產業新聞丨ASO療法「依普隆特生鈉」在華獲批，治療這種罕見病

12月25日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，其與Ionis公司聯合開發的萬諾維?（英文商品名：Wainua?，通用名：依普隆特生鈉注射液）在中國正式獲批，用于治療成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（ATTRv-PN）患者。依普隆特生鈉（eplontersen）是一款用于ATTRv-PN治療的基因沉默劑，為一款反義寡核苷酸（ASO）療法。該產品的獲批，有望使此前治療選擇有限的患者能夠通過自動注射器每月一次自行給藥，顯著提升用藥便利性并改善生活質量。

中國國家藥品監督管理局（NMPA）的批準基于NEURO–TTRansform 3期臨床研究的陽性結果。研究顯示，在為期66周的觀察中，與外部安慰劑相比，接受依普隆特生鈉治療的患者在兩項共同主要終點（血清轉甲狀腺素蛋白［TTR］濃度，以及以改良版周圍神經損傷評分+7［mNIS+7］評估的神經病變損害）和關鍵次要終點（以Norfolk糖尿病神經病變生活質量問卷［Norfolk QoL–DN］評估的生活質量）方面，均表現出一致且持續的臨床獲益。該研究的陽性結果已發表于《美國醫學會雜志》（

JAMA

依普隆特生鈉為每月一次用藥的基因沉默劑，通過上游抑制轉甲狀腺素蛋白（TTR）的生成發揮作用。作為RNA靶向治療藥物，它可在肝臟源頭減少TTR蛋白的產生，因而具有潛力用于治療各類型的轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）。

ATTR已被納入國家《第二批罕見病目錄》，該疾病由肝臟產生的、錯誤折疊的TTR蛋白在心臟和周圍神經等組織中積聚所引起，會造成器官損傷和衰竭。ATTR會引起多種并發癥，導致心血管、神經和腎臟疾病，如心力衰竭（HF）和慢性腎臟病。ATTR有遺傳（ATTRv）和非遺傳（野生型）兩種形式。ATTR是一種進展迅速的致命疾病，需要及時識別癥狀并診斷。ATTR有多種表型，包括ATTR-CM（主要影響心臟，可能導致心力衰竭）、ATTRv-PN（主要影響外周神經系統）和混合表型（患者同時出現這兩種表型的癥狀）。

參考資料：
[1]萬諾維?在華獲批用于治療成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（ATTRv-PN）患者. From https://www.prnasia.com/story/517280-1.shtml

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