上海
12月22日，睿健毅聯醫藥宣布其自主研發的NouvNeu001注射液（iPSC化學誘導通用型多巴胺能神經前體細胞）獲得美國FDA授予的再生醫學先進療法（RMAT）認定。此前，該產品已經于今年8月獲得FDA快速通道資格。
帕金森病為全球第二大神經退行性疾病，現有療法的治療定位多為對癥或“并發癥管理”，缺少“病程逆轉類”治療手段。NouvNeu001的開發直接針對這一臨床需求，旨在通過細胞替代療法從根本上修復多巴胺能神經元損失，逆轉帕金森病疾病的進展，為患者帶來可能改變疾病進程的臨床獲益。
睿健醫藥創新的“AI+化學誘導”技術，能實現高純度特定多巴胺能神經元亞型的定向分化，并在誘導過程中同步完成包括細胞生化在內的多種功能改造。移植后細胞通過填補病灶部位功能細胞的缺失，最終在患者體內修復帕金森病導致的環路缺失，并讓患者重新獲得多巴胺自體分泌功能，從而具有病程逆轉潛力。
此外，睿健醫藥采用單針道立體定向給藥方法，實現了給藥流程的安全性，并且實現了移植細胞長期存活和整合。其療效數據顯示，受試者在給單次給藥12個月后，運動功能評分（MDS-UPDRS III）在OFF狀態平均改善30.6分（改善幅度52.82%），ON狀態平均改善13.6分（改善幅度54.67%）。這些具有統計學意義的臨床結果展現出NouvNeu001在帕金森病領域的治療價值。
參考資料：
[1] 臨床數據再獲FDA肯定，NouvNeu001又獲RMAT資格，成為全球首個FTD和RMAT雙認定的iPSC產品.From https://mp.weixin.qq.com/s/Z_tGZDFcnuH2uWlqIsC3zw
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