兒童藥獨(dú)占期紅利開啟，海和藥物率先拿到“入場券”

在醫(yī)藥創(chuàng)新的激蕩長河中，政策的每一次漣漪，往往牽引著行業(yè)方向的深刻變革。

2026年1月，新版《藥品管理法實(shí)施條例》正式落槌。這次修訂中，一個(gè)長期存在卻始終難以落地的問題，第一次被制度化回應(yīng)——兒童用藥與罕見病藥物，被正式納入市場獨(dú)占期制度：兒童用藥最高可享2年，罕見病藥物最長可達(dá)7年。

長久以來，兒童藥物研發(fā)一直被視為“醫(yī)藥創(chuàng)新的深水區(qū)”。由于患兒樣本量小、臨床試驗(yàn)門檻極高、倫理安全極其嚴(yán)苛，研發(fā)難度遠(yuǎn)超成人藥物，研發(fā)成本與風(fēng)險(xiǎn)往往與市場回報(bào)不成正比。這不僅讓患兒面臨“無藥可用”或只能“減量套用成人藥”的窘境，也讓無數(shù)藥企在這些領(lǐng)域望而卻步。

正因如此，兒童藥物研發(fā)成為全球監(jiān)管體系重點(diǎn)干預(yù)和持續(xù)鼓勵的方向。通過市場獨(dú)占期、優(yōu)先審評、及相關(guān)激勵機(jī)制，如美國的最佳兒童藥物法案（BPCA）和兒童研究平等法案（PREA）等，讓高風(fēng)險(xiǎn)的兒童用藥成為可以被認(rèn)真投入的長期價(jià)值賽道。

如今，中國兒童藥物研發(fā)的制度“紅利窗”已正式打開，隨著獨(dú)占期等激勵機(jī)制落地，兒童藥物研發(fā)開始具備更清晰的發(fā)展路徑。而在這一過程中，那些早已在這條路上默默推進(jìn)的創(chuàng)新力量，開始被重新看見。海和藥物，正是其中之一。

CYH33：一縷“星光”點(diǎn)亮孤島

事實(shí)上，在獨(dú)占期制度正式落地之前，中國監(jiān)管層已開始為兒童抗腫瘤藥物研發(fā)，探索更具針對性的支持路徑。

2025年5月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心啟動“兒童抗腫瘤藥物研發(fā)鼓勵試點(diǎn)計(jì)劃（星光計(jì)劃）”，圍繞兒童人群研究中的關(guān)鍵技術(shù)難點(diǎn)，提供前置指導(dǎo)與高頻溝通，旨在提升兒童抗腫瘤藥物的整體研發(fā)效率與成功率。

如果將兒童腫瘤藥物研發(fā)視為一座長期被忽視的“孤島”，那么“星光計(jì)劃”的意義，并不在于簡單鼓勵，而在于通過制度設(shè)計(jì)，讓真正具備科學(xué)潛力的創(chuàng)新藥物被更早識別，并獲得更貼近實(shí)際問題的監(jiān)管支持。

在這一機(jī)制下，海和藥物的創(chuàng)新藥甲磺酸瑞索利塞（CYH33），能成為較早入選“星光計(jì)劃”的重量級品種之一，并非偶然。

PIK3CA相關(guān)過度生長譜（PROS）以及PIK3CA相關(guān)脈管畸形（PRVM）多發(fā)于兒童，患兒往往因組織異常增生或復(fù)雜的脈管畸形，面臨持續(xù)進(jìn)展、難以逆轉(zhuǎn)的臨床問題，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。然而，相關(guān)領(lǐng)域長期以來缺乏有效的系統(tǒng)性藥物干預(yù)。其中PROS已被國家衛(wèi)健委納入《第二批罕見病目錄》。

遺傳學(xué)研究已清晰表明，PIK3CA突變是PROS/PRVM的關(guān)鍵致病機(jī)制。正因如此，直接靶向PIK3CA突變本身，被視為這一領(lǐng)域最具確定性的治療突破路徑之一。但在我國，截至目前仍尚無針對PROS/PRVM適應(yīng)癥獲批的PI3Kα抑制劑，臨床需求長期處于未被滿足狀態(tài)。

CYH33是一款全新結(jié)構(gòu)的口服、高活性PI3Kα選擇性抑制劑。臨床前研究顯示，CYH33能夠高效、特異地抑制PI3Kα激酶活性，并在多種PIK3CA突變驅(qū)動的腫瘤模型中展現(xiàn)出顯著的抗腫瘤作用。

這種“精準(zhǔn)打擊”的能力，使其在理論上有望在療效與安全性之間取得更優(yōu)的平衡，也為其在PROS/PRVM等PIK3CA相關(guān)疾病中的應(yīng)用奠定了堅(jiān)實(shí)的科學(xué)基礎(chǔ)。

