2025年12月全球新藥研發(fā)、注冊及交易重點(diǎn)事件

醫(yī)藥健康領(lǐng)域正經(jīng)歷深度變革，無論本土藥企、跨國巨頭還是創(chuàng)新Biotech，精準(zhǔn)把握全球研發(fā)與市場動(dòng)向已成為競爭關(guān)鍵。為此，醫(yī)藥魔方分析師團(tuán)隊(duì)推出《全球新藥月報(bào)》，幫助業(yè)界快速獲取全球藥企最新研發(fā)情報(bào)，掌握交易動(dòng)向。報(bào)告主要聚焦以下內(nèi)容：

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一、上月全球新藥研發(fā)進(jìn)展

根據(jù)公開資料不完全統(tǒng)計(jì)，截止到2025年12月31日，醫(yī)藥魔方為大家收錄到了最近的全球新藥重大研發(fā)進(jìn)展共計(jì)21條。其中涉及藥物獲批上市信息2條，臨床重大進(jìn)展17條，重大特殊審評審批資格2條，具體信息展示如下：

在新藥月報(bào)正文中有關(guān)于上述新藥研發(fā)進(jìn)展事件的重點(diǎn)解析，并提供不同個(gè)性化標(biāo)簽幫助客戶快速理解事件核心看點(diǎn)，以下內(nèi)容節(jié)選自報(bào)告原文，更多信息請點(diǎn)此查閱報(bào)告 。

非共價(jià)BTK抑制劑

CLL/SLL一線療法

禮來公布Jaypirca (pirtobrutinib) 治療初治 CLL/SLL 3期 BRUIN CLL-313/314 試驗(yàn)結(jié)果

2025年12月9日，禮來公布了非共價(jià) BTK 抑制劑Jaypirca (pirtobrutinib)治療初治 CLL/SLL 患者的3期 BRUIN CLL-313、 BRUIN CLL-314試驗(yàn)的積極結(jié)果。BRUIN CLL-313將pirtobrutinib 單藥療法與化療免疫療法（bendamustine 加 rituximab，BR）進(jìn)行了比較。Pirtobrutinib 達(dá)到了主要終點(diǎn)，顯著改善了PFS，并將疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低了80%（HR=0.20；p<0.0001）。此外，與 BR 相比，pirtobrutinib 顯示出更有利的安全性。Pirtobrutinib 組發(fā)生 ≥3 級TEAEs的比例為 40.0%，而 BR 組為 67.4%，且 pirtobrutinib 組的劑量減少和停藥率更低。BRUIN?CLL-314則頭對頭對比了pirtobrutinib和ibrutinib的療效，結(jié)果顯示，在ITT人群中，ORR非劣效于ibrutinib（87.0% vs 78.5%；p<0.0001），且數(shù)值上更高。PFS數(shù)據(jù)尚未成熟，但在所有人群中均顯示出有利于pirtobrutinib的趨勢，ITT人群中疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了43%。值得注意的是，隨訪時(shí)間最長的初治亞組中，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了76%（HR=0.239）。Pirtobrutinib的安全性特征與既往報(bào)告一致，與ibrutinib相比，房顫/房撲（2.4% 對 13.5%）和高血壓（10.6% 對15.1%）等關(guān)注的不良事件發(fā)生率更低。

信息補(bǔ)充：

• 目前用于一線CLL/SLL的BTK療法包括百濟(jì)神州的zanubrutinib，阿斯利康的acalabrutinib以及強(qiáng)生的ibrutinib，均為共價(jià)BTK抑制劑。BRUIN CLL-313、 BRUIN CLL-314 兩項(xiàng)試驗(yàn)為非共價(jià)BTK抑制劑開啟了邁入一線療法的大門，禮來已開始向監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交 BRUIN CLL-313 和 BRUIN CLL-314 研究的結(jié)果，目標(biāo)進(jìn)一步擴(kuò)大 Pirtobrutinib 的標(biāo)簽，進(jìn)入更早期的治療線。

