醫保談判失敗致銳康迪離場，對罕見病患者影響幾何？

近日，一家在中國成立五年、專注罕見病領域的企業銳康迪（北京）醫藥有限公司（以下簡稱“銳康迪”）突然宣布，公司已經完成清算組備案，進入清算程序，全部業務活動將于近期全面中止，未來將無法繼續提供任何形式的產品、服務或業務支持。該公司旗下目前有三款罕見病產品獲批上市，其中兩款已實現商業化上市。

“隨著銳康迪全面退出中國市場，旗下產品也將退出中國，對中國的罕見病患者影響還是很大的。我個人認為，銳康迪全面清算、注銷產品是一個非理性的商業決定。”蔻德罕見病中心創始人、主任黃如方認為。

奧唑司他醫保談判失利，銳康迪清算

銳康迪是意大利制藥集團Recordati于2021年在北京設立的分公司，是該集團進軍中國市場邁出的第一步。在中國市場，銳康迪布局是填補國內臨床治療空白的罕見病藥物。

據銳康迪官方微信公眾號“銳康迪罕見病”2025年10月31日發布的訪談信息，進入中國五年來，銳康迪共有三款罕見病藥品獲批上市，分別為治療庫欣綜合征（皮質醇增多癥）的全球首創新藥磷酸奧唑司他片，治療甲基丙二酸血癥、異戊酸血癥、丙酸血癥、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥引起的高氨血癥的卡谷氨酸分散片，治療肢端肥大癥的注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球（長效帕瑞肽），其中前兩款已實現商業化上市。此外，通過各種先行先試的地方試點，銳康迪陸續向中國引入了十多款臨床急需藥品，為部分患者爭得了一線生機。

銳康迪總經理胡茂勝在去年10月接受媒體采訪時提及，一開始就知道做罕見病很難，但真正對此有感知是最近兩年有產品開始陸續上市以后，這個挑戰比最初想象的要大得多。除了要投入大量資源進行醫學教育與市場培育外，患者的家庭經濟條件也讓藥品可負擔性成為一大挑戰。

銳康迪進入清算程序，旗下已上市產品也將退出中國市場，是什么原因讓企業作出了這樣的決定？對患者的影響幾何？1月12日，新京報記者向銳康迪總經理胡茂勝發送了采訪提綱，截至發稿未收到回復。

同日，皮質醇增多癥聯盟負責人陳馨發給記者一份Recordati集團給她的英文回復，從回復內容來看，銳康迪退出中國市場，與奧唑司他去年醫保談判失敗有一定關系。回復中提及，銳康迪總部已決定關閉其在中國北京的分公司，隨后將下架目前在中國銷售的內分泌和代謝管線產品。這一決定是基于近期的市場和監管動態，包括奧唑司他申請納入國家醫保藥品目錄（NRDL）的否決結果。

陳馨表示，2025年8月，奧唑司他通過了2025年國家醫保目錄調整的初步形式審查目錄，據其了解，銳康迪為此前前后后擴招了很多人。“前幾年默認的潛規則是50萬不談，30萬不進，這一兩年說是要卡在20萬上限，藥企確實是很有誠意地滿足了這個要求，大家都覺得進醫保沒問題，但最終沒能進入。”

從奧唑司他上市歷程來看，2020年3月，該藥在美國獲批上市，并于2021年4月在博鰲樂城首次臨床使用，1mg、5mg、10mg規格每盒價格分別為17444元、69777元、73270元。2025年5月，該藥正式在中國上市，1mg規格售價為8008元，為全球最低價，僅為美國定價的十分之一。3個月后，該藥通過國家醫保目錄調整的初步形式審查，亞洲人種平均4.1mg/天，年均治療費用20萬元，但2025年11月7日，該藥沒有進入國家醫保目錄，2025年12月10日，銳康迪總部宣布解散中國區團隊，今年1月，銳康迪進入清算程序。對于銳康迪退出中國市場，陳馨表示很遺憾。

對患者治療影響幾何？

銳康迪退出中國市場，影響最大的便是正在使用該公司旗下藥品的患者群體。

“奧唑司他通過形式審查后，多名庫欣綜合征治療領域的權威專家曾多次滿懷信心地期待，患者的治療費用醫保報銷后有望降低到自費每月2000元以下。”陳馨表示，2025年11月獲悉沒有通過醫保談判，銳康迪突然通知將終止在華業務，庫欣綜合征患者又將面臨無創新藥可用的困境。

在陳馨看來，醫保沒有錯，20萬的年治療費用確實談不上便宜，常見病患者那么多，醫保的池子先保大頭的基本；醫生沒有錯，比誰都更希望好藥能進醫保；藥企沒有錯，連續虧損了五年還看不到賺錢的希望，及時止損退出中國；罕見病患者也沒有錯，傾盡家底的治療，論社會公平，常見病能報為什么罕見病卻不可以，沒有誰比誰更該死。好在手術才是真正的能逆風翻盤的根治力量。

