RNA藥物：2026年產業加速分化與未來展望

核心觀點：

• RNA藥物市場增長迅猛：全球小核酸藥物與mRNA療法市場預計持續高速增長，至2033年分別有望為467億美元（CAGR 25%）與426.4億美元（CAGR 8.28%）。RNA藥物已從傳染病疫苗拓展至腫瘤、罕見病、慢性病等多個治療領域。
  
• 技術分化明確、突破核心瓶頸：RNA藥物分為寡核苷酸藥物（如siRNA、ASO）和mRNA藥物，兩者截然不同。遞送系統是RNA藥物能否成功臨床應用的關鍵，尤其是肝外靶向遞送仍是行業主要挑戰。
  
• 中國源頭創新與轉化能力仍待加強：中國在環形RNA等新型RNA研究方面處于國際領先地位，并已在mRNA疫苗產業化方面取得突破。基礎研究仍以跟隨國際熱點為主，源頭創新不足，從“科學發現”到“產品轉化”的效率較低。
  
• 行業進入生態構建期：RNA行業正從單一技術驗證轉向“多技術平臺競爭+全產業鏈協同”的發展階段。企業競爭焦點逐漸轉向能否構建自主知識產權的遞送系統、推進治療性產品臨床落地，并在腫瘤、罕見病等核心領域形成差異化優勢。
  

RNA（核糖核酸）是細胞中的重要“信息傳遞員”或“指揮官”。按功能分類，RNA分為信使RNA、功能RNA、調控RNA三大類。其中，信使RNA（mRNA）是蛋白質合成的直接模板，承擔著基因信息轉化為蛋白質的主要功能。

圖表1 RNA功能分類

資料來源：融中咨詢

RNA藥物是一類利用RNA分子作為治療藥物的生物制劑，通過調控基因表達、干預蛋白質合成或修改細胞功能來治療疾病。作為新一代基因治療藥物，RNA藥物正在成為生物醫藥領域的研究熱點和創新方向，具體包括：

第一類是mRNA藥物，技術核心為mRNA藥物/疫苗平臺。目前，mRNA藥物應用已從預防性疫苗（新冠疫苗、RSV疫苗）快速拓展至治療性疫苗（實體瘤個性化新抗原疫苗）和蛋白替代療法（用于治療罕見病）等前沿方向。

第二類是寡核苷酸藥物，主要包括siRNA（小干擾RNA）和ASO（反義寡核苷酸），屬于小核酸藥物。目前，寡核苷酸藥物在遺傳性疾病、慢性病、罕見病等領域治療取得了實質性突破，并已有多款藥物上市。

此外，受天然RNA結構啟發的新型平臺（如環狀RNA、自復制RNA）正處于早期探索階段，旨在克服現有mRNA藥物的局限性，目前主要聚焦于疫苗和蛋白替代療法，是未來技術迭代的重要方向。

（1）兩大技術分類：信使RNA（mRNA）療法與寡核苷酸藥物（以siRNA/ASO為核心）

圖表5 RNA藥物技術路線劃分

資料來源：融中咨詢

mRNA藥物與寡核苷酸藥物的技術原理與核心邏輯區別在于：前者是做“加法”，后者是做“減法”。

mRNA療法的本質是 “做加法”或“提供指令” 。其技術原理是將體外化學合成、編碼特定蛋白質的mRNA鏈，通過脂質納米顆粒（LNP）等遞送系統送入細胞質。mRNA利用人體細胞自身的核糖體翻譯系統，直接指導合成所需的蛋白質，如病毒抗原、腫瘤新抗原或功能缺失的酶。因此，它扮演了一個 “程序源代碼” 的角色。

相反，寡核苷酸藥物（如siRNA和ASO） 的核心邏輯是 “做減法”或“實施精準干預” 。其原理是基于RNA干擾或反義技術，通過人工設計、化學合成的短鏈核酸（通常13-30個核苷酸），以堿基互補配對的方式，像“精確制導導彈”一樣靶向并結合特定的致病信使RNA（mRNA）。結合后，可引導該mRNA降解（如siRNA）或阻斷其翻譯過程（如部分ASO），從而在基因表達層面實現 “沉默”或“敲低” 致病基因的目標。

圖表6 RNA種類、藥物平臺與應用領域對應關系

資料來源：融中咨詢

（2）應用領域：基于機制的不同臨床路徑

基于上述根本邏輯的差異，兩者的應用領域雖有交叉，但側重點明顯不同。

mRNA療法：應用高度依賴于所編碼蛋白質的功能。預防性疫苗方面，這是目前最成熟、最成功的領域，通過編碼病原體的特征抗原（如新冠刺突蛋白），激發人體免疫反應，已在傳染病防控中取得里程碑式成功。治療性疫苗方面，尤其是腫瘤新抗原疫苗，通過編碼患者腫瘤特有的突變蛋白，訓練免疫系統識別并攻擊癌細胞，是目前研發最熱門的領域之一。蛋白替代/補充療法方面，為因基因缺陷導致功能蛋白缺失的疾病（如某些罕見病）提供正確的蛋白模板，讓細胞自身成為“藥物蛋白工廠”。

