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)與分子結(jié)構(gòu)，將物性預(yù)測(cè)轉(zhuǎn)化為可運(yùn)行的計(jì)算任務(wù)，極大提高了研發(fā)效率。

在藥物理化特性預(yù)測(cè)方面，AI 已能顯著提升溶解度、穩(wěn)定性、晶型與熱力學(xué)性質(zhì)的預(yù)測(cè)精度。例如，基于深度學(xué)習(xí)的晶型預(yù)測(cè)模型已經(jīng)能夠在不依賴昂貴實(shí)驗(yàn)的情況下識(shí)別潛在晶型，甚至預(yù)測(cè)與開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的晶型轉(zhuǎn)變。此外，基于 AI 的熱力學(xué)溶解度預(yù)測(cè)方法已可取代部分第一性原理計(jì)算，成為工業(yè)實(shí)踐中可用的工具。

在ADMET預(yù)測(cè)方面，傳統(tǒng)QSAR模型逐漸被更先進(jìn)的GNN、transformer 算法取代，后者能夠自動(dòng)識(shí)別潛在毒性信號(hào)與結(jié)構(gòu)模式，使預(yù)測(cè)結(jié)果更全面、更魯棒。數(shù)據(jù)噪音長(zhǎng)期是 ADMET 模型的障礙，而跨源數(shù)據(jù)融合、噪聲建模、半監(jiān)督學(xué)習(xí)等技術(shù)正在幫助解決這一問題，使模型更接近實(shí)驗(yàn)真實(shí)性。

值得注意的是，臨床前階段也開始出現(xiàn)新趨勢(shì)，即模型從“單一性質(zhì)預(yù)測(cè)”向“系統(tǒng)性性質(zhì)優(yōu)化”遷移。例如，AI 能夠直接預(yù)測(cè)藥物的代謝路徑、目標(biāo)器官暴露，以及劑型開發(fā)的關(guān)鍵參數(shù)，為藥物工藝性評(píng)估提供量化依據(jù)。

(5)臨床階段

臨床試驗(yàn)是藥物研發(fā)投入最大的階段，也是失敗概率最高的階段。據(jù)研究，約有90%的藥物會(huì)在臨床試驗(yàn)階段被淘汰，進(jìn)入臨床Ⅱ期的化合物中，不到三分之一能進(jìn)入臨床 Ⅲ 期 ，在進(jìn)入臨床Ⅲ期的化合物中，又有超過三分之一的化合物未能成功獲批上市。由于Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗(yàn)處于整個(gè)藥物開發(fā)階段后期，且最復(fù)雜的 Ⅲ 期試驗(yàn)成本約占整個(gè)試驗(yàn)的60%，因此，每項(xiàng)失敗的臨床試驗(yàn)均會(huì)造成巨額損失。

盡管相較于早期研發(fā)，AI在臨床階段仍處于初期，但其潛力正在快速釋放。臨床階段的算法發(fā)揮的作用更偏向于數(shù)據(jù)整合與患者管理。真實(shí)世界數(shù)據(jù)模型可以協(xié)助藥企進(jìn)行患者篩選、試驗(yàn)人群構(gòu)建和入組預(yù)測(cè)；臨床文本模型能夠從過往的試驗(yàn)記錄、醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)中自動(dòng)提取關(guān)鍵模式，用于 protocol 優(yōu)化；影像算法與基因數(shù)據(jù)算法能夠?yàn)榛颊咛峁└泳珳?zhǔn)的分層依據(jù)，提高試驗(yàn)成功率。

在試驗(yàn)設(shè)計(jì)方面，AI能夠基于歷史研究、真實(shí)世界數(shù)據(jù)、指南與監(jiān)管文件，自動(dòng)分析可借鑒的試驗(yàn)結(jié)構(gòu)，通過模型推演風(fēng)險(xiǎn)、優(yōu)化試驗(yàn)終點(diǎn)選擇，并幫助縮小排除標(biāo)準(zhǔn)范圍。Nature子刊刊載的Trial Pathfinder工具就是典型案例，它能夠基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)模擬不同入排標(biāo)準(zhǔn)對(duì)試驗(yàn)結(jié)果的影響，為更合理的試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供量化依據(jù)。

除此之外，在患者招募方面，AI 通過自然語(yǔ)言處理解析病歷、實(shí)驗(yàn)室數(shù)據(jù)和影像報(bào)告，并與試驗(yàn)入組標(biāo)準(zhǔn)自動(dòng)匹配，極大提高招募效率。最新的研究顯示，AI的匹配準(zhǔn)確率已可達(dá)到90%以上，且能顯著縮短招募周期，為Ⅲ期高成本試驗(yàn)帶來巨大利好。

在試驗(yàn)結(jié)果預(yù)測(cè)方面，近年來基于圖神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的預(yù)測(cè)模型開始出現(xiàn)，通過整合患者特征、疾病信息、機(jī)制數(shù)據(jù)和歷史試驗(yàn)信息，實(shí)現(xiàn)對(duì)試驗(yàn)成功率的預(yù)測(cè)。盡管領(lǐng)域仍處于早期，但已有模型在公開數(shù)據(jù)上表現(xiàn)出可觀的預(yù)測(cè)能力，例如HINT 模型在I–Ⅲ期的試驗(yàn)預(yù)測(cè)中取得良好表現(xiàn)。

隨著FDA等監(jiān)管機(jī)構(gòu)逐步明確AI在臨床試驗(yàn)中的使用框架，AI臨床應(yīng)用正從“試點(diǎn)”向“結(jié)構(gòu)性應(yīng)用”加速推進(jìn)。

2.生物醫(yī)藥大模型

如果說早期AI制藥的核心競(jìng)爭(zhēng)力體現(xiàn)在某一個(gè)算法是否“更準(zhǔn)”“更快”，那么進(jìn)入2023年之后，行業(yè)正在經(jīng)歷一次更為根本性的范式轉(zhuǎn)移——算法的形態(tài)正從圍繞單一任務(wù)構(gòu)建的專用模型，升級(jí)為能夠覆蓋多任務(wù)、多模態(tài)、多階段的新一代生物醫(yī)藥大模型。它們不再只解決某一個(gè)問題，而是逐步演化為藥物研發(fā)過程中的通用智能底座，承擔(dān)起整合數(shù)據(jù)、統(tǒng)一表征、遷移知識(shí)與持續(xù)學(xué)習(xí)的角色。

這一轉(zhuǎn)變的背景在于，藥物研發(fā)的復(fù)雜性已經(jīng)遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出傳統(tǒng)“小模型拼接”所能承載的范圍。真實(shí)的研發(fā)流程中，靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計(jì)、結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)、成藥性評(píng)估乃至臨床策略判斷彼此高度耦合，任何一個(gè)環(huán)節(jié)的信息缺失，都會(huì)在后續(xù)階段被放大。生物醫(yī)藥大模型的出現(xiàn)，本質(zhì)上是試圖用一個(gè)共享的、高維度的表示空間，將這些原本割裂的任務(wù)重新耦合在一起。

生物醫(yī)藥大模型的應(yīng)用

蛋白質(zhì)大模型是最先成熟的方向。Meta 的 ESM-2 通過海量蛋白質(zhì)序列預(yù)訓(xùn)練，使模型能夠從統(tǒng)計(jì)規(guī)律中自動(dòng)捕捉進(jìn)化信號(hào)，從而進(jìn)行結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)、功能推斷與序列設(shè)計(jì)。與之并行的 ProtGPT2、ProtT5 等模型也逐漸形成相對(duì)成熟的一類，支持蛋白序列的生成、突變效應(yīng)預(yù)測(cè)以及結(jié)構(gòu)–序列的聯(lián)合建模。2023年之后，以AlphaFold 系列模型為代表，結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)已從“近似模擬”走向“接近實(shí)驗(yàn)精度”，而在此基礎(chǔ)上，Isomorphic Labs 等團(tuán)隊(duì)正嘗試將結(jié)構(gòu)理解進(jìn)一步擴(kuò)展到配體結(jié)合、構(gòu)象變化乃至動(dòng)態(tài)過程建模中。其本質(zhì)并非簡(jiǎn)單預(yù)測(cè)一個(gè)靜態(tài)結(jié)構(gòu)，而是構(gòu)建一個(gè)能夠理解分子物理與生物化學(xué)約束的通用結(jié)構(gòu)智能體。

