FDA新局長大刀闊斧改革，改了什么？

“在任職FDA的這10個月里，我進行了42項重大改革以挑戰這個不可容忍的現狀：10年～12年才能讓新藥上市。”FDA新任局長Marty Makary在近期接受外媒All-In Podcast的深度專訪中，詳細講解了FDA近期為何開啟了“極速暴走”模式。

2025年4月，Marty Makary經特朗普政府提名、參議院兩黨表決，出任FDA新任局長。美國衛生與公眾服務部（HHS）部長小羅伯特·肯尼迪評價其“憑借無懈可擊的資歷，是領導FDA的理想人選”。

Marty Makary兼具生物科學、醫學與公共衛生的教育背景。在出任FDA局長前，他是約翰·霍普金斯大學胰島移植外科的負責人，曾創立約翰·霍普金斯外科試驗與成果研究中心，也是外科手術核查制度的聯合開發者。2018年，他當選為美國國家醫學院院士。Marty Makary還是一位作家，出版了《代價昂貴的健康》《盲點》等著作。

真正讓Marty Makary名聲大噪的是他在新冠疫情期間的直率發言。在新冠剛剛進入美國時，他就呼吁民眾戴口罩以延緩病毒傳播，并超前強調美國要重視這種新型病毒；后來，他又批評FDA在批準新冠疫苗上過于緩慢，認為FDA為此召開專家委員會是在拖延時間。

部分業內人士認為，Marty Makary會成為FDA新局長，和他在新冠疫情期間的表現有很大關系。而特朗普政府的提名，以及“反疫苗斗士”小羅伯特·肯尼迪的認可，更讓業內不免擔心他的上任是否會導致FDA的政治化。

而在此次采訪中，Marty Makary展現出“改革者”的一面：質問健康問題的根本原因、挑戰現狀且極具執行力，也的確在其上任首年開啟了一場疾風驟雨的FDA效率革命。

熟悉的改革：加速審批，監管提效

在當前“中美生物藥創新競賽”的敘事中，中國以加速審評審批為核心的藥監改革被看作是滋養高效創新的土壤。對此，Marty Makary在采訪中直接回應道：“這是一場競賽，而我們落后了。中國、澳大利亞，他們正在更高效地做事。我們的當務之急是提高藥物研發早期階段的效率。”

Marty Makary認為，首先需要的便是集中化IRB和合同，讓藥企在醫院開展臨床試驗從無休止的協商變為“簽字即可”。除此之外，從動物試驗、分階段臨床試驗、到關鍵試驗及藥物上市前的審批，都有顯著的提效空間。

事實上，Marty Makary上任后打響的改革“第一槍”，便是推動器官芯片、計算建模、體外實驗等新研究方法（NAMs）替代動物試驗，并同步發布了《減少臨床前安全性研究中動物試驗的路線圖》。

2025年10月，FDA批準了全球首個完全基于人類類器官療效數據、無需動物藥效學數據支撐的IND。兩個月前，FDA最新宣布不再需要單克隆抗體藥物提交黑猩猩研究數據。

在此次采訪中，Marty Makary直言：“90%通過動物試驗的藥物在人體中并未通過安全性和有效性測試。不必要的時間延遲同樣有其風險，這是以前我們在FDA沒有意識到的事。”

2025年12月16日，美國參議院以全票一致同意的表決結果通過《FDA 現代化法案 3.0》（S.355），核心是要求FDA在一年內更新現行法規，將類器官模型與AI預測模型等非臨床測試方法與動物實驗置于同等法律地位，這場藥物研發的范式轉變勢在必行。

在臨床試驗階段，Marty Makary致力于推動“連續性試驗”（Continuous Trials）和貝葉斯統計方法，讓各階段（1-2-3期）臨床試驗更高效地銜接。

就在JPM開幕同日，FDA發布了關于臨床試驗統計方法現代化指南，促進貝葉斯統計方法在藥物和生物制品臨床試驗中的應用。

這一統計方法與傳統方法最大的不同之處在于，數據不局限于當前試驗，能夠與相關的先驗信息結合，形成新的概率分布，用于推斷并得出關于安全性和有效性的結論。

在Marty Makary的設想中，連續性試驗和貝葉斯統計方法相輔相成，前者能夠提高藥企進入下一階段臨床試驗的速度和效率，后者和AI工具結合，可以幫助FDA實時監測數據產生，一旦確認療效或發現安全信號即可做出決定，而不需等待半年一次的委員會會議，這也有利于持續跟蹤藥品的真實世界使用過程，快速識別安全信號。

同樣是速度-風險與安全的平衡題，Marty Makary還在近日推動FDA放寬了CGT領域在CMC方面的監管要求，包括在進入2/3期臨床前，不要求制藥商完全符合現行藥品生產質量管理規范cGMP的要求；CBER將考慮靈活建立產品放行規格；不強制要求必須提供三個PPQ批次用于工藝驗證等。

此外，在最為耗時耗力的關鍵性試驗（Pivotal Trials）環節，Marty Makary也推動FDA啟動一項重大改革，將藥物批準默認要求的關鍵試驗數量由2個減少到1個。

“這只是數學問題。”Marty Makary在采訪中說道，“一個妥當設計的臨床試驗和良好的對照組能夠達到同當的統計效力，同時節省藥企1~3億美元的成本并縮短時間。”

最后，對于藥物上市前的審批環節，Marty Makary透露，FDA已啟動一項全新的試點項目——在數周內做出審批決定，且已經有一款藥物在55天內完成了審批。

Marty Makary還提到了上任后新落地的項目：局長國家優先審評券（CNPV），獲得這一憑證的藥品的審評周期將從原本的10~12個月大幅縮短至1~2個月。

CNPV發放的標準包括：解決美國健康危機或未被滿足的公共衛生需求、為美國人帶來更創新的療法、有利于藥物本土制造（這是當前美國國家安全議題之一）或降低藥價。截至目前，已有18款藥物入選這一項目。

