產業(yè)新聞 | 強生單抗皮下注射組合療法再獲FDA批準；自身免疫CAR-T療法獲FDA突破性療法認定……

強生單抗皮下注射組合療法再獲FDA批準

日前，美國FDA批準強生（Johnson & Johnson）旗下CD38靶向單抗Darzalex Faspro（daratumumab和hyaluronidase）皮下注射制劑與硼替佐米、來那度胺及地塞米松（VRd方案）聯(lián)合，用于治療不適合接受自體造血干細胞移植（ASCT）的新確診多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

此次批準主要基于CEPHEUS研究的療效數據。這是一項開放標簽、隨機、活性對照臨床試驗，入組對象為新確診且不適合接受ASCT或拒絕ASCT作為初始治療的多發(fā)性骨髓瘤患者。研究共隨機分配395例患者，其中197例接受Darzalex Faspro與VRd聯(lián)合治療，198例接受單純VRd治療。主要療效終點包括總微小殘留病灶（MRD）陰性率以及由獨立審查委員會（IRC）依據國際骨髓瘤工作組（IMWG）標準評估的無進展生存期（PFS）。結果顯示，Darzalex Faspro組的MRD陰性率為52.3%，高于VRd組的34.8%（p=0.0005）；同時PFS風險比為0.60（95% CI：0.41-0.88；p=0.0078）。該組合療法在拒絕ASCT作為初始治療患者中的療效尚未得到確立。

自身免疫CAR-T療法獲FDA突破性療法認定

Immix Biopharma今日宣布，美國FDA已授予其在研療法NXC-201突破性療法認定（BTD），用于治療復發(fā)/難治性AL淀粉樣變性。這一認定基于NXC-201在NEXICART-2臨床2期試驗的積極中期臨床結果。AL淀粉樣變性是一種破壞性極強的疾病，本應發(fā)揮保護作用的免疫系統(tǒng)卻持續(xù)產生有毒的免疫球蛋白輕鏈，這些輕鏈在心臟、腎臟和肝臟中沉積，導致器官衰竭并最終致死。

NXC-201是一款經過空間位阻優(yōu)化（sterically-optimized）的BCMA靶向嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，通過特別設計降低非特異性激活，從而提高治療的精準性與安全性。該療法通過引導免疫系統(tǒng)識別并清除產生有毒輕鏈的源頭，進而有望從根本上阻斷疾病驅動因素，為AL淀粉樣變性患者帶來新的治療選擇。

渤健自身免疫療法獲FDA突破性療法認定

渤健（Biogen）今日宣布，美國FDA已授予其在研抗體litifilimab（BIIB059）突破性療法認定，用于治療皮膚紅斑狼瘡（CLE），這是一種主要累及皮膚的慢性自身免疫性疾病，目前尚缺乏獲批的靶向治療手段。此次突破性療法認定主要基于litifilimab的整體臨床數據，其中包括2期LILAC研究結果，該研究此前已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》。數據顯示，與安慰劑相比，litifilimab可降低CLE患者的皮膚疾病活動度。目前CLE的標準治療主要包括外用激素、抗瘧藥及免疫抑制劑，這些療法雖有助于癥狀管理，但難以改變疾病進程。

Litifilimab是一款潛在“first-in-class”、靶向血液樹突狀細胞抗原2（BDCA2）的人源化IgG1單克隆抗體。其作用機制在于與主要表達于漿細胞樣樹突狀細胞（pDCs）表面的BDCA2結合，從而減少pDCs產生包括I型干擾素在內的多種促炎介質，這些分子被認為在系統(tǒng)性及皮膚型紅斑狼瘡的發(fā)病機制中發(fā)揮重要作用。

參考資料：

[1] Biogen’s Litifilimab Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Cutaneous Lupus Erythematosus, a Disease With No Targeted Treatment Options. Retrieved January 28, 2026 from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogens-litifilimab-receives-fda-breakthrough-therapy

[2] Immix Biopharma Receives U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for NXC-201. Retrieved January 28, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/01/28/3227633/0/en/Immix-Biopharma-Receives-U-S-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-NXC-201.html

[3] FDA approves daratumumab and hyaluronidase-fihj with bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone for newly diagnosed multiple myeloma. Retrieved January 28, 2026 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-bortezomib-lenalidomide-and-dexamethasone-newly

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