血友病創(chuàng)新療法馬塔西單抗開出全國首批處方

來源：環(huán)球網(wǎng)

2月14日，首款固定劑量皮下注射血友病非因子創(chuàng)新療法友瑞寧?（通用名：馬塔西單抗）在首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院、北京大學人民醫(yī)院及廈門大學附屬第一醫(yī)院同步開出全國首批處方，標志著這款兼具“有效減少出血”與“便捷給藥”雙重優(yōu)勢的突破性藥物正式進入中國臨床應用，有望幫助更多血友病患者實現(xiàn)“功能性治愈”，邁向生活“正常化”。

隨著首批友瑞寧?的臨床使用，這些患者的“痛點”將迎來轉(zhuǎn)機。首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院血液病科主任吳潤暉教授表示：“血友病患者，特別是青少年患者正處于生長發(fā)育和心理建設的關鍵期，傳統(tǒng)治療帶來的頻繁靜脈穿刺痛苦以及劑量調(diào)整難題，是橫亙在患兒回歸正常生活面前的巨大障礙。馬塔西單抗的創(chuàng)新機制不受限于凝血因子半衰期及其峰谷波動，不僅能通過每周一次皮下給藥顯著提升依從性，更重要的是它能提供持續(xù)穩(wěn)定的預防出血保護，幫助患者消除疾病自我感知，實現(xiàn)身心機能的全面復原。這對于幫助患者回歸‘正常化’生活至關重要?！?/p>

北京大學人民醫(yī)院急診監(jiān)護室郭楊教授指出：“對于成年血友病患者，尤其是職場人士而言，治療的便捷性直接關系到職業(yè)發(fā)展與生活質(zhì)量。馬塔西單抗不僅在減少出血方面表現(xiàn)優(yōu)異，其每周一次固定劑量皮下注射的給藥方式更讓患者能夠靈活安排時間，擺脫傳統(tǒng)因子替代療法頻繁穿刺和劑量調(diào)整帶給患者的負擔，真正把生活的主動權還給患者。此外，它同時覆蓋A型和B型血友病，為臨床醫(yī)生提供了更統(tǒng)一、高效的治療選擇?！?/p>

在廈門大學附屬第一醫(yī)院血液科，蘇蕊教授同時也開出了處方，她介紹說：“安全性是血友病長期管理的核心考量。全球III期BASIS研究顯示，在12個月馬塔西單抗積極治療期間未觀察到血栓相關不良事件，大多數(shù)不良事件為輕中度且發(fā)生率低，并沒有出現(xiàn)因為不良事件導致的停藥?！?/p>

在血友病治療模式上，“按需治療”的路徑依賴仍主導著臨床實踐，與全球共識存在顯著代差。國家血友病登記系統(tǒng)數(shù)據(jù)顯示，我國血友病A患者接受規(guī)律替代治療的比例僅為16.22%，血友病B患者比例更低至10.8%。這意味著超過八成的患者仍處于“痛了才治、出血才補”的被動局面。這種“重治療、輕預防”的陳舊模式，直接導致了我國血友病患者居高不下的致殘率。

隨著新型治療藥物的臨床應用，血友病診療目標正經(jīng)歷從“維持生存”向“全面功能恢復”的演進。最新發(fā)布的《血友病治療中國指南（2025年版）》將“預防治療”被正式更名為“規(guī)律替代治療”，確立了其作為血友病常規(guī)治療的基石地位，同時也明確推薦將非因子類藥物作為規(guī)律替代治療的重要選擇。

輝瑞中國區(qū)腫瘤及罕見病事業(yè)部總經(jīng)理李進暉表示：“友瑞寧?在全國多地的臨床使用，是輝瑞深耕罕見病領域40余年的又一重要里程碑。友瑞寧?的研發(fā)凝聚了‘以患者為中心’的初心，其核心研發(fā)科學家之一就是一位血友病患者，這份感同身受讓創(chuàng)新精準回應了患者對‘便捷’與‘預防出血’的雙重渴望。未來，輝瑞將繼續(xù)攜手政府、醫(yī)療機構及社會各界，加速非因子療法的可及性，推動中國血友病診療體系向“功能性治愈”的目標邁進，這是輝瑞對每一位患者最誠摯的期許?！?/p>