國際首例！給肝衰竭患者開“豬肝外掛”，中國科技引領(lǐng)異種移植臨床研究

封面新聞獲悉，近日，空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院宣布，成功為一名肝衰竭患者實(shí)施六基因編輯豬肝臟體外灌注治療。經(jīng)過66小時(shí)持續(xù)治療，患者狀況良好，主要肝功能指標(biāo)顯著改善。經(jīng)科技查新，該項(xiàng)技術(shù)國內(nèi)外未見報(bào)道，屬國際首例。

據(jù)了解，該技術(shù)研究由竇科峰院士團(tuán)隊(duì)領(lǐng)銜，聯(lián)合中山大學(xué)第一附屬醫(yī)院、空軍軍醫(yī)大學(xué)唐都醫(yī)院、四川中科奧格生物科技有限公司實(shí)施。西京醫(yī)院表示，此項(xiàng)技術(shù)初步證實(shí)了豬肝體外灌注在肝衰竭患者治療中的安全性和有效性，為未來臨床終末期肝病治療及肝移植術(shù)前橋接治療提供全新策略。

供體豬來自四川科技企業(yè)中科奧格

記者從中科奧格創(chuàng)始人潘登科博士獲悉，該例研究用到的6基因編輯豬，來自該公司DPF醫(yī)用供體豬培育中心。

潘登科

研究團(tuán)隊(duì)用中科奧格的六基因編輯豬肝臟與由中山大學(xué)第一附屬醫(yī)院何曉順、郭志勇教授團(tuán)隊(duì)提供支持的常溫機(jī)械灌注設(shè)備連接，組成異種豬肝臟與體外肝臟交叉循環(huán)系統(tǒng)，與一名慢加急性肝衰竭患者建立連接。

期間，由豬肝臟暫時(shí)承擔(dān)人體解毒、合成與代謝功能，而患者自身肝臟保留原位。與傳統(tǒng)器官移植不同，屬于“體外輔助生命支持”模式，可以理解為有了一個(gè)“外掛肝”。

圖據(jù)西京醫(yī)院

治療期間，豬肝灌注、膽汁分泌良好（300-350ml/天)，灌注設(shè)備運(yùn)轉(zhuǎn)正常。在持續(xù)治療66小時(shí)后，患者膽紅素、轉(zhuǎn)氨酶、凝血酶原活動(dòng)度等主要肝功能指標(biāo)，得到持續(xù)且顯著改善，治療團(tuán)隊(duì)評(píng)估后確認(rèn)療效明顯，解除豬肝體外灌注。截至目前，患者生命體征平穩(wěn)，生理生化指標(biāo)趨近正常。

這不是中科奧格的供體豬首次“立大功”。此前，該基因型供體豬已合作開展多例（亞）臨床研究，腎臟完成亞洲首例豬到尿毒癥患者移植并維持功能261天，肝臟、肺臟分別完成了全球首例豬到腦死亡人受試者的亞臨床研究，供體豬的安全性、有效性得到多次驗(yàn)證。

異種移植臨床研究又一重大突破

西京醫(yī)院表示，“基因編輯器官+體外生命支持”組合模式，開創(chuàng)了異種器官應(yīng)用新模式，無需移除患者自身器官即可實(shí)現(xiàn)功能代償。該技術(shù)核心創(chuàng)新在于實(shí)現(xiàn)“三重突破”：多重基因編輯策略，創(chuàng)造目前最精簡的“人源化”豬肝臟；橋接治療理念，不同于永久性器官移植，體外肝臟交叉循環(huán)系統(tǒng)作為“生命外掛”提供臨時(shí)支持，大幅降低免疫抑制負(fù)擔(dān)；閉環(huán)灌注技術(shù)可精準(zhǔn)控制溫度、壓力、氧合和抗凝，維持離體豬肝臟生理活性。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，每年中國有約20萬名患者因急性或慢加急性肝衰竭住院，短期死亡率高，而可供移植的人類肝臟嚴(yán)重不足。“該項(xiàng)技術(shù)的初步成功，將極大豐富拓展臨床終末期肝病患者治療手段，顯著提升治療效果，并可作為等待肝移植患者的橋接治療有效方案，為異種豬肝支持甚至替代人肝提供全新策略”。據(jù)西京醫(yī)院介紹。

竇科峰院士表示，這是繼開展國際首例基因編輯豬-腦死亡受者異位輔助肝移植、原位全肝移植，亞洲首例基因編輯豬-終末期腎病患者異種腎移植后，在異種移植臨床研究領(lǐng)域又一標(biāo)志性重大突破。

潘登科表示，該例研究展現(xiàn)出基因編輯豬肝臟用于體外肝臟灌注治療肝衰的可行性，這些成果推動(dòng)了中國異種移植的臨床轉(zhuǎn)化?！爸锌茒W格將持續(xù)發(fā)揮在基因編輯豬領(lǐng)域的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，做出更優(yōu)質(zhì)的移植供體豬，為異種移植的臨床轉(zhuǎn)化與廣泛應(yīng)用提供堅(jiān)實(shí)支撐。”

封面新聞?dòng)浾?楊鑫