首個(gè)PSVT療法

Milestone宣布FDA批準(zhǔn)了Cardamyst作為自我給藥鼻噴劑治療陣發(fā)性室上性心動(dòng)過速（PSVT）

2025年12月12日，Milestone?PharmaceuticalsInc.宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了艾曲帕米（etripamil）鼻噴霧劑CARDAMYST，用于成人急性癥狀性陣發(fā)性室上性心動(dòng)過速（PSVT）發(fā)作轉(zhuǎn)復(fù)為竇性心律。這是首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的PSVT自我給藥鼻噴霧劑，為超過兩百萬美國患者提供了一種可在醫(yī)療機(jī)構(gòu)外使用的速效治療選擇。此次批準(zhǔn)基于一項(xiàng)強(qiáng)大的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，包括成功的III期RAPID試驗(yàn)，結(jié)果顯示，自我給藥CARDAMYST的患者中，64%在30分鐘內(nèi)從SVT轉(zhuǎn)復(fù)為竇性心律，而安慰劑組為31%（HR=2.62；p<0.001）。CARDAMYST組的中位轉(zhuǎn)復(fù)時(shí)間（17分鐘）顯著快于安慰劑組（54分鐘）。最常見的不良事件是輕度至中度的短暫性癥狀，如鼻部不適和鼻塞。Milestone擁有充足資金進(jìn)行商業(yè)化，CARDAMYST預(yù)計(jì)將于2026年第一季度上市。Milestone計(jì)劃通過sNDA途徑，啟動(dòng)艾曲帕米用于AFib-RVR的III期臨床項(xiàng)目。

信息補(bǔ)充：

• 此次批準(zhǔn)使Cardamyst成為30多年來FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療超過200萬名PSVT患者的藥物。據(jù)估計(jì)，美國目前有200萬人被診斷患有PSVT，這是一種心律失常或異常心律。PSVT的特征是突然發(fā)生的快速心跳，常常超過每分鐘150至200次。心率激增難以預(yù)測，可能持續(xù)數(shù)小時(shí)?？焖俚男穆食３?dǎo)致嚴(yán)重的心悸、呼吸急促、胸部不適、頭暈或輕感以及痛苦，迫使PSVT患者限制日常活動(dòng)。PSVT發(fā)作何時(shí)發(fā)作或持續(xù)多久的不確定性會(huì)引發(fā)焦慮，并對PSVT患者發(fā)作間隔的日常生活產(chǎn)生負(fù)面影響。對于有心血管或疾病基礎(chǔ)的人，如心力衰竭、阻塞性冠心病或脫水，發(fā)作的影響和發(fā)病率尤其嚴(yán)重。許多醫(yī)療服務(wù)提供者對PSVT患者缺乏有效的治療方案感到不滿，常常需要長時(shí)間、負(fù)擔(dān)重且昂貴的急診就診，甚至進(jìn)行侵入性心臟消融手術(shù)。

• Cardamyst是一種速效L型鈣離子通道阻滯劑，半衰期大約20分鐘，通過鼻腔噴霧給藥快速起效，患者室上性心動(dòng)過速(SVT)復(fù)發(fā)時(shí)可以自己使用。在2025年1月，箕星藥業(yè)宣布國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）已正式受理etripamil鼻噴霧劑治療PSVT的新藥上市申請（NDA），目前在中國，尚未出現(xiàn)非注射、快速起效且可自行給藥，用于治療急性PSVT的藥物，而etripamil有望為中國PSVT患者提供全新治療選擇。

• 2021年5月，Milestone Pharmaceutica 500萬美元的預(yù)付款現(xiàn)金和來自RTW Investments,LP的500萬美元股權(quán)投資。Milestone還有資格獲得高達(dá)1.075億美元的里程碑付款，以及etripamil未來在大中華區(qū)銷售的提成。

  
  

  圖片來源：Milestone Pharmaceuticals官網(wǎng)

二、上月全球新藥交易進(jìn)展

2025年12月全球共計(jì)發(fā)生140筆交易，首付款金額17.82億美元，交易總金額291.36億美元。其中中國相關(guān)交易共計(jì)55筆，首付款金額7.4億美元，交易總金額169.29億美元。

數(shù)據(jù)來源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫；單位(億美元)