這類能力正在反向重塑藥物設(shè)計(jì)邏輯，使得大量原本需要依賴昂貴實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證的假設(shè)，可以在計(jì)算層面先行篩選和去風(fēng)險(xiǎn)。在靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與疾病機(jī)理建模場(chǎng)景中，生物醫(yī)藥大模型可以同時(shí)吸收轉(zhuǎn)錄組、蛋白組、遺傳變異、表型數(shù)據(jù)以及文獻(xiàn)知識(shí)，對(duì)疾病相關(guān)網(wǎng)絡(luò)進(jìn)行整體建模。

小分子生成大模型則成為藥物設(shè)計(jì)的核心。擴(kuò)散模型在化學(xué)領(lǐng)域的引入，使得小分子生成可以在連續(xù)潛空間中進(jìn)行優(yōu)化，從而得到更可控、更化學(xué)合理的設(shè)計(jì)。Graphormer 等圖結(jié)構(gòu)大型模型則為分子進(jìn)行原子級(jí)表示學(xué)習(xí)，使模型能夠理解鍵能、構(gòu)象、化學(xué)反應(yīng)性等底層規(guī)律。

整個(gè)體系正在向“分子級(jí)基礎(chǔ)模型”方向發(fā)展，未來有可能實(shí)現(xiàn)從靶點(diǎn)序列直接生成針對(duì)性化合物的端到端路徑。在分子設(shè)計(jì)與結(jié)構(gòu)生成環(huán)節(jié)，新一代生物醫(yī)藥大模型通過在超大規(guī)模分子與蛋白數(shù)據(jù)上進(jìn)行預(yù)訓(xùn)練，逐步掌握了化學(xué)空間與結(jié)構(gòu)空間的內(nèi)在分布規(guī)律。

隨著研發(fā)管線逐步向臨床推進(jìn)，大模型的應(yīng)用場(chǎng)景也開始向更下游延伸。在臨床階段，患者異質(zhì)性、適應(yīng)癥選擇和試驗(yàn)設(shè)計(jì)往往成為決定成敗的關(guān)鍵因素。部分領(lǐng)先企業(yè)已經(jīng)開始探索將生物醫(yī)藥大模型與真實(shí)世界數(shù)據(jù)、電子病歷及歷史臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)相結(jié)合，用于患者分層和療效預(yù)測(cè)。

三、行業(yè)底層三要素——數(shù)據(jù)

AIDD本質(zhì)上是一項(xiàng)“數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)科學(xué)”，幾乎所有關(guān)鍵決策都依賴對(duì)生物信息、化學(xué)分子、臨床反饋、患者表型等多維數(shù)據(jù)的洞察。AI 制藥的成功落地，實(shí)際上是數(shù)據(jù)價(jià)值釋放的過程：數(shù)據(jù)質(zhì)量決定模型上限，數(shù)據(jù)規(guī)模決定算力效率，數(shù)據(jù)閉環(huán)決定技術(shù)能否真正產(chǎn)生藥物。

而在整個(gè)AI制藥體系中，“數(shù)據(jù)”并不是一個(gè)單一實(shí)體，而是一條貫穿研發(fā)全流程的生態(tài)鏈，包括數(shù)據(jù)收集、自動(dòng)化生產(chǎn)、模擬生成、清洗整理、標(biāo)準(zhǔn)化管理以及與算力模型的融合應(yīng)用。行業(yè)的根本競(jìng)爭(zhēng)力，歸根結(jié)底是一個(gè)“數(shù)據(jù)規(guī)模 －數(shù)據(jù)質(zhì)量－使用效率”的綜合比拼。

1.基礎(chǔ)數(shù)據(jù)庫(kù)黃金底盤

小分子數(shù)據(jù)：小分子領(lǐng)域的基礎(chǔ)數(shù)據(jù)庫(kù)多達(dá)上百個(gè)，AI 公司需要在此基礎(chǔ)上構(gòu)建“企業(yè)級(jí)私有數(shù)據(jù)庫(kù)”，例如晶泰科技（XtalPi）通過智能實(shí)驗(yàn)室積累了千萬級(jí)別的晶型數(shù)據(jù)；英矽智能（Insilico）基于內(nèi)部篩選實(shí)驗(yàn)累積獨(dú)有的吸附、代謝、毒理數(shù)據(jù)，成為模型訓(xùn)練的重要資產(chǎn)。

蛋白質(zhì)數(shù)據(jù)：DeepMind在2021年公布AlphaFold2的2億條蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)，極大擴(kuò)展了全球結(jié)構(gòu)生物學(xué)的數(shù)據(jù)邊界。2024年AlphaFold3發(fā)布后，蛋白質(zhì)—小分子復(fù)合物、蛋白質(zhì)-DNA、蛋白質(zhì)-RNA的相互作用預(yù)測(cè)進(jìn)一步為“結(jié)構(gòu)驅(qū)動(dòng)藥物設(shè)計(jì)”提供了標(biāo)準(zhǔn)化基礎(chǔ)。這些數(shù)據(jù)是生成式蛋白設(shè)計(jì)模型（例如RFdiffusion、La-Proteína）的關(guān)鍵燃料。

組學(xué)數(shù)據(jù)：基因組、單細(xì)胞組學(xué)、多組學(xué)整合，是近五年增長(zhǎng)最快的數(shù)據(jù)類型。單細(xì)胞RNA測(cè)序（scRNA-seq）從2016年的不足100萬個(gè)細(xì)胞數(shù)據(jù)增長(zhǎng)到2024年的 近6000萬個(gè)細(xì)胞規(guī)模，并且廣泛用于靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)。跨國(guó)藥企如羅氏、阿斯利康都投入數(shù)十億美元建立內(nèi)部疾病組學(xué)數(shù)據(jù)庫(kù)。

臨床數(shù)據(jù)：臨床數(shù)據(jù)是產(chǎn)業(yè)最缺乏、最貴、最敏感的資源。根據(jù)IQVIA 數(shù)據(jù)，全球臨床試驗(yàn)產(chǎn)出的非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)每年超過4200PB，中國(guó)臨床數(shù)據(jù)數(shù)字化率不足25%，缺乏結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)導(dǎo)致AI在臨床預(yù)測(cè)、患者分層等方向存在瓶頸。因此，國(guó)內(nèi)大型醫(yī)院正在推動(dòng)“CDM（臨床數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)）”建設(shè)，未來五年有望成為AI制藥的新基礎(chǔ)設(shè)施。

此外，患者真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）是未來十年藥物研發(fā)的金礦。美國(guó)FDA數(shù)據(jù)顯示，2020–2023年獲批的藥品中約23%使用RWD作為關(guān)鍵證據(jù)。隨著可穿戴設(shè)備、生物傳感器普及，全球每年新增數(shù)百億條人體健康數(shù)據(jù)。

2.數(shù)據(jù)的自動(dòng)化生產(chǎn)與模擬生成

傳統(tǒng)制藥數(shù)據(jù)的生產(chǎn)方式，本質(zhì)上是以人為核心的實(shí)驗(yàn)體系。數(shù)據(jù)供給不足的背后，是傳統(tǒng)實(shí)驗(yàn)方式的桎梏。科學(xué)家在近乎兩個(gè)世紀(jì)未曾根本改變的實(shí)驗(yàn)環(huán)境下，依靠煩瑣的手工操作，不僅效率低下，更無法避免人為失誤帶來的誤差，嚴(yán)重影響著數(shù)據(jù)的可靠性與研發(fā)的效率。蘊(yùn)含大量噪音、難以重現(xiàn)的人類實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，無法直接滿足AI模型訓(xùn)練的高質(zhì)量需求。

AI 制藥真正的結(jié)構(gòu)性突破，發(fā)生在數(shù)據(jù)生產(chǎn)方式的改變。這包括兩條主線：自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室的數(shù)據(jù)生產(chǎn)能力和模擬合成數(shù)據(jù)。

