產業新聞 | 創新機制！FDA再批準“first-in-class”口服小分子；FDA批準小分子擴展適應癥……

創新機制！FDA再批準“first-in-class”口服小分子

GSK日前宣布，美國FDA已批準口服抗生素Blujepa（gepotidacin）用于治療對藥物敏感的淋病奈瑟球菌（

Neisseria gonorrhoeae

Blujepa的上市申請主要基于EAGLE-1臨床3期試驗的積極結果。分析顯示，接受兩次口服Blujepa治療患者的泌尿生殖道治愈率為92.6%（187/202，95% CI：88.0-95.8），與采用肌肉注射ceftriaxone聯合口服azithromycin方案的治愈率91.2%（186/204，95% CI：86.4-94.7）相比達成非劣效性。兩組均未出現因淋病奈瑟球菌持續存在導致的泌尿生殖道治療失敗，且安全性與既往臨床結果一致，未觀察到與藥物相關的嚴重不良事件，常見不良反應為輕中度胃腸道反應。

Blujepa是一款具有獨特作用機制的口服“first-in-class”抗生素。它能夠均衡抑制兩種不同的II型拓撲異構酶，從而對大多數目標病原體，包括對現有抗生素耐藥的菌株產生抗菌活性。由于能夠均衡抑制兩種酶的活性，細菌需要同時在兩種酶上發生突變才能顯著降低對Blujepa的敏感性，因此預期產生耐藥性的可能性較低。今年3月，Blujepa獲美國FDA批準，用于治療12歲及以上（體重≥40公斤）女性成人及兒童的單純性尿路感染（uUTI）。

FDA再批準安進單抗療法

安進（Amgen）宣布，美國FDA已批準抗體Uplizna（inebilizumab）用于治療體內存有乙酰膽堿受體抗體（anti-AChR）和抗肌肉特異性酪氨酸激酶抗體（anti-MuSK）的全身性重癥肌無力（gMG）成人患者。Uplizna是一種CD19靶向人源化單克隆抗體，能夠針對性且持續性地清除與疾病相關的關鍵細胞（產生自身抗體的CD19陽性B細胞，包括漿母細胞及部分漿細胞）。此次批準使得gMG患者在接受兩劑Uplizna初始劑量治療后，能夠通過每年兩次Uplizna的給藥頻率，有望達到長期疾病控制。

本次批準主要基于MINT研究數據支持。在研究中，基線使用類固醇的患者自第4周開始減量，并在第24周將潑尼松減至每日5 mg；到第26周，分別有87.4%的Uplizna組患者和84.6%的安慰劑組患者將類固醇劑量降至每日5 mg及以下。在第26周，Uplizna組患者在重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分上較安慰劑顯示1.9分的改善差異（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。

FDA批準小分子擴展適應癥

BioCryst Pharmaceuticals今日宣布，美國FDA批準其每日一次口服療法Orladeyo（berotralstat）顆粒劑型，用于2至<12歲兒童遺傳性血管性水腫（HAE）的預防性治療。根據新聞稿，Orladeyo為首個適用于2歲及以上HAE患者的靶向口服預防療法，其顆粒劑型為兒童提供了更易接受的給藥方式。

Orladeyo是一款創新口服特異性血漿激肽釋放酶抑制劑，該療法在2020年獲FDA批準用以預防成人和12歲以上患者的HAE發作。此次批準主要基于APeX-P臨床試驗的積極期中數據。研究結果顯示，Orladeyo在該年齡段人群中耐受性良好，安全性特征與既往成人及青少年試驗保持一致，并在治療早期即展現出持續降低患者每月發作次數的效果，且未發現新的安全性風險。最常見的治療伴發不良事件（TEAE）為鼻咽炎。

參考資料：

[1] Blujepa (gepotidacin) approved by US FDA as oral option for treatment of uncomplicated urogenital gonorrhoea (uGC). Retrieved December 12, 2025 from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/blujepa-gepotidacin-approved-by-us-fda-as-oral-option-for-treatment-of-uncomplicated-urogenital-gonorrhoea-ugc/

[2] BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO? (berotralstat) Oral Pellets, First and Only Oral Prophylactic Treatment for Patients with HAE Aged 2 to <12 Years. Retrieved December 12, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/12/3204568/29446/en/BioCryst-Announces-FDA-Approval-of-ORLADEYO-berotralstat-Oral-Pellets-First-and-Only-Oral-Prophylactic-Treatment-for-Patients-with-HAE-Aged-2-to-12-Years.html

[3] FDA APPROVES UPLIZNA? FOR ADULTS WITH GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS. Retrieved December 12, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-uplizna-for-adults-with-generalized-myasthenia-gravis-302639699.html

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