數(shù)據(jù)說明：統(tǒng)計(jì)時(shí)間截至2025年12月31日

醫(yī)藥魔方依據(jù)產(chǎn)品、交易金額、企業(yè)等因素收錄了其中16筆重點(diǎn)交易: 其中涉及國內(nèi)交易共6筆，涉及境外交易共5筆；另外還收錄了5筆重大并購事件，具體信息展示如下：

在新藥月報(bào)正文中有關(guān)于上述交易事件的重點(diǎn)解析，以下內(nèi)容節(jié)選自報(bào)告原文，更多信息請點(diǎn)此查閱報(bào)告。

國內(nèi)交易

科倫博泰與Crescent 達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)腫瘤治療產(chǎn)品

2025年12月4日，科倫博泰與Crescent Biopharma宣布建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，共同開發(fā)和商業(yè)化腫瘤治療手段，包括新型聯(lián)用療法。此次合作涉及科倫博泰的靶向ITGB6的ADC藥物SKB105（亦稱CR-003）和Crescent的PD-1xVEGF雙特異性抗體CR-001（亦稱SKB118）。

根據(jù)協(xié)議，科倫博泰授予Crescent在美國、歐洲及所有其他大中華地區(qū)以外市場研究、開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化SKB105的獨(dú)家權(quán)利。Crescent則授予科倫博泰在大中華地區(qū)研究、開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化CR-001的獨(dú)家權(quán)利。雙方還將合作開發(fā)兩款候選藥物的單藥療法，并評估CR-001與SKB105的聯(lián)用療法。基于本次合作，科倫博泰將向Crescent收取8000萬美元的首付款，并有資格收取高達(dá)12.5億美元的里程碑付款，以及基于SKB105凈銷售額的中個(gè)位數(shù)至低雙位數(shù)百分比的分級特許權(quán)使用費(fèi)。若Crescent近期發(fā)生控制權(quán)變更或與第三方簽訂分許可協(xié)議，科倫博泰亦有資格收取額外款項(xiàng)。Crescent將向科倫博泰收取2000萬美元的首付款，并有資格收取高達(dá)3000萬美元的里程碑付款，以及基于CR-001凈銷售額的低至中個(gè)位數(shù)百分比的分級特許權(quán)使用費(fèi)。此次合作旨在整合雙方優(yōu)勢資源，加速SKB105和CR-001的全球開發(fā)進(jìn)程，最大化兩款候選藥物在腫瘤治療領(lǐng)域的潛力。

相關(guān)信息：

• SKB105是一款靶向整合素β6（ITGB6）的差異化ADC，其有效載荷為拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅰ抑制劑。ITGB6在多種實(shí)體瘤中高表達(dá)，但在大多數(shù)正常組織中低表達(dá)或無表達(dá)，因此有降低系統(tǒng)毒性及脫靶風(fēng)險(xiǎn)的潛力。SKB105由靶向ITGB6的全人源IgG1單抗與穩(wěn)定且經(jīng)臨床驗(yàn)證的可裂解連接子偶聯(lián)，采用專有Kthiol?不可逆偶聯(lián)技術(shù)，旨在增強(qiáng)藥物穩(wěn)定性及腫瘤特異性載荷遞送能力，同時(shí)減少不良反應(yīng)。臨床前研究顯示，SKB105在療效、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)(PK)特征方面均表現(xiàn)出良好特性。一項(xiàng)SKB105針對實(shí)體瘤患者的I/II期臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)于2026年第一季度啟動(dòng)。

• CR-001是一款PD-1xVEGF四價(jià)雙特異性抗體，目前正開發(fā)用于治療實(shí)體瘤。其結(jié)合了腫瘤學(xué)中兩種互補(bǔ)且經(jīng)過驗(yàn)證的作用機(jī)制?PD-1和VEGF阻斷，其中對PD-1檢查點(diǎn)的抑制可恢復(fù)T細(xì)胞識(shí)別和摧毀腫瘤細(xì)胞的能力，而VEGF阻斷可減少對腫瘤細(xì)胞的血液供應(yīng)并抑制腫瘤生長。在臨床前研究中，CR-001在VEGF存在的情況下顯示出提升PD-1的結(jié)合和信號阻斷能力的協(xié)同藥理作用，并具有強(qiáng)大的抗腫瘤活性。CR-001的抗VEGF活性還可能使腫瘤部位的血管正?；?，有望提高聯(lián)合療法（例如CR-001與ADC聯(lián)用）的定位及有效性。一項(xiàng)CR-001治療實(shí)體瘤患者的全球I/II期試驗(yàn)預(yù)計(jì)于2026年第一季度啟動(dòng)。