(1)自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室

自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室、機(jī)器人實(shí)驗(yàn)系統(tǒng)、高通量檢測(cè)設(shè)備的成熟，行業(yè)開始進(jìn)入“數(shù)據(jù)工業(yè)化生產(chǎn)”階段。實(shí)驗(yàn)不再是零散、不可復(fù)制的研究行為，而是可以被標(biāo)準(zhǔn)化、批量化、持續(xù)運(yùn)行的生產(chǎn)流程。

以藥物研發(fā)DMTA（Design、Make、Test、Analyze）流程為例，2024年1月，荷蘭阿姆斯特丹大學(xué)團(tuán)隊(duì)在Science發(fā)文，他們開發(fā)了一個(gè)名為“RoboChem”的自主化學(xué)合成AI機(jī)器人，能夠在一周之內(nèi)優(yōu)化合成 10-20 個(gè)分子，而這項(xiàng)任務(wù)此前需要一個(gè)博士生花費(fèi)幾個(gè)月來完成。

自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室的核心要素有三個(gè)：高通量實(shí)驗(yàn)自動(dòng)化生產(chǎn)數(shù)據(jù)、形成“實(shí)驗(yàn)—數(shù)據(jù)—模型—實(shí)驗(yàn)”的循環(huán)閉環(huán)、數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)化和標(biāo)準(zhǔn)化。自動(dòng)化流程天然減少人為噪聲，使數(shù)據(jù)更可機(jī)讀、可歸類。擁有自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室的AI制藥公司，更像一家“數(shù)據(jù)工廠”而不是軟件公司。

在Nature盤點(diǎn)的2025年值得關(guān)注的全球七大突破性技術(shù)中，“自動(dòng)駕駛實(shí)驗(yàn)室”在列，文章指出：自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室結(jié)合現(xiàn)代機(jī)器人和 AI 算法，能夠規(guī)劃和執(zhí)行復(fù)雜的高通量實(shí)驗(yàn)，極大地拓展了化學(xué)研究的邊界。AI 指導(dǎo)下的機(jī)器人技術(shù)，將以更精確、更高效、可擴(kuò)展的方式提供穩(wěn)定可重現(xiàn)的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，并進(jìn)一步提供有價(jià)值的見解并支持?jǐn)?shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的決策，推動(dòng)自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室邁向智慧化階段。

(2)模擬與合成數(shù)據(jù)

即便自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)大幅提升了數(shù)據(jù)產(chǎn)出能力，AI 制藥依然面臨一個(gè)根本約束：真實(shí)生物數(shù)據(jù)永遠(yuǎn)不夠。疾病具有高度異質(zhì)性，罕見病患者樣本極度稀缺，新靶點(diǎn)、新機(jī)制幾乎不存在歷史數(shù)據(jù)。在這一背景下，模擬數(shù)據(jù)與合成數(shù)據(jù)開始從“輔助手段”上升為“核心基礎(chǔ)設(shè)施”。

模擬數(shù)據(jù)主要來自物理模型與計(jì)算化學(xué)體系，例如分子動(dòng)力學(xué)模擬、自由能計(jì)算、蛋白構(gòu)象采樣等。這類數(shù)據(jù)雖然不是直接來源于真實(shí)實(shí)驗(yàn)，但其物理一致性極強(qiáng)，能夠幫助模型理解分子層面的因果關(guān)系，而不僅是統(tǒng)計(jì)相關(guān)性。

合成數(shù)據(jù)則更多依賴生成式模型，通過學(xué)習(xí)真實(shí)數(shù)據(jù)分布，生成在統(tǒng)計(jì)特征上高度一致的新樣本。這一方法在罕見疾病、特殊人群、極端實(shí)驗(yàn)條件下具有不可替代的價(jià)值。

數(shù)據(jù)的模擬與合成

3.從“數(shù)據(jù)使用者”到“數(shù)據(jù)公司”

當(dāng)數(shù)據(jù)從消耗品變?yōu)橘Y產(chǎn)，一類全新的企業(yè)形態(tài)正在浮出水面——以數(shù)據(jù)為核心生產(chǎn)資料的數(shù)據(jù)型制藥公司。

這類公司并不以“做藥”為終極目標(biāo)，而是致力于構(gòu)建可持續(xù)生成高質(zhì)量數(shù)據(jù)的系統(tǒng)。其商業(yè)邏輯并非單一管線回報(bào)，而是通過數(shù)據(jù)、模型與實(shí)驗(yàn)平臺(tái)的持續(xù)積累，實(shí)現(xiàn)跨項(xiàng)目、跨適應(yīng)癥的復(fù)用。

從本質(zhì)看，它們更接近于生命科學(xué)領(lǐng)域的“數(shù)據(jù)工廠”。其核心資產(chǎn)在于，是否擁有長(zhǎng)期可擴(kuò)展的數(shù)據(jù)生成能力，是否建立了高一致性的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，以及是否形成了模型—實(shí)驗(yàn)—數(shù)據(jù)之間的飛輪效應(yīng)。

這也解釋了為什么，近兩年跨國(guó)藥企在BD 合作中，越來越愿意為“平臺(tái)能力”而非“單個(gè)項(xiàng)目”支付高額對(duì)價(jià)。對(duì)巨頭而言，獲取一個(gè)持續(xù)產(chǎn)出高質(zhì)量數(shù)據(jù)的合作伙伴，遠(yuǎn)比購(gòu)買某一個(gè)候選分子更具長(zhǎng)期戰(zhàn)略價(jià)值。

部分?jǐn)?shù)據(jù)類公司

四、軟硬件集成平臺(tái)——智慧實(shí)驗(yàn)室

在AI制藥技術(shù)體系快速演化的當(dāng)下，硬件設(shè)施、自動(dòng)化設(shè)備與智能化軟件系統(tǒng)的深度集成已經(jīng)成為推動(dòng)研發(fā)流程系統(tǒng)化、規(guī)模化與工業(yè)化的關(guān)鍵力量。智慧實(shí)驗(yàn)室不再只是簡(jiǎn)單的儀器自動(dòng)化，而是由數(shù)據(jù)流、實(shí)驗(yàn)流與算法流共同構(gòu)成的“研發(fā)基礎(chǔ)設(shè)施平臺(tái)”。這一平臺(tái)通過實(shí)現(xiàn)人工智能與實(shí)驗(yàn)室工作流程的無縫集成來支持自驅(qū)動(dòng)實(shí)驗(yàn)室。

該過程可以分為四個(gè)相互關(guān)聯(lián)的階段：設(shè)計(jì)、運(yùn)行與學(xué)習(xí)、優(yōu)化，形成一個(gè)持續(xù)循環(huán)。將過去依賴人工、割裂運(yùn)行的研發(fā)環(huán)節(jié)轉(zhuǎn)化為一個(gè)可迭代、可追蹤、可持續(xù)優(yōu)化的統(tǒng)一體系，實(shí)現(xiàn)AI模型、實(shí)驗(yàn)設(shè)備與研發(fā)人員三者之間的高頻互動(dòng)及閉環(huán)反饋，最終形成大幅提升研發(fā)效率的新型工業(yè)化研發(fā)模式。

AI賦能自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室

來源：Accelerating drug discovery with Artificial: a whole-lab orchestration and scheduling system for self-driving labs

隨著藥物研發(fā)周期加速、分子設(shè)計(jì)規(guī)模化、臨床前驗(yàn)證需求激增，傳統(tǒng)實(shí)驗(yàn)體系的瓶頸愈發(fā)突出：人工實(shí)驗(yàn)成本高昂、迭代速度慢、實(shí)驗(yàn)可重復(fù)性不足、跨團(tuán)隊(duì)協(xié)作困難，而數(shù)據(jù)采集的不完整與非結(jié)構(gòu)化更讓AI難以持續(xù)迭代。

