霍德生物hNPC01注射液獲FDA快速通道資格，加速大腦神經(jīng)損傷疾病治療突破

12月2日--霍德生物今日宣布，公司自主研發(fā)的國(guó)際首款人前腦神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（hNPC01）獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格（Fast Track Designation, FTD），用于治療缺血性腦卒中導(dǎo)致的長(zhǎng)期運(yùn)動(dòng)功能障礙。這一認(rèn)定標(biāo)志著hNPC01的臨床價(jià)值與創(chuàng)新性獲得全球權(quán)威監(jiān)管機(jī)構(gòu)的高度認(rèn)可，也為該產(chǎn)品的國(guó)際臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化加速奠定了重要基礎(chǔ)。

FDA 快速通道資格：

為未滿足醫(yī)療需求開(kāi)辟加速通道

根據(jù)FDA《食品藥品現(xiàn)代化法案》（FDAMA）第112節(jié)規(guī)定，快速通道資格旨在加速治療 “嚴(yán)重或危及生命疾病”且“有潛力解決未滿足醫(yī)療需求” 的藥物/生物制品的研發(fā)與審評(píng)進(jìn)程。對(duì)于hNPC01注射液而言，此次認(rèn)定意味著：

1. 獲得FDA更頻繁的監(jiān)管互動(dòng)與定制化指導(dǎo)，涵蓋臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)需求等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，助力優(yōu)化研發(fā)路徑；

2. 有權(quán)滾動(dòng)提交上市申請(qǐng)（Rolling Review），即完成部分研究數(shù)據(jù)后可逐步提交，無(wú)需等待全部數(shù)據(jù)匯總，顯著縮短審評(píng)周期；

3. 具備后續(xù)申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)（Priority Review）或加速批準(zhǔn)（Accelerated Approval）的資格，進(jìn)一步加快產(chǎn)品上市節(jié)奏；

4. 獲準(zhǔn)進(jìn)入“擴(kuò)大使用”（Expanded Access，即“同情用藥”）通道，讓更多符合條件的、無(wú)其他治療選擇的患者有機(jī)會(huì)獲得潛在的治療。

值得注意的是，F(xiàn)DA 授予該資格的核心依據(jù)是hNPC01針對(duì)的疾病領(lǐng)域“存在顯著未滿足醫(yī)療需求”和hNPC01“具備滿足該需求的潛力”。以腦卒中后遺癥為例，全球現(xiàn)存腦卒中患者近一億，中國(guó)現(xiàn)存患者逾2000萬(wàn)，每年新發(fā)腦卒中超300萬(wàn)例，由于缺乏神經(jīng)修復(fù)的有效治療手段，患者往往面臨終身殘疾的困境。而顱腦損傷、腦癱等多種前腦神經(jīng)損傷或退行性疾病同樣缺乏對(duì)應(yīng)和有效治療，hNPC01 作為神經(jīng)前體細(xì)胞療法，通過(guò)體內(nèi)分化替代受損神經(jīng)元細(xì)胞、促進(jìn)已有神經(jīng)環(huán)路修復(fù)的雙重機(jī)制，為這類(lèi)疾病提供了全新治療思路。

hNPC01 治療缺血性腦卒中后遺癥的1期臨床研究已顯示其突破性優(yōu)勢(shì)

hNPC01 注射液是一款基于人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）定向分化的異體前腦神經(jīng)前體細(xì)胞療法，具備三大核心優(yōu)勢(shì)：

1.細(xì)胞純度、一致性與安全性：通過(guò)獨(dú)有的二代RONA誘導(dǎo)分化技術(shù)可穩(wěn)定批次生產(chǎn)，能分化出與人大腦組織一致的神經(jīng)前體細(xì)胞，hNPC01的前腦命運(yùn)的神經(jīng)細(xì)胞純度達(dá)99%以上，未發(fā)現(xiàn)iPSC細(xì)胞殘留或其他組織細(xì)胞，多批次產(chǎn)品具有高度一致性、穩(wěn)定性，迄今非臨床或臨床研究均支持了產(chǎn)品的安全性。

2. 細(xì)胞替代機(jī)制優(yōu)勢(shì)：hNPC01在體內(nèi)外可繼續(xù)分化為功能性大腦皮層神經(jīng)細(xì)胞，機(jī)制研究顯示hNPC01移植至腦梗塞大鼠模型后1個(gè)月就可檢測(cè)到體內(nèi)90%分化神經(jīng)元的電生理活動(dòng)，并能與下丘腦等多個(gè)腦區(qū)形成神經(jīng)環(huán)路連接，顯著提高運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)等[1]。