這一計劃中，提效的關鍵舉措是將原來的“分送審核”改為僅為1天的聯合評審會議。這與Marty Makary的臨床經驗有關。在官方新聞稿中，他談到：“作為一名外科腫瘤專家，我常與醫師團隊圍繞患者的重大生死診療問題開展跨學科決策，在為期1天的腫瘤多學科會診中整合最新醫學研究成果。推出CNPV正是借鑒這一模式，為藥企提供高效及時的審評決策。”

追求高效率，堅守“金標準”

不難看出，Marty Makary推行改革，希望解決的核心痛點都是“低效”，而這不只涉及FDA藥物審評審批決策的全流程，還包括對于FDA機構內部的整合。

在采訪中，Marty Makary直言FDA機構內部的低效：在他上任前，FDA有20,000名員工，包括2,000名HR員工和1,500名IT員工；FDA的7個中心彼此之間不能直接發郵件，必須通過律師溝通；甚至有員工的唯一工作是給一臺傳真機換墨盒 。

Marty Makary計劃讓FDA的人員配置回到2019年的水平。“我們不會裁減科學家或審評人員，人力資源、采購、IT以及其他存在的重復服務將被整合，以支持FDA內部的溝通和協作。”另外，他計劃引入1050名新科學家，目前已有450人入職。

相較于大刀闊斧的人員與機構調整，Marty Makary掌門的FDA在藥品審評工作上表現出一種“健康的保守”，即仍然堅守安全與療效的“金標準”。

1月15日，路透社報道，獲取的FDA內部文件顯示，FDA的審評科學家就兩款入選CNPV計劃的新藥——Disc Medicine的血液病藥物bitopertin，以及賽諾菲的晚期1型糖尿病藥物Tzield——提出了安全性和有效性方面的擔憂，并因此推遲了相關審評工作。

另外，勃林格殷格翰用于治療肺癌的zongertinib，以及禮來的口服減肥藥，同樣是CNPV入選項目，其審評工作也被推后。

Disc Medicine的藥物正在研發用于治療因罕見血液病而出現光毒性反應的患者。文件顯示，FDA的顧慮主要在于兩點：第一，臨床試驗中用于評估療效的次要終點（無疼痛日曬時長），其數據在統計學上是否具備充分的有效性參考價值；第二，是否有其他數據能基于生物標志物證明該藥物大概率有效，以支撐其獲批。

對于賽諾菲的Tzield，FDA推遲其擴展批準申請的審評工作，是因為出現了一例其認定與藥物治療相關的死亡案例。FDA目前要求賽諾菲補充提供幾起上市后嚴重不良反應的詳細信息。

接受路透社采訪的監管領域專家表示，這些審評延遲消解了他們原先對于FDA當前改革的某些擔憂，比如對于CNPV計劃政治化傾向的顧慮，以及擔心在1~2個月完成審評的目標下，審評工作能否嚴謹到位。

全面擁抱AI

在JPM之前，Marty Makary曾現身國際消費電子產品展覽會（CES）并發表演講，表示FDA的工作節奏需要跟上“硅谷速度”，他們正在著手放寬低風險的可穿戴健康設備、相關軟件及其他非醫療級設備的監管要求。

值得注意的是，這一監管放松同樣適用于搭載人工智能（AI）的健康設備，而這呼應了白宮2025年12月發布的行政令，該行政令旨在破除各行業人工智能應用的落地壁壘，鼓勵全社會加快I技術的普及與應用。

近期接受福克斯商業頻道節目Varney & Co采訪時，Marty Makary表態：“如果一款產品只是像ChatGPT或谷歌那樣單純提供信息，我們不會因為其中出現一處不準確的結果就叫停。不過，若企業宣稱其產品達到醫療級標準，比如可實現臨床合規、臨床級別的血壓測量等，則不在此列。我們支持這些產品的發展，同時也會防范重大安全風險。”

不僅是對AI醫療產品，這位FDA新局長對內部應用AI同樣保持著開放態度——上任第二個月初，Marty Makary便展開了一次激進的AI應用行動。

彼時，Marty Makary推動FDA成功完成首個AI輔助科學審評試點，證實內部AI工具可顯著減少審評人員在瑣碎、重復工作或非生產性事務上的耗時，甚至將3天的科學審評壓縮到幾分鐘。由此，他定下目標：2025年6月30日前實現全部審評中心的AI技術整合。

這是FDA史上首次制定全系統AI部署時間表。在此指導下，FDA在2025年6月初正式推出生成式AI助手Elsa，能夠協助審評人員縮短科學評估耗時、加快臨床試驗方案的審評速度，以及鎖定高優先級的檢查目標。12月，FDA進一步開放智能體化AI（Agentic AI）應用，能夠協助完成會議管理、上市前審評、審評驗證、上市后監測、檢查與合規工作以及各類行政事務。

同時，FDA也開始鼓勵AI在藥物研發中的應用。2026年開年，FDA發布了全球首個針對AI在藥物和生物產品開發中應用的官方指導意見，近期又聯合EMA發布了《藥物研發中AI良好實踐指導原則》，為藥物全生命周期中利用AI開展證據生成與監測工作提供通用性指導意見。

整體來看，Marty Makary上任來的改革可以分為三大領域：藥物審評審批、人員和組織架構優化，以及AI應用。而他的改革看似激烈，但可謂有的放矢——在保持甚至強化科學判斷的原則上，不遺余力追求高效。

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