山東：構建血友病全周期管理新模式

來源：健康報

血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病。我國針對血友病出臺了一系列政策，包括醫療保障、藥品供應、疾病管理、康復支持和社會關愛等，推進血友病診療模式逐步優化升級。

自2023年起，山東省以“互聯網﹢”為紐帶，探索醫療、醫保、醫藥三醫聯動改革，構建血友病全生命周期管理新模式。經過多年實踐，該模式已從初期“線上﹢線下”“院內﹢院外”的一站式服務模式，升級為以“智能預警”和“遺傳防控”為核心的深度服務模式，為破解罕見病系統性管理難題提供了可復制、可推廣的經驗。

協同筑基

織密全病程服務網絡

“過去，血友病患者在診斷、用藥、管理等環節，面臨服務分散的難題。”山東省血液中心黨委書記、主任鞏懷證介紹。為破解這一困境，在相關部門的支持和指導下，山東省血友病診療中心與山東省互聯網大健康服務平臺深度協作，通過專科醫聯體建設，打造了“互聯網﹢三醫協同”服務模式。

該模式不僅依托數字化平臺打通了院內、院外的服務壁壘，構建起覆蓋診前篩查、診中規范診療、診后長期管理的全病程服務閉環，還助力基層建立了“省級引領、市級落實、屬地管理、全程貫通”的血友病分級診療體系。

作為中國血友病協作組核心單位，山東省血友病診療中心還牽頭推動全省建成以自身為核心的2家血友病診療中心和十余家血友病治療中心，通過統籌協調，將診療規范、藥品保障與醫保便捷結算服務延伸至各地市，切實減輕了患者的異地就醫負擔。

一名8歲血友病患兒的治療歷程，見證了這一模式的實效。得益于早期篩查與診斷，患兒出生后不久便被確診并開始接受規范的凝血因子替代治療。在治療過程中，患兒體內產生了凝血因子抑制物。通過“互聯網﹢三醫協同”服務模式，醫生及時為其調整了治療方案，患兒家庭更是獲得了持續性的院內、院外醫療服務支持。如今，患兒已能正常上學并參與體育活動。

提升藥品可及性是實現服務閉環的重要支撐。截至目前，山東省已建成覆蓋全省的新特藥及罕見病用藥保供中心，實現了創新藥精準保供與醫保商保快速銜接，有效解決了“用藥難、用藥貴”問題。

智能躍升

激活主動防控新動能

在完善協同管理機制的基礎上，山東省進一步將服務重心向“前端防控”方向延伸，通過“數字大腦”與“遺傳地圖”雙輪驅動，構建血友病全病程管理系統，推動血友病管理進入主動防控階段。

“數字大腦”即深度融入診療流程的智能管理系統，嵌入了醫生開方輔助提醒、健康管理、藥師審方、醫保風控等功能模塊，實現全流程數智賦能。該系統在診前可完成智能預問診與疾病篩查；診中可輔助醫生制定個性化治療方案；在診后長期管理過程中，可通過積累患者的用藥與監測數據信息，實現風險預警和智能隨訪干預，推動血友病管理從被動響應轉向主動前瞻。

“遺傳地圖”的探索更具突破性。針對血友病通過X染色體連鎖遺傳、家族聚集性的特點，山東省開展血友病家系疾病圖譜研究，對家族三代內發病基因進行系統監測，通過規范化管理患者及家族成員信息，為高風險家庭提供遺傳咨詢與生育指導服務，實現從“治已病”到“防未病”的跨越。

“系統化工具讓我們能更早干預、更精準管理，把健康守護從個體延伸到家庭。”山東省血友病診療中心主任房云海表示。據統計，血友病全病程管理系統投入使用半年來，已累計服務患者超900人次，推動疾病管理模式從“被動應對”的應急模式，轉型為“主動預防”的長效模式，為相關疾病防控注入新動能。

模式創新

樹立罕見病管理標桿

談及在罕見病診療領域的創新實踐，房云海表示，山東省以血友病診療為切入點的三醫聯動改革，以數字化平臺打破部門壁壘，貫通醫療、醫保、醫藥服務鏈，借助智能技術與遺傳研究雙輪驅動，推動罕見病管理向精準化、前瞻化方向升級。這一模式不僅實現了診療服務的閉環整合，更構建了“預防—診療—管理—保障”全鏈條治理體系，其經驗已在省域內全面推廣，并為全國罕見病防控提供了可借鑒的實踐樣本。

未來，隨著AI（人工智能）與大數據的深度融合，山東省血友病診療中心將進一步實現潛在風險超前預測與干預方案動態優化，持續完善罕見病防治體系，造福更多罕見病患者。