Vesper Bio在攜帶導致額顳葉癡呆基因突變的患者中啟動臨床試驗

這項研究將重點關注與致命性額顳葉癡呆相關的無癥狀基因突變個體。

丹麥生物技術公司 Vesper Bio 已啟動一項 1b/2a 期概念驗證研究，以評估其研究性小分子藥物在攜帶導致額顳葉癡呆（FTD）基因突變的患者中的效果。SORT-IN-2 試驗專注于具有 progranulin 基因（GRN）突變的無癥狀個體，這是一種導致 FTD（GRN）的致命性神經退行性疾病的原因因素。

FTD是一種影響大腦額葉和顳葉的退行性疾病，會損害個體的行為、判斷和溝通能力。它是60歲以下人群中癡呆的主要原因，常常被誤診為阿爾茨海默病。FTD（GRN）病例的特點是缺乏progranulin，這是一種對細胞生長、生存和修復至關重要的蛋白質。

Vesper的主要化合物VES001是一種能夠穿透大腦的口服小分子，旨在抑制sortilin，這是一種負責降解progranulin的神經受體。通過阻止sortilin與progranulin結合并內化，VES001可以保持并正常化progranulin水平，可能減緩或停止FTD（GRN）的進展。這種治療方法旨在保護剩余的神經元，解決疾病的根本原因，而不僅僅是緩解癥狀。

Vesper 聯合創始人 Mads Fuglsang Kj?lby 和首席執行官 Paul Little。

“前膠質蛋白對維持神經元健康至關重要，但攜帶 GRN 突變的無癥狀人群的前膠質蛋白水平通常只有沒有此類突變的人的前膠質蛋白水平的一半，”Vesper 聯合創始人 Mads Fuglsang Kj?lby 說?！案鶕覀兂晒Φ氖讉€人體試驗數據，我們相信 VES001 將使前膠質蛋白水平正?；?，因此具有減緩甚至阻止 FTD(GRN) 疾病進展的巨大潛力?！?/p>

SORT-IN-2 研究是在鹿特丹的埃拉斯姆斯大學醫學中心和倫敦大學學院的倫納德·沃爾夫森實驗神經學中心開展的開放標簽試驗。該試驗針對攜帶 GRN 突變的無癥狀個體，旨在評估 VES001 的安全性、耐受性及其提升腦脊液和血漿中前膠質蛋白水平的能力。Vesper 在獲得荷蘭和英國監管機構的臨床試驗授權后已開始給藥，并預計在2025年中期完成所有給藥。

“這是Vesper團隊一個令人振奮的成就，我們能夠如此迅速地將VES001推進到下一個臨床試驗階段，”Vesper首席執行官保羅·利特爾說道?！拔覀冎铝τ跒轭净糉TD的家庭帶來這一重要的新口服治療選擇，而目前還沒有獲得批準的治療方案。”

決定推進到這一階段是基于VES001在健康志愿者中的1a期臨床研究的鼓舞人心的結果。在試驗中，VES001有效地分布到血漿和中樞神經系統，使progranulin水平增加，并且沒有出現嚴重的不良反應。