寡核苷酸藥物：其應用取決于能否明確找到并靶向一個關鍵的致病基因。遺傳性疾病方面：直接沉默導致疾病的錯誤基因表達，如治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的ASO藥物諾西那生鈉。慢性病方面：長效沉默疾病相關靶點，實現數月一次給藥，顯著提高依從性，如降低膽固醇的siRNA藥物英克司蘭。罕見病方面：針對傳統藥物難以成藥的靶點提供解決方案，如治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的siRNA藥物帕替司蘭。

（3）核心挑戰：兩者面臨的核心挑戰均為 “遞送” ，但內涵不同

mRNA：因其分子量大、極其脆弱，幾乎完全依賴復雜的封裝遞送系統（目主要是LNP） 來實現體內遞送。未來競爭焦點在于開發新一代LNP或替代載體，以實現更高的靶向性（特別是肝外組織）、更低的免疫原性和更優的儲存穩定性。

寡核苷酸藥物：得益于化學修飾，其分子穩定，遞送方案更多元。當前競爭分化為兩個層面：在肝臟領域，基于GalNAc技術進行深度優化和適應癥拓展；在肝外領域，全力競逐抗體偶聯、多肽偶聯、新型LNP等下一代靶向遞送技術，誰率先突破，誰就將解鎖千億級的神經、肌肉疾病市場。

綜合來看，mRNA與寡核苷酸藥物代表了利用RNA調控生命的兩種截然不同的哲學與技術路徑。它們并非替代關系，而是并行發展、互為補充，共同構成了RNA藥物領域寬廣的治療前景。

縱觀RNA領域發展歷程，其關鍵節點的影響與意義深遠，可概括為從“邊緣遺傳分子”到“核心治療平臺”的躍遷。每一次關鍵科學突破都為其賦予了新的工具屬性，而最終的技術驗證與公共衛生事件的結合，則將其推向了改變全球醫藥產業格局的中心舞臺。

國內發展歷程則清晰地體現了從基礎研究跟蹤到產業化并跑的路徑。1981年人工合成完整酵母tRNA，展現了在合成化學層面的扎實能力。2007年昆山小核酸制藥基地的建立，標志著產業化布局的正式開始。而2020年國產mRNA疫苗的獲批與環形RNA等領域的領先成果，則表明中國在部分應用和前沿平臺已進入國際并跑甚至領跑階段。

圖表2 RNA國內外行業發展歷程

資料來源：融中咨詢

RNA藥物的市場規模正處于高速增長與結構分化的關鍵階段，不同技術路徑的市場呈現差異性發展。

首先，從整體規模看，mRNA與小核酸（核心為siRNA/ASO）兩大核心賽道均呈現強勁增長，但驅動力不同。 mRNA療法市場預計將從2024年的155億美元增至2034年的589億美元，年復合增長率為14.4%。這一增長已由新冠疫苗成功驗證平臺價值，其未來驅動力正從預防性疫苗向治療性領域快速遷移，尤其是腫瘤個性化疫苗和蛋白替代療法。相比之下，小核酸藥物市場增長更為迅猛，其中siRNA藥物全球市場規模預計從2024年的24億美元增至2040年的503億美元。其核心驅動力在于已驗證的“長效治療”范式正在從罕見病大規模切入患者基數龐大的慢性病市場，例如降膽固醇藥物英克司蘭（Inclisiran）在2025年上半年銷售收入同比增長66%，展示了顛覆傳統用藥模式的潛力。

其次，市場結構的深層變化揭示了行業發展的不同階段。 mRNA市場目前仍由疫苗主導（占2024年市場81.9%），其治療性應用（如腫瘤、罕見病）是增長更快的板塊。這標志著mRNA技術正處于 “平臺驗證后”的拓展期。而小核酸市場則進入了 “明星產品驅動”的爆發期，其增長不僅依賴于新藥上市，更得益于已上市重磅產品（如諾西那生鈉、英克司蘭等）在適應癥擴展與市場滲透下的持續放量。

最后，中國市場展現出獨特的高增長性與戰略機遇。 預計到2030年，中國RNAi（小核酸）療法市場規模將達到約30億美元，年復合增長率顯著高于全球水平。這一方面得益于國內藥企在小核酸領域的積極布局和頻繁的國際授權合作（BD）；另一方面也反映中國在部分前沿平臺（如環狀RNA）的領先布局，以及對肝癌、胃癌等高發疾病治療方案的迫切需求，正在塑造差異化的競爭格局。