國外交易

Dren Bio與賽諾菲達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)下一代B細(xì)胞清除療法，用于治療多種自身免疫性疾病

2025年12月15日，Dren?Bio宣布與賽諾菲達(dá)成了一項(xiàng)戰(zhàn)略合作，旨在共同發(fā)現(xiàn)并開發(fā)下一代B細(xì)胞清除療法，用于治療多種自身免疫性疾病。此次合作是在賽諾菲于2025年3月收購DrenBio的DR-0201（SAR448501）項(xiàng)目基礎(chǔ)上的進(jìn)一步拓展。根據(jù)協(xié)議條款，雙方將依托 Dren Bio 的專有平臺(tái)開展 B 細(xì)胞清除療法的臨床前開發(fā)工作。在確定開發(fā)候選藥物后，賽諾菲將負(fù)責(zé)后續(xù)的開發(fā)、生產(chǎn)、監(jiān)管和商業(yè)化工作。作為對價(jià)，Dren Bio將獲得1億美元的首付款，并有資格獲得最高達(dá)17億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款，同時(shí)還可獲得美國以外市場凈銷售額的分級特許權(quán)使用費(fèi)及相關(guān)里程碑付款。此外，Dren Bio還擁有一項(xiàng)在美國市場與賽諾菲聯(lián)合商業(yè)化、按50/50比例共享利潤并分擔(dān)虧損的選擇權(quán)；若行使該選擇權(quán)，Dren Bio需承擔(dān)40%的全球開發(fā)成本。

相關(guān)信息：

• Dren Bio是一家臨床階段生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新型的首創(chuàng)類抗體療法，用于治療癌癥、自身免疫性疾病以及其他嚴(yán)重疾病。Dren Bio的專有靶向髓系結(jié)合劑和吞噬作用平臺(tái)是一種基于多特異性抗體的技術(shù)平臺(tái)，其可通過選擇性結(jié)合髓系細(xì)胞上表達(dá)的新型吞噬受體，誘導(dǎo)對致病因子的強(qiáng)效清除。該平臺(tái)產(chǎn)生的多特異性抗體經(jīng)過工程改造，僅在存在疾病靶標(biāo)的情況下激活吞噬機(jī)制，因此理論上安全性優(yōu)于其他免疫調(diào)節(jié)療法。

• Dren Bio 的主要臨床階段候選藥物 DR-01 目前處于 I/II 期臨床試驗(yàn)階段，正在多個(gè)腫瘤及自身免疫性疾病適應(yīng)癥中進(jìn)行評估。此外Dren Bio還擁有兩個(gè)候選藥物DR-0201和DR-0202。其中，DR-0201已于2025年5月被賽諾菲收購，并更名為SAR448501。SAR448501目前已進(jìn)入I期臨床試驗(yàn)，并顯示出顯著的B細(xì)胞清除效果。DR-0202于2025?Q2進(jìn)入臨床階段，擬用于治療實(shí)體瘤。此外，Dren Bio還構(gòu)建了覆蓋面廣泛的臨床前研究管線，包括多個(gè)源自其專有平臺(tái)的多特異性抗體項(xiàng)目，相關(guān)適應(yīng)癥涵蓋腫瘤學(xué)、免疫學(xué)和神經(jīng)學(xué)等多個(gè)領(lǐng)域。

收并購

BioMarin以48億美元全現(xiàn)金收購Amicus，強(qiáng)化罕見病布局

2025年12月19日，Biomarin Pharmaceutica（l 簡稱BioMarin）宣布與Amicus?Therapeutics（簡稱Amicus）達(dá)成最終協(xié)議，BioMarin將以每股14.50美元的現(xiàn)金，總股權(quán)價(jià)值約48億美元，全現(xiàn)金收購Amicus。此次收購已獲得雙方董事會(huì)一致批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)將于2026年第二季度完成，尚待監(jiān)管批準(zhǔn)和Amicus股東批準(zhǔn)等慣例成交條件。此次收購旨在擴(kuò)大BioMarin在罕見病領(lǐng)域的地位，加速營收增長并強(qiáng)化財(cái)務(wù)前景。

