產(chǎn)業(yè)新聞 | 創(chuàng)新反義寡核苷酸療法獲歐盟批準(zhǔn)；5500萬美元助力解鎖“不可成藥”靶點……

創(chuàng)新反義寡核苷酸療法獲歐盟批準(zhǔn)

Ionis Pharmaceuticals與大塚制藥株式會社（Otsuka）今日宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)Dawnzera（donidalorsen）在歐盟上市，用于成人及12歲以上青少年遺傳性血管性水腫（HAE）反復(fù)發(fā)作的常規(guī)預(yù)防。該批準(zhǔn)基于人用藥品委員會（CHMP）此前給出的積極意見。

此次批準(zhǔn)基于3期OASIS-HAE和OASISplus研究的積極結(jié)果。在多項疾病評估指標(biāo)中，Dawnzera均顯示出積極療效，包括顯著且持續(xù)降低HAE的平均月發(fā)作率。在OASISplus開放標(biāo)簽延長期研究中，用藥一年后總體平均月發(fā)作率降低達94%。Dawnzera是一款反義寡核苷酸配體偶聯(lián)（LICA）藥物，旨在通過沉默前激肽釋放酶（PKK）的表達，中斷導(dǎo)致HAE發(fā)作的相關(guān)信號通路。

針對“不可成藥”靶點，新銳完成5500萬美元A輪融資

Think Bioscience是一家專注于破解難以成藥靶點的生物技術(shù)公司，近日完成5500萬美元超額認(rèn)購的A輪融資。Think Bioscience通過合成生物學(xué)手段，發(fā)掘可供藥物化學(xué)利用的創(chuàng)新蛋白結(jié)合“口袋”，從而為歷史上極具挑戰(zhàn)性的靶點開發(fā)小分子藥物。其領(lǐng)先項目針對導(dǎo)致努南綜合征（Noonan syndrome）的突變體。努南綜合征是一種遺傳性疾病，患者常伴隨危及生命的心臟和淋巴系統(tǒng)問題、身材矮小、認(rèn)知障礙以及疼痛等多種慢性癥狀。目前尚無獲批療法能夠針對該疾病的基礎(chǔ)生物學(xué)機制進行治療。

盡管計算化學(xué)近年來取得進展，人類蛋白質(zhì)組中的大多數(shù)蛋白仍被認(rèn)為“不可成藥”，即缺乏可供藥物結(jié)合的明顯“口袋”。Think Bioscience的合成生物學(xué)平臺通過高通量功能篩選發(fā)現(xiàn)此前被忽略的“口袋”，并以此推進小分子藥物開發(fā)。該平臺已拓展至多種靶點類型，包括轉(zhuǎn)錄因子、蛋白磷酸酶、激酶、蛋白酶和GTP酶。

現(xiàn)貨型CAR-T療法獲FDA突破性療法認(rèn)定

Wugen公司今日宣布，其在研現(xiàn)貨型CAR-T細(xì)胞療法sofi-cel已獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療T細(xì)胞來源的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。Sofi-cel是一款潛在“first-in-class”的同種異體CAR-T細(xì)胞療法，靶向CD7。它旨在克服將CAR-T細(xì)胞用于治療T細(xì)胞腫瘤所面臨的技術(shù)挑戰(zhàn)。Wugen采用基因編輯技術(shù)敲除

CD7

TRAC

Sofi-cel目前正在一項關(guān)鍵性臨床試驗（T-RRex）中接受評估，用于治療復(fù)發(fā)或難治性（R/R）T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病或T細(xì)胞淋巴母細(xì)胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者。

參考資料：

[1] Think Bioscience Raises $55M in Oversubscribed Series A. Retrieved January 21, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/think-bioscience-raises-55m-in-oversubscribed-series-a-302665119.html?tc=eml_cleartime

[2] DAWNZERA? (donidalorsen) approved in the European Union for hereditary angioedema (HAE). Retrieved January 21, 2026, from https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/dawnzeratm-donidalorsen-approved-european-union-hereditary

[3] U.S. FDA Grants to Wugen’s WU-CART-007 Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Relapsed or Refractory T Cell Acute Lymphoblastic Leukemia / T Cell Lymphoblastic Lymphoma. Retrieved January 21, 2026, from http://cts.businesswire.com/ct/CT?id=ftfLlWd9aZbF2NXfwppam3Bd664=&newsLang=en&newsId=20260121930614&div=1990896910

免責(zé)聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。

版權(quán)說明：歡迎個人轉(zhuǎn)發(fā)至朋友圈，謝絕媒體或機構(gòu)未經(jīng)授權(quán)以任何形式轉(zhuǎn)載至其他平臺。轉(zhuǎn)載授權(quán)請在「藥明康德」微信公眾號回復(fù)“轉(zhuǎn)載”，獲取轉(zhuǎn)載須知。