目前，海和藥物已啟動CYH33用于治療PROS/PRVM的I/II期臨床研究，邁出了從機(jī)制驗(yàn)證走向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵一步。

從更宏觀的視角看，PI3Kα抑制劑并非小眾賽道。無論是在乳腺癌、卵巢癌，還是在由PIK3CA突變驅(qū)動的多種實(shí)體瘤中，該通路都被視為具有明確生物學(xué)驗(yàn)證基礎(chǔ)的“高價(jià)值靶點(diǎn)”。

在全球范圍內(nèi)，圍繞PI3Kα的創(chuàng)新藥研發(fā)已形成規(guī)模化競爭，相關(guān)市場被普遍認(rèn)為具備數(shù)十億美元級別的長期潛力。而CYH33在全球同靶點(diǎn)研發(fā)格局中，整體進(jìn)度位居全球第三，已進(jìn)入國際第一梯隊(duì)，顯示出中國創(chuàng)新藥在前沿賽道的競爭力。

PI3Kα抑制劑全球研發(fā)賽道排名

數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫（2025年10月，海和藥物已與Otsuka旗下的Taiho達(dá)成協(xié)議：授予瑞索利塞CYH33在日本的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利）

2025年6月，CYH33獲得日本孤兒藥認(rèn)定；同年8月，正式在日本遞交NDA并受理，用于治療卵巢透明細(xì)胞癌（OCCC）。這意味著，該產(chǎn)品有望成為全球首個(gè)針對PIK3CA基因突變的OCCC靶向藥物，在細(xì)分腫瘤領(lǐng)域建立清晰的先發(fā)優(yōu)勢。

同時(shí)，圍繞PIK3CA突變這一核心生物學(xué)邏輯，CYH33的適應(yīng)癥布局正向更廣泛的實(shí)體瘤領(lǐng)域延展，包括HR陽性乳腺癌、輸卵管癌、腹膜癌等多個(gè)存在明確分子驅(qū)動特征的癌種。由此，其臨床與商業(yè)想象空間，也被進(jìn)一步打開。

“瞪羚”起跳：海和藥物的研發(fā)底盤

如果說CYH33代表的是海和藥物在前沿創(chuàng)新領(lǐng)域的一個(gè)高光切面，那么支撐其行穩(wěn)致遠(yuǎn)的，則是其深厚且已被反復(fù)驗(yàn)證的研發(fā)底盤。

對于一家Biotech而言，已有3款產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)商業(yè)化，本身就是一項(xiàng)稀缺能力證明。成立十余年，海和藥物已完成從“純研發(fā)驅(qū)動”向“具備商業(yè)化能力”的關(guān)鍵轉(zhuǎn)型，逐步形成以自營收入反哺研發(fā)投入的正向循環(huán)。目前，其兩款產(chǎn)品已實(shí)現(xiàn)商業(yè)化并進(jìn)入國家醫(yī)保體系，一款合作產(chǎn)品亦已上市并開始貢獻(xiàn)收益。

在此基礎(chǔ)上，海和藥物的管線布局并未止步于“已有成績”。目前，該公司擁有十余條研發(fā)管線，持續(xù)圍繞高壁壘靶點(diǎn)與未被充分滿足的臨床需求，構(gòu)建具備持續(xù)輸出能力的研發(fā)矩陣。

正是在這種“既有商業(yè)回報(bào)、又有管線儲備”的結(jié)構(gòu)之下，海和藥物入選胡潤研究院《2025全球瞪羚企業(yè)榜》，被認(rèn)為具備未來有高成長的潛力。

瞪羚所指向的，是高成長與強(qiáng)韌性的多重?cái)⑹隆Ｕ驹谄鹛c(diǎn)上的海和藥物，正憑借其深厚的小分子研發(fā)積淀與布局，向著下一個(gè)里程碑加速躍遷。

結(jié)語

中國創(chuàng)新藥正在穿越周期，臨床需求始終是那個(gè)最核心的價(jià)值錨點(diǎn)。隨著政策明確轉(zhuǎn)向以臨床價(jià)值為導(dǎo)向研究和創(chuàng)制新藥，產(chǎn)業(yè)與市場也正在以此為標(biāo)尺，重新定義一家藥企的真實(shí)價(jià)值。

在這種新的評估體系下，能夠精準(zhǔn)咬合臨床真需求、并具備持續(xù)成長韌性的企業(yè)，或許才能在長跑中贏得未來。

海和藥物正是這一趨勢下的實(shí)踐者與印證者。從3款產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)商業(yè)化，到CYH33入選“星光計(jì)劃”，再到躋身“瞪羚企業(yè)”，海和藥物已經(jīng)用一系列扎實(shí)的成果，讓外界看到了一個(gè)“長期主義者”的成長潛力。

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