北京天壇醫院神經內科劉丕楠教授曾指出，手術依然是庫欣綜合征的一線治療方法，但新藥的加入將拓展全新治療格局，讓不能手術的患者有機會進行手術，讓可以手術的患者以更好的身體狀態進行手術，讓接受手術治療的患者圍手術期體驗更好。

庫欣綜合征患者崔玲玲（化名）最早于2016年接受了手術治療，2019年復發后，因手術風險大、失敗率高，開始接受短效帕瑞肽治療，每日注射，一個月花費3萬余元。2021年7月，因治療效果不好且副作用較大而停用，恰巧在這個節點，海南博鰲樂城罕見病臨床醫學中心引入了奧唑司他，包括崔玲玲在內的多位患者率先使用。因為奧唑司他對疾病控制效果不錯，此后她又找到了香港代購以更低的價格購入此藥，持續服用至今。崔玲玲對奧唑司他沒能進入醫保表示遺憾，因奧唑司他需長期服用，很多家庭難以負擔。“如果奧唑司他進醫保，我肯定在國內購買。銳康迪退出中國市場，對我的影響不太大，但對于其他沒有購藥途徑的患者來說，影響肯定很大。”崔玲玲說道。

從銳康迪給陳馨的回復來看，銳康迪提到，手術之外，庫欣綜合征患者的藥物治療手段，除了奧唑司他，還有其他藥物治療，比如皮下注射給藥的雙羥萘酸帕瑞肽微球（長效帕瑞肽）等藥物。退出中國市場后，Recordati公司將努力使奧唑司他通過海南或其他先行先試特殊區域進口，供需要的患者使用。公司將繼續與醫療健康專業人員以及患者社群通力合作，以將對患者的任何影響降至最低，同時遵循這一過程所需的所有必要法規和指南。

銳康迪旗下另一款商業化藥品卡谷氨酸分散片所對應的罕見病患者群體，也因為銳康迪的清算，陷入“斷藥”的焦慮中。

“我們在收到退市信息時第一時間在各個群里通知了家長，讓大家在能力允許范圍內囤藥。之前企業和基金會立項了買一贈一的項目，當我們收到消息時，這個項目只能接受老客戶的申請，之前沒買過的患者不能參加買一贈一的項目了，高昂的價格使這些新用戶無法接受，只有部分老客戶繼續購買，但因為價格因素也沒有辦法購買太多。”有機酸血癥患者組織檸檬寶寶關愛中心負責人劉英娜對新京報記者表示，未來三個月后，群體內將面臨完全斷藥的情況，目前唯一的解決辦法只有國產仿制藥替代。但仿制藥上市時間短，效果未經長期驗證，大家有顧慮。此外，仿制藥的價格依然很高，絕大多數患者家庭無法長期支持、足量使用。

甲基丙二酸血癥引發高血氨癥的患兒媽媽馮女士對新京報記者表示，去年11月19日，孩子在上海住院時開始使用銳康迪的卡谷氨酸分散片，降血氨的效果比原有治療藥物更好，但價格也更貴，2100元/盒/5粒，住院期間一天吃3粒，出院后一天1粒。雖然有買12盒贈12盒的贈藥政策，但每月花銷依然高昂。“家里現在只剩下4盒了，雖然這個藥有仿制藥，但我擔心藥效沒有進口藥好。”馮女士表示，孩子的疾病若控制不好，最怕的就是血氨持續升高，將影響孩子的大腦神經發育，造成腦損傷。

“我們希望企業退市，不要用這種‘一刀切’的情況，而且這次退市太過緊急，無論從退市的方法和時間上都沒有給患者留余地。”劉英娜表示，若國內能夠有代理商繼續銷售銳康迪旗下產品最好，畢竟“可及性”第一是“有藥”，第二是“買得到”，到最后才是“買得起”。

業內點評：銳康迪全面清算注定“三輸”

“相對于其他藥企而言，罕見病藥企會更難，如果企業一直沒有辦法盈利，肯定會對市場不看好。銳康迪全面清算、注銷產品是一個非理性的商業決定，導致了‘三輸’的局面。”黃如方認為，中國政府對銳康迪旗下創新藥給予了優先審評審批等政策傾斜和支持，且已經有三款產品獲批上市的情況下，企業突然宣布退出中國市場并不理性。從企業端來看，銳康迪將創新罕見病藥引入中國市場，在去年還有新藥獲批上市的情況下，突然宣布退出中國市場為“一輸”，因為企業尚未盈利；從政府方面來看是“二輸”，國家政策對其產品進行了支持，付出了很多，如果銳康迪旗下產品能留在國內被其他公司代理還能理解，但據他了解，產品將被注銷；從患者角度而言，治療藥物退出市場，為“三輸”。

“我認為這是需要深思的，中國市場肯定不存在罕見病藥物跑不通的情況，但如何能讓一家罕見病企業在中國持續發展，真正為患者治療所用到，還需要我們多方努力。”黃如方說道。

新京報記者 王卡拉

校對 楊利