在這種背景下，新一代智慧實(shí)驗(yàn)室成為行業(yè)共識(shí)——全流程自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室代表了當(dāng)下AI制藥產(chǎn)業(yè)中“軟硬件融合+自動(dòng)化執(zhí)行+高通量+數(shù)據(jù)閉環(huán)”模式的最佳實(shí)踐，其重要性不亞于算法模型本身。

這種全流程的智慧實(shí)驗(yàn)室還降低了對(duì)專業(yè)實(shí)驗(yàn)人員數(shù)量、實(shí)驗(yàn)室空間、長(zhǎng)期維護(hù)的依賴，提高了實(shí)驗(yàn)可復(fù)制性和合規(guī)性（尤其在高通量、標(biāo)準(zhǔn)化測(cè)試中優(yōu)勢(shì)明顯）。在國(guó)內(nèi)外越來越多AI-drug-discovery公司將其作為標(biāo)準(zhǔn)配置，也標(biāo)志著行業(yè)正從“科研型試驗(yàn)室”走向“工業(yè)化藥物制造流水線”的階段。

五、范式變遷

過去二十年，生命科學(xué)研發(fā)體系的技術(shù)底座發(fā)生了深刻變化。

傳統(tǒng)藥物研發(fā)遵循“經(jīng)驗(yàn)驅(qū)動(dòng)”路線：研究人員依據(jù)經(jīng)驗(yàn)提出靶點(diǎn)假設(shè)，通過低通量實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證，再開展分子設(shè)計(jì)、優(yōu)化和試驗(yàn)。其本質(zhì)是“從點(diǎn)到點(diǎn)”的推進(jìn)方式，任何一個(gè)環(huán)節(jié)的延誤、不確定性或缺少證據(jù)都可能導(dǎo)致項(xiàng)目反復(fù)返工。而AI的介入改變了因果鏈條的走向，使整個(gè)流程第一次具備了“系統(tǒng)自動(dòng)迭代”的能力。

AI制藥產(chǎn)業(yè)所經(jīng)歷的，是一次由科研范式向工程范式的根本性轉(zhuǎn)變。這一轉(zhuǎn)變背后，是“數(shù)據(jù)—算力—算法—實(shí)驗(yàn)”的全鏈條協(xié)同帶來的結(jié)構(gòu)性突破。

在這一閉環(huán)中，模型生成的分子可被自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室迅速驗(yàn)證，驗(yàn)證數(shù)據(jù)實(shí)時(shí)回流云端，重新訓(xùn)練模型；模型根據(jù)實(shí)驗(yàn)修正后的偏差繼續(xù)優(yōu)化下一代候選分子；實(shí)驗(yàn)再一次驗(yàn)證，從而形成自我提高的加速循環(huán)。在過去，這種循環(huán)可能需要數(shù)月甚至數(shù)年，而在當(dāng)下，它已能在數(shù)天或數(shù)周內(nèi)完成。英矽智能、晶泰科技等公司公開的數(shù)據(jù)表明，從項(xiàng)目立項(xiàng)到PCC的周期已經(jīng)從傳統(tǒng)的2.5—4年縮短到12—18個(gè)月，而成本則下降80%以上。這是閉環(huán)體系帶來的工程式躍升，也是AI制藥真正從技術(shù)試點(diǎn)走向“工業(yè)體系”的關(guān)鍵。

從數(shù)據(jù)生產(chǎn)方式到模型演化路徑，再到實(shí)驗(yàn)執(zhí)行與藥企合作體系，整個(gè)產(chǎn)業(yè)正在從“項(xiàng)目邏輯”走向“柔性智造邏輯”。這一部分將從工程范式演進(jìn)與平臺(tái)賦能體系兩個(gè)維度展開解析。

1.“數(shù)據(jù)—算力—算法—實(shí)驗(yàn)”閉環(huán)

AI 制藥早期的突破集中在“模型能力的提升”，例如蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)、分子生成、性質(zhì)預(yù)測(cè)等，但隨著 AlphaFold3、MolGen 等基礎(chǔ)模型的出現(xiàn)，產(chǎn)業(yè)逐漸意識(shí)到：真正的競(jìng)爭(zhēng)壁壘不是單一模型的表現(xiàn)，而是數(shù)據(jù)、算力、模型與實(shí)驗(yàn)協(xié)同形成的工程體系。

“數(shù)據(jù)—算力—算法—實(shí)驗(yàn)”閉環(huán)

數(shù)據(jù)的價(jià)值不在于存儲(chǔ)量，而在于使用方式。算法的本質(zhì)不是在算力中生長(zhǎng)，而是在“高質(zhì)量數(shù)據(jù)”與“可實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證的閉環(huán)”中成長(zhǎng)。算力的意義不在于硬件峰值，而在于是否能承載大規(guī)模模擬與模型迭代。實(shí)驗(yàn)的價(jià)值不僅是驗(yàn)證，更是模型反饋循環(huán)中不可或缺的“學(xué)習(xí)節(jié)點(diǎn)”。

因此，“數(shù)據(jù)—算力—算法—實(shí)驗(yàn)”成為新型工業(yè)化路徑。這套體系越成熟，企業(yè)的迭代速度越快，推新藥的成本越低，模型越能形成難以突破的壁壘。

2.AI制藥新范式

AI制藥新范式的核心價(jià)值在于“將數(shù)據(jù)、算力、算法和實(shí)驗(yàn)統(tǒng)一封裝為能力”，并以標(biāo)準(zhǔn)化方式輸出給藥企、Biotech、科研機(jī)構(gòu)乃至政府平臺(tái)，從而實(shí)現(xiàn)研發(fā)能力的平權(quán)化與規(guī)模化。它的出現(xiàn)，使得原本高度依賴少數(shù)頂尖團(tuán)隊(duì)、昂貴設(shè)備和巨大試錯(cuò)成本的藥物研發(fā)流程，轉(zhuǎn)化為可批量使用、可復(fù)用、可擴(kuò)展的技術(shù)產(chǎn)品。

AI的定位不再是某一環(huán)節(jié)的工具，而是一種覆蓋全流程、服務(wù)各類型研發(fā)主體的“底層基礎(chǔ)設(shè)施”。如同云計(jì)算之于數(shù)字經(jīng)濟(jì)，賦能平臺(tái)之于生物醫(yī)藥創(chuàng)新，正在成為產(chǎn)業(yè)級(jí)的戰(zhàn)略資源。

(1)全棧兼容解決方案

近年來最突出的趨勢(shì)之一，是頭部AI生物科技公司逐漸把自身定位從“研發(fā)一個(gè)藥”轉(zhuǎn)向“建立一個(gè)可持續(xù)產(chǎn)出符合臨床需求的候選藥物的系統(tǒng)”。

全棧兼容解決方案

在這種模式下，公司的價(jià)值不再依賴單一藥物管線，而來自其“AI—自動(dòng)化—數(shù)據(jù)”的規(guī)模化能力。這類模式核心目標(biāo)是不斷縮短設(shè)計(jì)－驗(yàn)證－優(yōu)化的迭代周期，同時(shí)讓成果能夠以項(xiàng)目、平臺(tái)或授權(quán)方式對(duì)外輸出。

全棧兼容解決方案的核心不是某一個(gè)模型，而是貫穿數(shù)據(jù)、模型、實(shí)驗(yàn)的閉環(huán)能力，其目標(biāo)是讓藥物研發(fā)從“按項(xiàng)目生產(chǎn)”轉(zhuǎn)向“按體系持續(xù)產(chǎn)出”。晶泰科技和深勢(shì)科技是目前中國(guó)在這一方向最具代表性的公司。

晶泰科技

晶泰科技是一家基于量子物理、以人工智能賦能、機(jī)器人驅(qū)動(dòng)的創(chuàng)新型研發(fā)平臺(tái)，聚焦新藥發(fā)現(xiàn)、新材料開發(fā)、農(nóng)業(yè)與化工等多個(gè)領(lǐng)域的技術(shù)革新，致力于打造生命科學(xué)與材料科學(xué)的研發(fā)新范式。通過整合第一性原理計(jì)算、AI技術(shù)、高性能云計(jì)算以及標(biāo)準(zhǔn)化機(jī)器人自動(dòng)化，為全球企業(yè)提供全鏈條、高精度的藥物及材料研發(fā)解決方案與服務(wù)，定位為科學(xué)智能（AI for Science）領(lǐng)域的全棧兼容技術(shù)與服務(wù)賦能者。