圖表3 RNA藥物的市場規模

資料來源：融中咨詢

上游是產業的基礎，關注點在于關鍵原材料與設備的國產化能力。深度博弈在于兩大核心環節：一是高純度核苷酸、修飾原料及關鍵酶制劑（如加帽酶），這些RNA合成的“磚塊”和“工具”，其質量直接決定藥物活性與雜質水平，目前高端市場仍由賽默飛、紐英倫等國際巨頭主導；二是脂質納米顆粒（LNP）的關鍵功能性脂質，作為遞送系統的“芯片”，其專利配方和合成工藝構成了極高的技術壁壘。

中游是價值創造的核心，其競爭焦點從早期的技術驗證全面轉向規模化、標準化與降本增效。行業發展的關鍵轉變具體為：領先的CDMO（合同研發生產組織）和企業正在將mRNA的體外轉錄、純化、LNP封裝等工藝，升級為像樂高積木一樣的標準化、可復用的平臺模塊。這種平臺化能力可以極大地縮短不同管線從臨床到商業化的時間，降低生產成本。

下游是產業價值的最終實現環節，其拓展邏輯呈現雙重路徑。一是適應癥的范圍擴張，從已驗證的傳染病疫苗，向腫瘤、罕見病、慢性病等超15個領域延伸。二是治療范式的深化，例如在腫瘤領域，從預防性疫苗轉向治療性疫苗（如個性化新抗原疫苗），并與免疫療法等聯合，探索“雞尾酒”式治療方案。

圖表4 RNA藥物行業產業鏈梳理

資料來源：融中咨詢

目前產業鏈的突出瓶頸在于上下游協同不足。上游原材料的標準與中游工藝的需求可能存在脫節；下游臨床反饋的時效性未能快速傳導至研發端。因此，未來的競爭將是生態體系的競爭。能否形成以領軍企業或平臺為中心，串聯起上游專用原料供應商、中游柔性生產平臺、下游頂尖臨床機構的協同創新網絡，將決定整個產業的速度與高度。

（1）RNA藥物未來技術轉化與應用

RNA藥物的未來技術轉化與應用，將圍繞“突破遞送瓶頸、深化治療應用、重構產業生態”三大主軸展開，其發展路徑已從單一技術驗證，進入多平臺競爭與全鏈條構建并行的新階段。

首先，技術轉化的核心突破點將聚焦于“下一代遞送系統”。 當前，遞送技術仍是行業發展的最大變量。未來的戰略重心將從已成熟的肝靶向（如GalNAc-siRNA）向極具挑戰的肝外組織遞送（如中樞神經、實體瘤、肌肉）系統遷移。新型載體，如工程化外泌體（靶向性強）、抗體偶聯核酸（精準性高）、以及智能響應型脂質或聚合物納米顆粒，將成為研發焦點。誰能率先在肝外遞送，特別是穿越血腦屏障或高效靶向實體瘤方面取得突破，誰就將解鎖神經退行性疾病、多種實體瘤等千億級市場，并建立起決定性的專利壁壘。

其次，應用方向將實現從“傳染病預防”到“復雜疾病治療”的縱深遷移。 預防性疫苗的成功已驗證平臺可靠性，未來價值增長將主要來自治療性領域：

個體化腫瘤治療：以mRNA腫瘤新抗原疫苗為核心，結合免疫療法，為癌癥治療提供全新范式；

蛋白替代與基因調控：利用mRNA或小核酸技術，治療因特定蛋白缺失或功能異常導致的遺傳病、罕見病及慢性病（如心血管代謝疾病），追求“功能性治愈”；

體內基因編輯與細胞療法：利用mRNA編碼基因編輯工具或CAR-T指令，實現更安全、可控的基因治療。

最后，產業競爭格局將向“生態化”與“差異化”演進。 行業將分化出橫向平臺型巨頭（覆蓋多技術、多管線）與縱向深耕型專家（專注特定技術或疾病領域）。對于中國而言，在核心底層專利受限的背景下，更現實的戰略是：依托在環形RNA等新型平臺的基礎研究優勢，利用國內豐富的臨床資源，深耕具有中國高發特征的疾病領域（如肝癌、胃癌），并集中力量攻克從靶點發現到工藝放大（CMC）的轉化鏈條，旨在特定適應癥上開發出具有全球競爭力的“同類最優”（Best-in-class）療法，從而在全球RNA藥物版圖中占據不可替代的一席之地。

（2）RNA藥物行業未來發展趨勢

RNA藥物行業的未來發展將呈現一個明確的核心主題：從技術平臺驗證走向臨床價值與產業生態的深度競爭，其方向具體體現在技術攻堅、應用深化、產業分化與戰略重構四個相互關聯的層面。技術攻堅的絕對焦點仍是遞送系統，尤其是肝外組織遞送技術的突破，這將決定行業天花板的高度。

