全球首發(fā)！中國率先批準(zhǔn)肺纖維化新藥，破解五年無新療法困局

這是一種隱秘而兇險的疾病，全球累及人數(shù)高達560萬，其五年死亡率甚至超越部分癌癥。它無聲地侵蝕著患者的肺部，形成不可逆的瘢痕，令呼吸日漸艱難，最終走向衰竭。這就是進展性肺纖維化（PPF）。長期以來，患者深陷治療選擇匱乏與肺功能持續(xù)惡化的雙重困境，確診延遲、治療中斷更是常態(tài)。

2025年12月10日，這一困局迎來了突破性轉(zhuǎn)機——中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)博優(yōu)維?（那米司特）用于治療成人PPF，這是五年多來首個獲批的PPF治療新療法，為無數(shù)患者點燃了生命新希望。

認(rèn)識“會呼吸的痛”

半數(shù)肺纖維化患者未有效治療

進展性肺纖維化并非單一的疾病，而是一類以肺部進行性瘢痕化為特征的致命性狀態(tài)。這些如同“疤痕”一樣的纖維組織在肺部不斷增生、硬化，導(dǎo)致肺功能不可逆轉(zhuǎn)地持續(xù)下降。這種瘢痕化過程，可能與類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性硬化癥等自身免疫性疾病相伴相生，也可能源于長期暴露于石棉、二氧化硅等有害環(huán)境因素。

隨著“疤痕”的蔓延和加厚，患者的日常活動能力被嚴(yán)重剝奪，簡單的行走、上樓都可能氣喘吁吁，生活質(zhì)量急劇下滑。更令人憂心的是，大約半數(shù)的PPF患者在確診后的五年內(nèi)會因疾病進展而死亡，其兇險程度不容小覷。然而，由于疾病認(rèn)知不足、診斷復(fù)雜，患者平均面臨長達兩年的確診延遲，且多達一半的確診者未能獲得有效治療，導(dǎo)致疾病在無聲中快速進展。

破局“無藥可醫(yī)”

創(chuàng)新療法帶來延緩疾病進展的新希望

面對PPF治療領(lǐng)域長期缺乏新藥的空白，此次博優(yōu)維?（那米司特）的獲批無疑是一場“及時雨”。該藥物是全球首個也是目前唯一一個獲批用于PPF治療的選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑，其獨特的機制兼具免疫調(diào)節(jié)、血管保護和抗纖維化多重作用。此次獲批基于迄今為止規(guī)模最大的PPF全球關(guān)鍵性III期臨床試驗FIBRONEER?-ILD。研究數(shù)據(jù)證實，與安慰劑相比，那米司特能顯著延緩患者肺功能（以用力肺活量FVC衡量）的下降，這是評估PPF病情進展的核心指標(biāo)。

尤為關(guān)鍵的是，該藥物在試驗中展現(xiàn)出良好的安全性與耐受性，停藥率低，且無需常規(guī)肝功能監(jiān)測，這為患者的長期規(guī)范治療提供了便利，有望改善治療依從性。研究還提示，治療可能帶來死亡風(fēng)險降低的積極趨勢。

“解決臨床迫切需求，提升患者生存質(zhì)量”

對于這一突破性進展，臨床專家給予了高度評價。北京協(xié)和醫(yī)院呼吸與危重癥醫(yī)學(xué)科主任醫(yī)師徐作軍教授指出：“PPF會導(dǎo)致肺功能持續(xù)惡化，嚴(yán)重威脅患者生命。目前臨床治療選擇非常有限，我們亟須能夠改善患者生存時間和生活質(zhì)量的新武器。那米司特在III期臨床試驗中取得的令人鼓舞的結(jié)果，在顯著延緩肺功能下降的同時，兼顧了良好的安全性和耐受性，這有助于提高患者長期治療的信心和依從性，為患者帶來了實實在在的新希望。”

此次獲批，還標(biāo)志著中國在PPF創(chuàng)新治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了全球領(lǐng)先，不僅得益于企業(yè)“中國關(guān)鍵”戰(zhàn)略下將中國全面納入早期研發(fā)，也體現(xiàn)了中國藥品審評審批制度改革中以患者為中心的“中國速度”。從該藥物在華獲批用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）到擴展至PPF適應(yīng)癥，僅間隔七周，高效的行動力旨在讓中國患者能更早、更快地受益于全球前沿的創(chuàng)新成果。目前，該藥物用于PPF的上市申請也正在美國、歐盟、日本等多個國家和地區(qū)接受審評，預(yù)計未來將有更多患者獲益。

采寫：南都N視頻記者 王道斌