在新藥研發(fā)領(lǐng)域，晶泰科技以“AI+量子物理+云計(jì)算+機(jī)器人自動(dòng)化”為核心技術(shù)引擎，打通藥物研發(fā)從靶點(diǎn)驗(yàn)證到臨床前開發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，實(shí)現(xiàn)研發(fā)流程的智能化、標(biāo)準(zhǔn)化和高效率。

晶泰科技“AI+量子物理+云計(jì)算+機(jī)器人自動(dòng)化”

在全球藥企合作實(shí)踐中，晶泰科技憑借量子物理、AI與機(jī)器人融合的核心技術(shù)優(yōu)勢(shì)，達(dá)成了多個(gè)具有行業(yè)影響力的重磅合作案例，其中與生物制藥傳奇企業(yè)家Gregory Verdine博士創(chuàng)立的DoveTree達(dá)成重大藥物研發(fā)合作，總訂單規(guī)模達(dá)59.9億美元。持續(xù)深化與輝瑞的戰(zhàn)略合作，并將AI藥物發(fā)現(xiàn)從小分子拓展至多肽、抗體等更多應(yīng)用領(lǐng)域，全面賦能全球藥物研發(fā)創(chuàng)新。

晶泰科技持續(xù)拓展與全球頂級(jí)藥企的合作版圖，彰顯了其全棧兼容技術(shù)解決方案在藥物研發(fā)領(lǐng)域的核心競(jìng)爭(zhēng)力與廣泛行業(yè)認(rèn)可度。這種全流程研發(fā)生態(tài)的價(jià)值不在某一個(gè)藥物管線，而在于其可復(fù)用的智能化研發(fā)工作流與規(guī)模化的自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證能力。

深勢(shì)科技

深勢(shì)科技是一家全球領(lǐng)先的“AI for Science”科技公司，致力于用人工智能、大規(guī)模科學(xué)模型與物理建模重塑傳統(tǒng)科學(xué)研發(fā)流程，將過去依賴實(shí)驗(yàn)試錯(cuò)的方式轉(zhuǎn)向“計(jì)算設(shè)計(jì)+實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證”的理性研發(fā)范式，從而為生物醫(yī)藥、材料、新能源、信息科學(xué)等領(lǐng)域提供全棧兼容、一體化解決方案。其核心戰(zhàn)略是打造一個(gè)“深勢(shì)·宇知（DP Particle Universe）”的跨學(xué)科預(yù)訓(xùn)練大科學(xué)模型生態(tài)，使科學(xué)發(fā)現(xiàn)更快、更精確、更可復(fù)制、更工業(yè)化。

作為其藥物研發(fā)能力的核心產(chǎn)品，Hermite? 藥物計(jì)算設(shè)計(jì)平臺(tái)融合了先進(jìn)的人工智能算法、物理建模方法和高性能計(jì)算資源，為臨床前藥物發(fā)現(xiàn)階段提供“一站式、全棧兼容”的研發(fā)能力。這個(gè)平臺(tái)兼容從生物大分子到小分子、從虛擬篩選到能量精密評(píng)估的各種任務(wù)，通過云端和本地部署方式支持藥物研發(fā)團(tuán)隊(duì)在各種研發(fā)場(chǎng)景下靈活使用。

深勢(shì)科技Hermite? 藥物計(jì)算設(shè)計(jì)平臺(tái)

為了進(jìn)一步拓展難攻克的靶點(diǎn)和復(fù)雜藥物模式，深勢(shì)科技還提供了RiDYMO? Hit Discovery 平臺(tái)，它利用AI+物理模型結(jié)合的方式探索更大、更復(fù)雜的化學(xué)空間，包括宏環(huán)、小分子及周期性結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，并融合實(shí)驗(yàn)反饋機(jī)制，使得從“Hit→Lead”的發(fā)現(xiàn)過程更高效、更智能。

作為一家能夠提供全棧兼容解決方案的科技公司，深勢(shì)科技在藥物研發(fā)領(lǐng)域能夠從靶點(diǎn)結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)、虛擬篩選、候選分子設(shè)計(jì)、結(jié)合能評(píng)估到抗體等生物大分子優(yōu)化等多個(gè)臨床前關(guān)鍵階段提供一體化的計(jì)算科學(xué)支持，并將這些能力統(tǒng)一集成到可視化、可擴(kuò)展的計(jì)算平臺(tái)和服務(wù)中，為創(chuàng)新藥企、科研機(jī)構(gòu)和制藥團(tuán)隊(duì)提供覆蓋全流程的數(shù)字化賦能。

(2)多智能體協(xié)同藥物研發(fā)平臺(tái)

北電數(shù)智認(rèn)為，AI在制藥領(lǐng)域尚未完全成為普適的先進(jìn)生產(chǎn)力，其實(shí)并非源于單點(diǎn)技術(shù)能力不足，而是整個(gè)研發(fā)體系在數(shù)據(jù)、工具與協(xié)同機(jī)制上的系統(tǒng)性失衡。AI技術(shù)的嵌入并不是一次簡(jiǎn)單的技術(shù)升級(jí)，而是一場(chǎng)面向“生命未知大陸遠(yuǎn)征”的全面戰(zhàn)役。

長(zhǎng)期以來，藥物研發(fā)受制于時(shí)間與成本的雙重約束，往往需經(jīng)歷超過十年的周期，耗費(fèi)高達(dá)十億美元級(jí)的資源，即行業(yè)內(nèi)所說的“雙十困境”。因此，這場(chǎng)遠(yuǎn)征的核心目標(biāo)，是在漫長(zhǎng)且高不確定性的研發(fā)過程中，更早識(shí)別出有價(jià)值的科學(xué)方向、更高效地篩選可行路徑，將時(shí)間與資金集中投入于真正具備成藥潛力的領(lǐng)域，最終提升藥物研發(fā)的整體成功率，服務(wù)于人類深化疾病認(rèn)知、提升生命質(zhì)量的長(zhǎng)期命題。從產(chǎn)業(yè)實(shí)踐看，AI技術(shù)雖然已在若干研發(fā)環(huán)節(jié)反復(fù)驗(yàn)證其實(shí)力，卻始終難以轉(zhuǎn)化為覆蓋全流程的系統(tǒng)性生產(chǎn)力。

基于對(duì)國(guó)內(nèi)外大量項(xiàng)目與落地場(chǎng)景的長(zhǎng)期觀察，北電數(shù)智發(fā)現(xiàn)，拖慢這場(chǎng)“生命遠(yuǎn)征”前行速度的是研發(fā)體系中多個(gè)結(jié)構(gòu)性缺口的疊加。具體而言，當(dāng)前 AI 制藥面臨三類高度共性的系統(tǒng)性問題：用于指引方向的“藏寶圖”殘缺不全，支撐行動(dòng)的“武器庫(kù)”分散零落，以及承擔(dān)反饋與協(xié)同功能的“烽火臺(tái)”中斷失靈。這三者并非孤立存在，而是彼此疊加、相互放大，共同制約了 AI 能力在藥物研發(fā)中的價(jià)值釋放。

北電數(shù)智：AI制藥產(chǎn)業(yè)洞察

“殘缺的藏寶圖”--- 生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)散亂且未經(jīng)整合，造成數(shù)據(jù)使用瓶頸

從表面看，生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域并不缺數(shù)據(jù)。多組學(xué)數(shù)據(jù)、臨床數(shù)據(jù)、真實(shí)世界數(shù)據(jù)以及海量文獻(xiàn)持續(xù)積累使行業(yè)在“數(shù)據(jù)總量”上早已進(jìn)入 PB 級(jí)時(shí)代。然而在實(shí)際研發(fā)中，這張“藏寶圖”卻始終殘缺。

