近日,諾和諾德宣布,注射用培妥羅凝血素α(諾易特?)在中國(guó)大陸正式上市。諾易特?是我國(guó)首個(gè)且目前唯一*獲批的長(zhǎng)效重組凝血因子Ⅷ,且已成功被新版國(guó)家醫(yī)保目錄新增納入。該藥在中國(guó)大陸市場(chǎng)的全面上市填補(bǔ)了血友病A長(zhǎng)效治療的空白,進(jìn)一步提升了患者用藥的可及性,將中國(guó)血友病A患者帶入全新治療階段。
![]()
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病,可分為血友病A和血友病B兩種。其中,血友病A為凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,其患者約占所有血友病患者中的80%-85%,需終生用藥,如不及時(shí)治療,會(huì)導(dǎo)致殘疾,嚴(yán)重時(shí)甚至危及生命。隨著治療手段的不斷進(jìn)步,研究顯示越來越多患者期待長(zhǎng)效凝血因子降低注射次數(shù)。
南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院孫競(jìng)教授表示:“標(biāo)準(zhǔn)重組凝血因子(SHL-rFVIII)輸注頻率高,治療依從性差。如應(yīng)用其規(guī)律性替代治療,其谷濃度(給藥期間的最低濃度)不能始終大于1%,突破性出血風(fēng)險(xiǎn)高,殘疾率高。諾易特?通過創(chuàng)新結(jié)構(gòu)修飾,將凝血因子Ⅷ半衰期延長(zhǎng)至19小時(shí)(較標(biāo)準(zhǔn)制劑提升1.6倍),可減少50%-71%的靜脈注射次數(shù),同時(shí)按說明書指導(dǎo)劑量使用,可將谷值改善至平均3%,降低患者注射負(fù)擔(dān)及關(guān)節(jié)出血的風(fēng)險(xiǎn),尤其適配青少年低注射頻率及高運(yùn)動(dòng)量的需求,顯著提升治療依從性。”
自2019年在美國(guó)獲批上市以來,諾易特?在全球積累了豐富的預(yù)防和治療出血的療效和安全性數(shù)據(jù)。在中國(guó)血友病A患者中進(jìn)行的多中心試驗(yàn)Pathfinder10 結(jié)果顯示,諾易特?接受預(yù)防治療的患者中位年化出血率(ABR)為0.00,零出血患者比例高達(dá)69.4%,治療出血的止血成功率為94.8%,為中國(guó)血友病A患者提供高效便捷的治療選擇。
據(jù)悉,諾易特?適用于12歲及以上血友病A(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)患者,可用于按需止血、圍手術(shù)期管理及常規(guī)預(yù)防治療;不適用于血管性血友病(vWD)。其醫(yī)保報(bào)銷范圍與已上市的標(biāo)準(zhǔn)半衰期凝血因子Ⅷ一致,顯著降低治療負(fù)擔(dān),破解創(chuàng)新藥“用不起”問題。
采寫:南都N視頻記者 曾文瓊
實(shí)習(xí)生:陳夏婷
特別聲明:以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺(tái)“網(wǎng)易號(hào)”用戶上傳并發(fā)布,本平臺(tái)僅提供信息存儲(chǔ)服務(wù)。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.