當前，基于GalNAc的肝靶向技術已趨成熟，而針對中樞神經、實體瘤、肌肉等組織的下一代遞送技術（如工程化外泌體、抗體偶聯、靶向性LNP）將成為競爭前沿，率先突破者將解鎖神經退行性疾病、多種實體瘤等巨大市場。

在應用層面，行業重心正從已成功的預防性疫苗，快速且不可逆地轉向治療性領域，形成三大核心方向：以mRNA個性化新抗原疫苗為核心的腫瘤免疫治療、以siRNA/ASO和mRNA技術實現的遺傳病與慢性病的“功能性治愈”或長效管理，以及基于mRNA的體內蛋白替代和基因編輯療法。這將使RNA藥物從應對突發公共衛生事件的工具，轉變為治療人類主流重大疾病的常規武器。

隨之而來的，是產業格局的清晰分化，將形成橫向平臺型巨頭（擁有全技術平臺、規模化產能與豐富管線）與縱向深耕型專家（專注于特定疾病領域或尖端遞送技術）并存的生態。

對于中國企業而言，在基礎專利受限的背景下，更為現實的戰略是依托臨床資源與工程化能力，聚焦于中國高發疾病（如肝癌、胃癌）開發具有差異化優勢的療法，并完成從基礎研究到工藝放大、商業轉化的全鏈條能力構建。最終，行業的競爭范式將從追求管線數量轉向追求平臺與產品的臨床價值，其成功將取決于自主遞送系統的突破、在核心適應癥上確鑿臨床數據的獲得，以及產學研協同創新生態的構建。

RNA行業的頭部玩家可依據其專注的技術平臺（mRNA與寡核苷酸藥物）及市場定位，梳理為三大陣營，呈現出差異化的競爭格局。

（1）國內mRNA企業主要聚焦兩大方向，并形成了梯隊化布局

預防性疫苗的產業化先行者：以沃森生物、石藥集團、康希諾生物和艾美疫苗為代表。它們憑借成熟的產業化能力，快速推進了新冠mRNA疫苗的獲批或緊急使用，證明了大規模生產與商業化的實力。其下一步競爭焦點在于將平臺拓展至流感、RSV等常規傳染病疫苗市場。治療性領域的平臺技術開拓者：以斯微生物（自復制mRNA技術）、艾博生物（LNP遞送技術）、嘉晨西海（自復制mRNA技術）及深信生物（LNP遞送技術）等創新型Biotech為核心。它們掌握了mRNA序列設計、新型遞送系統等底層平臺技術，研發管線已全面轉向腫瘤治療性疫苗、蛋白替代療法等前沿領域，是推動mRNA療法邊界擴展的主要力量。

地域分布：中國55家mRNA公司高度集中在京津冀、長三角、珠三角的產業聚集區，其中北京、上海、江蘇、廣東是核心。

（2）國內寡核苷酸企業以跟隨和差異化策略為主，siRNA是主流研發路線

核心玩家與布局：圣諾醫藥、瑞博生物、中美瑞康等是專注該領域的代表企業。它們普遍圍繞已被全球驗證的肝臟靶點（如PCSK9用于降脂、ANGPTL3）或中國高發疾病（如慢性乙肝）進行藥物開發。

臨床階段：截至文檔統計，國內有2項siRNA藥物已進入III期臨床，整體研發階段相比國際同行仍較早期。但一個顯著趨勢是，恒瑞醫藥、石藥集團等傳統大型藥企正通過自研或合作方式積極入局，將加速該領域的臨床開發和商業化進程。

適應癥選擇：企業布局集中在慢性乙肝、高血脂/膽固醇、腫瘤及心血管疾病等患者基數大或臨床需求迫切的領域，尋求明確的商業化前景。

（3）國際巨頭定義了行業范式與天花板，國內生態正快速構建

國際標桿：平臺型巨頭：如Moderna、BioNTech（mRNA平臺），以及Alnylam（RNAi平臺）。它們建立了從知識產權、技術平臺到全球化生產的完整壁壘，管線覆蓋廣泛，持續引領技術方向。專家型巨頭：如Ionis（ASO技術領導者），在特定技術路徑上深度耕耘。

國內生態特點：中國RNA產業呈現出 “應用驅動、快速跟進” 的鮮明特征。在環狀RNA等少數前沿原創平臺上有領先布局，但整體上，大多數企業選擇在已驗證的技術路徑和靶點上進行快速開發與產業化，并在肝癌、胃癌等中國高發疾病領域尋求差異化突破。產業鏈上下游（如CDMO公司藥明生物、凱萊英）的成熟，為這一快速發展提供了關鍵支撐。