一方面，數(shù)據(jù)獲取與存儲(chǔ)長(zhǎng)期缺乏行業(yè)統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，不同機(jī)構(gòu)、不同研究方向之間在數(shù)據(jù)格式、標(biāo)注方式、質(zhì)量控制上的差異巨大，導(dǎo)致數(shù)據(jù)難以直接計(jì)算與復(fù)用；另一方面，在罕見病、復(fù)雜疾病亞型等關(guān)鍵領(lǐng)域，高質(zhì)量數(shù)據(jù)依然稀缺，部分關(guān)鍵維度甚至長(zhǎng)期缺失，形成結(jié)構(gòu)性空白。此外，大量同領(lǐng)域數(shù)據(jù)由于治理混亂、確權(quán)不清或安全合規(guī)顧慮，無法在更大范圍內(nèi)匯聚與流通，最終形成彼此割裂的數(shù)據(jù)孤島。

對(duì)于依賴規(guī)模化、高質(zhì)量數(shù)據(jù)訓(xùn)練的AI 而言，這種結(jié)構(gòu)性匱乏意味著能力天花板被提前鎖死——不是沒有好數(shù)據(jù)，而是好數(shù)據(jù)無法被系統(tǒng)性使用，這從根本上限制了 AI 在制藥研發(fā)中持續(xù)進(jìn)化與泛化的能力。

“散亂的武器庫(kù)”--- AI應(yīng)用呈現(xiàn)碎片化與高門檻并存困局，帶來工具使用瓶頸

傳統(tǒng)藥物研發(fā)高度依賴科學(xué)家的人力經(jīng)驗(yàn)與手工操作。隨著CADD（計(jì)算機(jī)輔助藥物設(shè)計(jì)）、AIDD（人工智能藥物發(fā)現(xiàn)） 等技術(shù)的發(fā)展，大量 AI 工具與模型被創(chuàng)造出來并在局部任務(wù)中證明了有效性。然而，藥物研發(fā)本質(zhì)上是一條漫長(zhǎng)而完整的工作流，碎片化工具的堆疊并不能帶來整體效率的提升。

在實(shí)際使用中，單點(diǎn)工具往往只能解決局部問題，研究人員仍需投入大量精力進(jìn)行結(jié)果整合、流程銜接與重復(fù)驗(yàn)證，效率瓶頸并未真正消失。同時(shí)，這些工具本身對(duì)使用者提出了極高要求，往往需要專業(yè)背景與長(zhǎng)期經(jīng)驗(yàn)才能熟練掌握，“工具可用”與“工具好用”之間仍存在鴻溝。

此外，近年來快速涌現(xiàn)的大模型與算法，仍有相當(dāng)一部分停留在“黑箱”階段，垂直領(lǐng)域理解深度不足、可解釋性薄弱，難以融入以生物機(jī)理與證據(jù)鏈為核心的科研決策體系。導(dǎo)致當(dāng)下的情況是：武器越來越多，卻散落各處；AI 工具能力不斷增強(qiáng)，卻難以協(xié)同作戰(zhàn)，科學(xué)家并沒有真正“用得更舒服”。

“失靈的烽火臺(tái)”--- 研發(fā)流程回路存在斷點(diǎn)，導(dǎo)致AI驅(qū)動(dòng)的飛輪空轉(zhuǎn)

藥物研發(fā)目前仍是一項(xiàng)以濕實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證為核心的高成本、高不確定性工程。無論是傳統(tǒng)模式還是AI 介入后的新路徑，實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證都是關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

現(xiàn)實(shí)中，濕實(shí)驗(yàn)成本高、周期長(zhǎng)，實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)往往難以被及時(shí)、結(jié)構(gòu)化地回流至計(jì)算層，成為模型再訓(xùn)練和策略優(yōu)化的有效輸入。AI 生成的預(yù)測(cè)結(jié)果需要實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證，而實(shí)驗(yàn)反饋卻無法高效反哺模型，導(dǎo)致 AI 優(yōu)化長(zhǎng)期處于“真空環(huán)境”，研發(fā)飛輪難以形成閉環(huán)。

更深層的挑戰(zhàn)還在于這一閉環(huán)高度依賴復(fù)合型人才與協(xié)同環(huán)境：既懂AI，又懂制藥；既理解模型邏輯，又理解生物機(jī)理。在缺乏統(tǒng)一平臺(tái)與協(xié)同機(jī)制的情況下，“數(shù)據(jù)—機(jī)理—決策”的烽火信號(hào)難以快速、準(zhǔn)確傳遞，AI 驅(qū)動(dòng)的效率飛輪只能空轉(zhuǎn)。

在此背景下，北電數(shù)智提出了AI 制藥的新范式——多智能體協(xié)同藥物研發(fā)平臺(tái)。其核心不在于打造單一更強(qiáng)的模型或工具，而是通過重構(gòu)數(shù)據(jù)、工具與協(xié)作方式，將 AI 從“輔助工具”升級(jí)為由AI驅(qū)動(dòng)的“首席智能體科學(xué)家軍團(tuán)”，為藥物研發(fā)構(gòu)建一個(gè)可自我增強(qiáng)、可持續(xù)進(jìn)化的智能系統(tǒng)。

北電數(shù)智

北京電子數(shù)智科技有限責(zé)任公司（簡(jiǎn)稱“北電數(shù)智”）是北京電控旗下專注于原創(chuàng)性、顛覆性、引領(lǐng)性科技創(chuàng)新的人工智能科技企業(yè)，以建設(shè)數(shù)字中國(guó)為使命，致力打造面向未來的AI計(jì)算基礎(chǔ)設(shè)施和AI生產(chǎn)力引擎，推動(dòng)下一代工業(yè)革命在中國(guó)加速到來。

“AI原生國(guó)企”所特有的身位與基因稟賦讓北電數(shù)智不僅關(guān)注技術(shù)突破，更有意愿與能力肩負(fù)以人工智能助推產(chǎn)業(yè)升級(jí)的責(zé)任使命。北電數(shù)智深度秉承“一地一策、一業(yè)一策、因地制宜發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力”的建設(shè)理念，以星火·大平臺(tái)推動(dòng)傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)升鏈、新興產(chǎn)業(yè)建鏈，為AI產(chǎn)業(yè)發(fā)展鋪就“新路徑”。在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，這一戰(zhàn)略被具體化為對(duì) AI 制藥底層邏輯的系統(tǒng)性重構(gòu)。

北電數(shù)智的AI制藥解決方案

面對(duì)上述AI 藥物研發(fā)的復(fù)雜迷局，北電數(shù)智沒有局限在開發(fā)單一的算法模型或工具，而是以國(guó)企的長(zhǎng)期主義視角錨定下一代研發(fā)基礎(chǔ)設(shè)施并進(jìn)行系統(tǒng)性投入，以打造一個(gè)開放、協(xié)同的“AI藥物研發(fā)數(shù)字基座”。基座以多智能體編排技術(shù)、大規(guī)模生物醫(yī)學(xué)知識(shí)圖譜及基于真實(shí)世界實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)反饋的持續(xù)優(yōu)化閉環(huán)為核心，從根本上打破數(shù)據(jù)、工具、知識(shí)與實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證之間的結(jié)構(gòu)性斷鏈。旨在通過平臺(tái)能力化解數(shù)據(jù)、工具與知識(shí)的孤島，以開放的工程化架構(gòu)牽引產(chǎn)學(xué)研用各方力量，共同塑造生物醫(yī)藥智能研發(fā)的新范式、新標(biāo)準(zhǔn)與新生態(tài)。

北電數(shù)智AI制藥產(chǎn)業(yè)解決方案

補(bǔ)全藏寶圖，修繕武器庫(kù)---“數(shù)算模用”一體化AI制藥共性技術(shù)平臺(tái)盤活生產(chǎn)資料并提供先進(jìn)生產(chǎn)工具

針對(duì)“殘缺的藏寶圖”與“散亂的武器庫(kù)”兩大問題，北電數(shù)智并未選擇單點(diǎn)突破，而是構(gòu)建覆蓋數(shù)據(jù)、算力、模型與應(yīng)用的“數(shù)算模用”一體化 AI 制藥共性技術(shù)平臺(tái)，從根本上盤活研發(fā)生產(chǎn)資料并提供先進(jìn)生產(chǎn)工具。