3. 國(guó)際研發(fā)進(jìn)度領(lǐng)先、運(yùn)動(dòng)功能改善顯著：繼hNPC01率先在2023-2024年獲得中美IND后，已完成中國(guó)共23例缺血性腦卒中偏癱后遺癥患者的I期臨床試驗(yàn)和十四五國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)項(xiàng)目研究12-18個(gè)月隨訪，顯示出良好的安全性特征和治療潛力[2]，為后續(xù)研究奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)：

1) 所有劑量組12個(gè)月時(shí)已達(dá)到對(duì)基線的上下肢運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分FMMS改善顯著性差異。目標(biāo)人群FMMS或上肢FMA-UE改善合并數(shù)據(jù)達(dá)到對(duì)歷史隨機(jī)復(fù)健或假手術(shù)安慰劑對(duì)照組的p值小于0.001或0.005的顯著性差異。

2) 臨床研究hNPC01單次對(duì)因治療后12個(gè)月低劑量組平均上肢改善（FMA-UE）約為11.3分，高劑量組約為13.7分，目標(biāo)人群達(dá)到臨床顯著意義5分以上改善患者的響應(yīng)比例為92%，同時(shí)也觀察到下肢運(yùn)動(dòng)功能與語(yǔ)言功能改善。全球唯一獲批可用于偏癱上肢運(yùn)動(dòng)功能障礙治療的迷走神經(jīng)刺激器（VNS）需結(jié)合3個(gè)月的復(fù)健，以平均上肢功能FMA-UE改善5.8分，達(dá)到5分以上改善比例47%的數(shù)據(jù)獲批，未報(bào)道下肢與語(yǔ)言功能改善[3]。

3) 絕大部分患者的上下肢運(yùn)動(dòng)功能在12-18個(gè)月的隨訪期間持續(xù)改善，9位已完成18個(gè)月隨訪的患者在12個(gè)月改善基礎(chǔ)上FMMS進(jìn)一步改善了1到10分不等。

4) 至今有9位患者殘疾等級(jí)mRS改善1級(jí)，目標(biāo)人群改善比例為近70%，顯示出hNPC01除改善運(yùn)動(dòng)功能障礙之外，對(duì)患者長(zhǎng)期殘疾程度和生活質(zhì)量等方面的裨益。

公司表態(tài)與未來(lái)展望

霍德生物臨床醫(yī)學(xué)副總裁張淑寧博士表示：“hNPC01作為全球首款前腦神經(jīng)細(xì)胞治療產(chǎn)品，此次獲得FDA快速通道資格，不僅是監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)產(chǎn)品本身創(chuàng)新性和臨床價(jià)值的認(rèn)可，更是對(duì)中國(guó)合規(guī)臨床數(shù)據(jù)支持全球FIC產(chǎn)品海外加速開(kāi)發(fā)的肯定。我們將充分利用這一監(jiān)管支持，與FDA保持密切溝通，優(yōu)化后期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，加快中美等地區(qū)的注冊(cè)進(jìn)程，同時(shí)嚴(yán)格遵循中美兩國(guó)的合規(guī)要求，確保產(chǎn)品的一致、穩(wěn)定、安全性與有效性。我們始終以患者為中心，致力于將這一創(chuàng)新療法盡快推向市場(chǎng)，為全球患者帶來(lái)新的希望。”

霍德生物創(chuàng)始人范靖博士受邀將在今年12月11-12日在波士頓舉行的國(guó)際干細(xì)胞學(xué)會(huì)（ISSCR）“加速多能干細(xì)胞衍生細(xì)胞療法-以終為始”論壇進(jìn)行hNPC01治療腦卒中后遺癥臨床進(jìn)展的主題演講報(bào)告。霍德生物后續(xù)將積極推進(jìn)hNPC01治療缺血性腦卒中導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)功能障礙后遺癥的國(guó)際多中心確證臨床試驗(yàn)，進(jìn)一步驗(yàn)證已有的臨床發(fā)現(xiàn)和支持產(chǎn)品在多地區(qū)的優(yōu)先審評(píng)與上市注冊(cè)，并計(jì)劃開(kāi)展針對(duì)腦出血、顱腦損傷、腦癱等的拓展臨床研究，以滿足這些神經(jīng)損傷疾病的重大未被滿足臨床需求。同時(shí)，應(yīng)FDA快速通道要求，霍德生物近日將公布hNPC01產(chǎn)品可擴(kuò)大用藥的適應(yīng)癥和政策，以使面對(duì)無(wú)治療可選擇的嚴(yán)重疾病的患者和臨床醫(yī)生可以有所選擇。

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