百濟神州BCL2抑制劑「索托克拉」在美國申報上市

11月26日，百濟神州宣布FDA已受理新一代BCL2抑制劑索托克拉的新藥上市申請（NDA），并授予優先審評資格，擬用于治療接受過布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑治療的復發或難治性（R/R）套細胞淋巴瘤（MCL）患者。

索托克拉是一款新一代且具有同類最優潛力的在研BCL2抑制劑，具有獨特的藥代動力學和藥效學特征。實驗室和早期藥物開發研究結果表明，索托克拉是一種具有強效性和特異性的BCL2抑制劑，半衰期短且無蓄積。索托克拉在多種B細胞惡性腫瘤中表現出良好的臨床活性，正在進行單藥和聯合療法的開發，其中包括和百悅澤的聯合治療。值得關注的是，在早期臨床試驗中，索托克拉聯合百悅澤治療初治慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者在短時間內顯示出前所未有的微小殘留病不可檢出（uMRD）率。迄今為止，共有超過2200例患者入組了該藥物全球開發項目。

此次上市申請是基于全球多中心、單臂、開放性的I/II期臨床研究BGB-11417-201（NCT05471843）的相關數據。該研究納入了125例既往接受過BTK抑制劑治療的R/R MCL成年患者。

經獨立審查委員會（IRC）評估，索托克拉達到了總緩解率（ORR）的主要終點，在這類經多線治療的患者中展現出具有臨床意義的緩解效果。具體而言，在103例可評估療效的患者中，經320mg 索托克拉 治療后，ORR達到53.4%（55/103），實現完全緩解（CR）的患者比例為14.6%（15/103），中位緩解持續時間（DOR）為15.8個月，中位無進展生存期（PFS）為6.5個月。此外，索托克拉的耐受性良好，風險可控。

套細胞淋巴瘤（MCL）是侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一種罕見亞型，起源于淋巴結套區的B細胞。MCL約占全球所有NHL病例5%，大約28,000例患者。MCL在確診時通常已為晚期，幾乎所有MCL患者最終都會發展成為難治或復發性（R/R）疾病。MCL患者五年生存率約為50%，這也反映出該部分患者迫切需要新的治療方案。

Copyright ? 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免責申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內容，醫藥魔方不對任何主體因使用本文內容而導致的任何損失承擔責任。