（1）數(shù)據(jù)層（數(shù)）：可信數(shù)據(jù)空間激活數(shù)據(jù)要素價(jià)值

在數(shù)據(jù)層，通過可信數(shù)據(jù)空間與標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)治理體系，整合多組學(xué)、臨床與藥物化學(xué)等核心數(shù)據(jù)資源，并通過隱私計(jì)算、區(qū)塊鏈等技術(shù)，構(gòu)建安全合規(guī)的可信數(shù)據(jù)流通環(huán)境，打造高質(zhì)量生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)資源池，為AI模型訓(xùn)練提供精準(zhǔn)可靠的"燃料"。

（2）算力層（算）：實(shí)現(xiàn)算力資源智能調(diào)度與優(yōu)化

在算力層，平臺(tái)集成高性能計(jì)算資源，通過智能調(diào)度系統(tǒng)實(shí)現(xiàn)算力的彈性分配，支持大規(guī)模分子模擬、深度學(xué)習(xí)訓(xùn)練等計(jì)算密集型任務(wù)，為復(fù)雜研發(fā)場(chǎng)景提供算力保障。

（3）模型層（模）：構(gòu)建AI4S專精的垂類模型庫(kù)

在模型層，北電數(shù)智構(gòu)建面向AI4S 的垂類模型庫(kù)，在整合先進(jìn)通用模型能力的同時(shí)，持續(xù)開發(fā)面向生命科學(xué)具體研究任務(wù)的專用模型，并通過微調(diào)與知識(shí)蒸餾等技術(shù)，持續(xù)優(yōu)化模型在任務(wù)理解、任務(wù)綜合評(píng)價(jià)方面的表現(xiàn)。

（4）應(yīng)用層（用）：打造即插即用的AI藥物研發(fā)工具箱

在應(yīng)用層，各類AI 工具被封裝為標(biāo)準(zhǔn)化、可插拔的微服務(wù)組件，支持可視化工作流編排，形成覆蓋靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計(jì)與候選優(yōu)化的完整工具鏈，大幅降低AI 技術(shù)使用門檻。

從“烽火臺(tái)傳遞”轉(zhuǎn)為“智能鏈協(xié)同”--- 以多智能體并行架構(gòu)打造“首席智能體科學(xué)家軍團(tuán)”重塑科研范式

針對(duì)研發(fā)回路斷裂的問題，北電數(shù)智構(gòu)建的多智能體藥物研發(fā)平臺(tái)，顛覆傳統(tǒng)單點(diǎn)、線性的“烽火臺(tái)”式協(xié)作，轉(zhuǎn)而形成一條自驅(qū)動(dòng)、高效率的研發(fā)“智能鏈”，構(gòu)建由 AI 驅(qū)動(dòng)的“首席智能體科學(xué)家軍團(tuán)”，實(shí)現(xiàn)并行涌現(xiàn)。其運(yùn)作機(jī)制與獨(dú)特優(yōu)勢(shì)體現(xiàn)在四個(gè)層面：

（1）智能體專業(yè)化分工與協(xié)同機(jī)制

通過構(gòu)建靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計(jì)、成藥性評(píng)估等專業(yè)智能體，形成高度協(xié)同的“智能作戰(zhàn)單元”。各智能體基于統(tǒng)一架構(gòu)實(shí)現(xiàn)任務(wù)自動(dòng)分發(fā)、工具主動(dòng)調(diào)用、結(jié)果數(shù)據(jù)評(píng)估及信息實(shí)時(shí)交互，將碎片化工具整合為有機(jī)整體。

（2）人機(jī)協(xié)同新范式突破效率瓶頸和研發(fā)邊界

北電數(shù)智重新定義了人工智能與科學(xué)家的協(xié)作關(guān)系，讓AI從單純的工具躍升為“人機(jī)智能共生”的協(xié)同伙伴。AI承擔(dān)高并發(fā)、大規(guī)模的數(shù)據(jù)處理、計(jì)算模擬和重復(fù)性推理任務(wù)，將科學(xué)家從繁重的信息過載中解放出來；科學(xué)家更專注于提出顛覆性假設(shè)、進(jìn)行跨領(lǐng)域知識(shí)融合與關(guān)鍵決策，發(fā)揮其獨(dú)特的創(chuàng)造力、洞察力和價(jià)值判斷，不斷拓展研發(fā)邊界。形成“智能共生”的新型科研組織形態(tài)。

（3）持續(xù)的自進(jìn)化與學(xué)習(xí)能力

通過干濕實(shí)驗(yàn)閉環(huán)構(gòu)建自我增強(qiáng)機(jī)制，實(shí)驗(yàn)結(jié)果能夠?qū)崟r(shí)反饋并驅(qū)動(dòng)模型迭代優(yōu)化，使系統(tǒng)具備持續(xù)自進(jìn)化能力，產(chǎn)生越用越聰明的智能研發(fā)引擎。

（4）知識(shí)約束下的推理與規(guī)劃能力

動(dòng)態(tài)知識(shí)圖譜不斷吸收最新科研成果，為智能體提供知識(shí)約束下的推理與規(guī)劃能力，推動(dòng)研發(fā)網(wǎng)絡(luò)向更高階的群體智能演進(jìn)。

這樣一個(gè)以“多智能體協(xié)同”為核心的新范式，標(biāo)志著 AI 正從工具層走向生產(chǎn)力基礎(chǔ)設(shè)施層，為AI新質(zhì)生產(chǎn)力價(jià)值釋放奠定基礎(chǔ)。

北電數(shù)智與科研機(jī)構(gòu)的聯(lián)合實(shí)踐

目前，北電數(shù)智正與大型科研機(jī)構(gòu)合作，將上述解決方案快速落入實(shí)踐。雙方圍繞研發(fā)規(guī)范、模型、數(shù)據(jù)、知識(shí)與應(yīng)用工具的全棧體系，協(xié)同構(gòu)建起“計(jì)算與工具集成引擎”（核心生物醫(yī)學(xué)模型與工具的標(biāo)準(zhǔn)化封裝套件）、“多智能體執(zhí)行與決策引擎”和“知識(shí)引擎與群體智能”（打造疫苗、抗體等領(lǐng)域知識(shí)體系，融合多源文獻(xiàn)、實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)、公共數(shù)據(jù)庫(kù)與領(lǐng)域知識(shí)，構(gòu)建可多跳推理、可關(guān)聯(lián)的動(dòng)態(tài)知識(shí)體系），以一體化AI制藥共性技術(shù)平臺(tái)和多智能體工作流推動(dòng)藥物研發(fā)方式革新。

北電數(shù)智多智能體協(xié)同藥物研發(fā)平臺(tái)

在探索“生命大陸”這場(chǎng)充滿未知的藥物研發(fā)遠(yuǎn)征中，北電數(shù)智愿成為生態(tài)開放共榮的推動(dòng)者、產(chǎn)業(yè)AI基礎(chǔ)設(shè)施的建設(shè)者與數(shù)算模用一體化理念的踐行者，通過構(gòu)建AI4S領(lǐng)先共性技術(shù)平臺(tái)和創(chuàng)新應(yīng)用科研范式引領(lǐng)生物醫(yī)藥研發(fā)走向真正意義上的新質(zhì)生產(chǎn)力時(shí)代，以AI 星火點(diǎn)亮生命之光。

(3)AI自動(dòng)化工作流賦能組織

全球藥企正在從“與AI公司合作”轉(zhuǎn)向“自身構(gòu)建AI能力體系”。通過設(shè)立內(nèi)部AI研究院、與AI企業(yè)共建平臺(tái)、直接投資AI公司、采購(gòu)AI模型與算力服務(wù)、構(gòu)建自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室與數(shù)字臨床平臺(tái)等方式融入AI技術(shù)，提高研發(fā)效率。AI 不再是外包工具，而成為藥企內(nèi)部研發(fā)操作系統(tǒng)的一部分。