通過此次交易，BioMarin將獲得Amicus的兩款已上市、高增長產(chǎn)品：用于治療法布雷病的米加司他膠囊（Galafold?），以及用于治療龐貝病的雙組分療法西帕他酶α（Pombiliti?）+米格司他（Opfolda?）。這兩款產(chǎn)品在過去四個(gè)季度中合計(jì)貢獻(xiàn)了5.99億美元的凈產(chǎn)品收入。此外，Amicus還擁有處于III期開發(fā)階段的DMX-200（Repagermanium）的美國權(quán)益，該藥是一種潛在的首創(chuàng)小分子藥物，用于治療局灶性節(jié)段性腎小球硬化癥（FSGS）。

目前Amicus已解決了與Aurobindo Pharma和Lupin Ltd.就米加司他仿制藥上市申請相關(guān)的專利訴訟。根據(jù)和解協(xié)議，Amicus授予這兩家公司在美國銷售米加司他仿制藥的許可，生效日期為2037年1月30日，從而確保了米加司他在美國的獨(dú)占期延長至2037年1月。

相關(guān)信息：

• Amicus與BioMarin一樣，自創(chuàng)立以來始終致力于改變罕見病患者的治療方式，成功開發(fā)并上市了針對法布雷病和龐貝病的重要療法。BioMarin的運(yùn)營規(guī)模，包括全球商業(yè)化網(wǎng)絡(luò)及行業(yè)領(lǐng)先的自有生產(chǎn)能力，將使兩家公司的結(jié)合成為戰(zhàn)略級互補(bǔ)。交易完成后，預(yù)計(jì)將立即加速BioMarin的收入增長并改善財(cái)務(wù)前景，為患者、員工和股東創(chuàng)造重大價(jià)值。交易有望在完成后的12個(gè)月內(nèi)對非GAAP稀釋EPS產(chǎn)生增值。

• 米加司他（Galafold?）是一種口服α-半乳糖苷酶A藥物分子伴侶，用于治療特定基因突變型法布里?。ㄒ环N因α-半乳糖苷酶A缺乏引起鞘糖脂堆積的遺傳?。┏扇嘶颊?。全球約35%-50%法布里病患者可能攜帶適用變異。Galafold已在美、歐、英、日等40多國獲批。2025年前三季度，其收入約為3.71億美元，成為Amicus營收的主體來源。

• Pombiliti + Opfolda：該雙組分療法含西帕他酶α（bis-M6P增強(qiáng)型rhGAA）與口服酶穩(wěn)定劑米格司他，用于治療晚發(fā)型龐貝病（體重≥40kg且當(dāng)前ERT療法無效的成人）。需警惕超敏反應(yīng)、輸液反應(yīng)及心肺衰竭風(fēng)險(xiǎn)，禁忌用于妊娠。

三、上月重點(diǎn)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)

1、全球獲批新藥統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：主要統(tǒng)計(jì)上月中歐美日藥監(jiān)局首次批準(zhǔn)以及補(bǔ)充批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥和微創(chuàng)新數(shù)據(jù)
數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫

(展示數(shù)量有限，更多內(nèi)容請點(diǎn)此查閱原報(bào)告)

2、全球特殊審評審批資格統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：主要統(tǒng)計(jì)上月中歐美日藥監(jiān)局授予BTD/FTD/ODD/RPDD/RMAT/QIDP/Priority Review的創(chuàng)新藥和微創(chuàng)新藥品
數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫

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3、腫瘤領(lǐng)域新藥發(fā)起核心臨床統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：僅統(tǒng)計(jì)上月腫瘤領(lǐng)域發(fā)起的創(chuàng)新藥/微創(chuàng)新的注冊性臨床試驗(yàn)
數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方TrialiCube數(shù)據(jù)庫

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