長(zhǎng)效凝血因子Ⅷ上市并納入醫(yī)保，填補(bǔ)血友病A長(zhǎng)效治療空白

近日，諾和諾德宣布，注射用培妥羅凝血素α（諾易特?）在中國(guó)大陸正式上市。諾易特?是我國(guó)首個(gè)且目前唯一*獲批的長(zhǎng)效重組凝血因子Ⅷ，且已成功被新版國(guó)家醫(yī)保目錄新增納入。該藥在中國(guó)大陸市場(chǎng)的全面上市填補(bǔ)了血友病A長(zhǎng)效治療的空白，進(jìn)一步提升了患者用藥的可及性，將中國(guó)血友病A患者帶入全新治療階段。

血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A和血友病B兩種。其中，血友病A為凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，其患者約占所有血友病患者中的80%-85%，需終生用藥，如不及時(shí)治療，會(huì)導(dǎo)致殘疾，嚴(yán)重時(shí)甚至危及生命。隨著治療手段的不斷進(jìn)步，研究顯示越來越多患者期待長(zhǎng)效凝血因子降低注射次數(shù)。

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院孫競(jìng)教授表示：“標(biāo)準(zhǔn)重組凝血因子（SHL-rFVIII）輸注頻率高，治療依從性差。如應(yīng)用其規(guī)律性替代治療，其谷濃度（給藥期間的最低濃度）不能始終大于1%，突破性出血風(fēng)險(xiǎn)高，殘疾率高。諾易特?通過創(chuàng)新結(jié)構(gòu)修飾，將凝血因子Ⅷ半衰期延長(zhǎng)至19小時(shí)（較標(biāo)準(zhǔn)制劑提升1.6倍），可減少50%-71%的靜脈注射次數(shù)，同時(shí)按說明書指導(dǎo)劑量使用，可將谷值改善至平均3%，降低患者注射負(fù)擔(dān)及關(guān)節(jié)出血的風(fēng)險(xiǎn)，尤其適配青少年低注射頻率及高運(yùn)動(dòng)量的需求，顯著提升治療依從性。”

自2019年在美國(guó)獲批上市以來，諾易特?在全球積累了豐富的預(yù)防和治療出血的療效和安全性數(shù)據(jù)。在中國(guó)血友病A患者中進(jìn)行的多中心試驗(yàn)Pathfinder10 結(jié)果顯示，諾易特?接受預(yù)防治療的患者中位年化出血率（ABR）為0.00，零出血患者比例高達(dá)69.4%，治療出血的止血成功率為94.8%，為中國(guó)血友病A患者提供高效便捷的治療選擇。

據(jù)悉，諾易特?適用于12歲及以上血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）患者，可用于按需止血、圍手術(shù)期管理及常規(guī)預(yù)防治療；不適用于血管性血友病（vWD）。其醫(yī)保報(bào)銷范圍與已上市的標(biāo)準(zhǔn)半衰期凝血因子Ⅷ一致，顯著降低治療負(fù)擔(dān)，破解創(chuàng)新藥“用不起”問題。

采寫：南都N視頻記者 曾文瓊

實(shí)習(xí)生：陳夏婷