產(chǎn)業(yè)新聞丨恒瑞醫(yī)藥宣布補體因子B抑制劑小分子新藥申報上市

1月9日，恒瑞醫(yī)藥宣布其子公司成都盛迪醫(yī)藥收到中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）下發(fā)的《受理通知書》，公司自主研發(fā)的1類新藥富馬酸立康可泮膠囊的藥品上市許可申請獲受理，適應(yīng)癥為：治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種后天獲得性溶血性疾病，其特征為CD55（衰變加速因子，DAF）和CD59（反應(yīng)性溶解膜抑制物，MIRL）缺乏導(dǎo)致補體介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血，主要臨床表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、潛在的造血功能衰竭及血栓形成傾向。在中國，PNH已被納入《第一批罕見病目錄》。盡管現(xiàn)有的C5補體抑制劑治療可有效控制血管內(nèi)溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持續(xù)貧血。此外，C5補體抑制劑需要長期靜脈或皮下給藥，給藥便利性有待提高。

富馬酸立康可泮膠囊（研發(fā)代號：HRS-5965）是以補體活化系統(tǒng)旁路途徑中B因子為靶點的口服小分子抑制劑，補體B因子抑制劑可通過靶向因子B抑制AP能同時控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補了C5補體抑制劑治療的不足，同時口服給藥也提高了患者的用藥依從性。2025年11月，該產(chǎn)品的上市申請已經(jīng)被NMPA納入優(yōu)先審評，用于PNH適應(yīng)癥。該產(chǎn)品用于IgA腎病患者的臨床研究也正在進行中。

此次申報上市是基于一項在既往未接受過補體抑制劑治療的PNH患者中評價富馬酸立康可泮膠囊的有效性和安全性的多中心、隨機、開放、陽性對照3期臨床試驗。該研究主要終點為血紅蛋白水平≥12g/dL的受試者比例。研究結(jié)果表明，富馬酸立康可泮膠囊在提高血紅蛋白水平、避免輸血、改善疲勞等方面均優(yōu)于C5補體抑制劑。

參考資料：
[1]恒瑞創(chuàng)新藥富馬酸立康可泮膠囊用于血紅蛋白尿癥適應(yīng)癥上市申請獲受理.From https://mp.weixin.qq.com/s/gQ3KUVdPkTENyGlKXTZIhA

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