諾華與Isomorphic Labs合作，將結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)與結(jié)合模擬融入藥物管線；輝瑞、賽諾菲與 Recursion 達(dá)成多項(xiàng)目合作，使用其表型平臺(tái)；禮來投資多家 AI 企業(yè)，包括 Atomwise、Genesis Therapeutics、Fauna Bio；GSK在內(nèi)部設(shè)立專門的人工智能與機(jī)器學(xué)習(xí)團(tuán)隊(duì)，推動(dòng)AI技術(shù)在藥物發(fā)現(xiàn)、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、藥物相互作用預(yù)測(cè)等環(huán)節(jié)的應(yīng)用。

這些合作背后的共同邏輯是：藥企正在構(gòu)建一個(gè)能夠持續(xù)復(fù)用的AI 自動(dòng)化工作流，讓 AI 成為第二研發(fā)引擎，而不是輔助工具。以為例，諾華正通過“外部合作+內(nèi)部建設(shè)”雙輪驅(qū)動(dòng)推進(jìn)AI制藥革命。

諾華AI自動(dòng)化工作流賦能組織

外部與Isomorphic Labs、Schr?dinger、Generate:Biomedicines等頂尖AI公司建立戰(zhàn)略合作；內(nèi)部構(gòu)建AI團(tuán)隊(duì)，將AI賦能于靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計(jì)、臨床試驗(yàn)優(yōu)化、安全性預(yù)測(cè)全流程，重點(diǎn)布局免疫治療與心血管疾病領(lǐng)域。

在中國(guó)市場(chǎng)，諾華的AI戰(zhàn)略從“產(chǎn)品引入”轉(zhuǎn)向“生態(tài)共建”，實(shí)現(xiàn)新藥開發(fā)100%與全球同步。2025年已有9款創(chuàng)新藥/新適應(yīng)癥獲批，同時(shí)推進(jìn)浙江海鹽放射性藥品生產(chǎn)基地（2026年底投產(chǎn)），目標(biāo)成為全球最具價(jià)值的醫(yī)藥健康合作伙伴，2024年其全球藥物可及性指數(shù)登頂，惠及全球近3億患者（中國(guó)約8070萬）。

從技術(shù)本質(zhì)來看，AI制藥新范式意味著新藥研發(fā)第一次具備了 “工業(yè)體系所需的可復(fù)用能力”。它使生物醫(yī)藥從“手工工藝”走向“系統(tǒng)工程”，并由少數(shù)巨頭主導(dǎo)的行業(yè)轉(zhuǎn)向一個(gè)更開放、協(xié)作、平臺(tái)化的生態(tài)。

AI制藥新范式發(fā)展趨勢(shì)

未來藥企不是選擇一家AI 公司，而是構(gòu)建一個(gè)“異構(gòu) AI 能力生態(tài)”，讓每個(gè)能力模塊在內(nèi)部復(fù)用和規(guī)模化生產(chǎn)。隨著這一體系不斷成熟，未來十年，人工智能將成為全球藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)最重要的技術(shù)之一，推動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)從科研驅(qū)動(dòng)走向工程化與平臺(tái)化的新時(shí)代。

第三章 AI制藥產(chǎn)業(yè)應(yīng)用

在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中，AI 技術(shù)的應(yīng)用不再停留在概念或試驗(yàn)層面，而是逐漸成為真實(shí)研發(fā)流程中的核心生產(chǎn)力因素。

整個(gè)藥物研發(fā)正經(jīng)歷一場(chǎng)系統(tǒng)性的升級(jí)，早期靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)在算法的幫助下獲得更高的命中率，先導(dǎo)化合物設(shè)計(jì)能夠通過虛擬篩選與生成模型實(shí)現(xiàn)規(guī)模化探索，臨床前優(yōu)化通過自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)與模擬技術(shù)實(shí)現(xiàn)加速，而臨床階段則依托真實(shí)世界數(shù)據(jù)和大模型驅(qū)動(dòng)的患者招募與試驗(yàn)設(shè)計(jì)顯著提升成功率.

在這一過程中，國(guó)內(nèi)外企業(yè)圍繞“AI+數(shù)據(jù)+實(shí)驗(yàn)”形成不同路徑的技術(shù)閉環(huán)，產(chǎn)出了清晰的商業(yè)化成果和研發(fā)管線的量化價(jià)值。

一、早期藥物發(fā)現(xiàn)

早期藥物發(fā)現(xiàn)的核心目標(biāo)是從疾病機(jī)制出發(fā)，找到具有潛在治療價(jià)值的靶點(diǎn)，并篩選出可進(jìn)一步優(yōu)化的化合物。AI 的深度融入，使得這一環(huán)節(jié)從過去漫長(zhǎng)、低效、依賴經(jīng)驗(yàn)的流程轉(zhuǎn)換為可量化、可預(yù)測(cè)、可規(guī)模化的生產(chǎn)環(huán)節(jié)。

在靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)方面，AI 能夠整合多組學(xué)數(shù)據(jù)，從大規(guī)模臨床樣本中識(shí)別疾病的關(guān)鍵調(diào)控通路。例如，在肺纖維化研究中，阿斯利康利用多組學(xué)分析識(shí)別 TNIK 通路的關(guān)鍵作用，隨后英矽智能基于 AI 平臺(tái)進(jìn)行分子生成與驗(yàn)證，實(shí)現(xiàn) TNIK 抑制劑從靶點(diǎn)到臨床前的快速推進(jìn)。這類“數(shù)據(jù)—模型—實(shí)驗(yàn)”緊密銜接的模式代表了新一代 AI 驅(qū)動(dòng)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)的典型路徑。

進(jìn)入分子發(fā)現(xiàn)階段，晶泰科技依托自建高性能計(jì)算平臺(tái)與分子模擬體系，能夠在云端執(zhí)行千萬級(jí)虛擬篩選，并通過晶型預(yù)測(cè)模型提高先導(dǎo)化合物的物化性質(zhì)預(yù)測(cè)準(zhǔn)確性。百圖生科則通過多組學(xué)數(shù)據(jù)整合和疾病網(wǎng)絡(luò)構(gòu)建，構(gòu)建了自己的靶點(diǎn)與機(jī)制研究體系，使得疾病理解更具系統(tǒng)性。

在國(guó)外，Recursion 利用超過 2 億張細(xì)胞圖像訓(xùn)練表型模型，通過人工智能預(yù)測(cè)藥物對(duì)細(xì)胞的作用方式，極大提升了早期篩選效率。Exscientia 通過自動(dòng)化化學(xué)平臺(tái)與AI 模型結(jié)合，已經(jīng)實(shí)現(xiàn)多個(gè)進(jìn)入臨床的分子項(xiàng)目，展示了其成熟的端到端早期藥物發(fā)現(xiàn)能力。Isomorphic Labs 則在 AlphaFold3 的基礎(chǔ)上構(gòu)建了全新的靶點(diǎn)–配體預(yù)測(cè)體系，并與諾華、禮來等公司開展深度合作，使結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)能力直接反哺藥物管線。

這些例子共同表明：早期藥物發(fā)現(xiàn)正在被重塑，算法、模型與自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室構(gòu)成了新的生產(chǎn)要素，使企業(yè)能夠在更短時(shí)間內(nèi)完成靶點(diǎn)驗(yàn)證和先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)，并以更高的命中率推進(jìn)早期項(xiàng)目。

早期藥物發(fā)現(xiàn)部分中國(guó)公司

二、臨床前優(yōu)化

臨床前階段的特點(diǎn)是需要對(duì)候選化合物進(jìn)行大量實(shí)驗(yàn)，以確保其藥代安全性、毒性可控性和預(yù)期藥效。AI 在這一階段的最大價(jià)值在于減少實(shí)驗(yàn)成本、提高預(yù)測(cè)準(zhǔn)確率以及加快優(yōu)化迭代周期。

深勢(shì)科技等企業(yè)通過QM/MM 與深度學(xué)習(xí)相結(jié)合的模型體系，使得分子反應(yīng)性、構(gòu)象能量、配體結(jié)合能等底層機(jī)制能夠...