一次治療長期獲益？“天價抗癌藥”仍需破解商業(yè)化難題

“細胞與基因治療（CGT）是近年來興起的治療領域，盡管科學研究已有數(shù)十年積累，但真正的全球爆發(fā)性發(fā)展集中在近十年。與傳統(tǒng)小分子和大分子藥物以蛋白質為靶點不同，CGT靶點范圍從理論上可覆蓋人類全部約三萬個基因，因此具備更廣闊的成藥想象空間。”在近日舉行的第二屆中國細胞與基因治療大會中，中國細胞與基因治療聯(lián)盟（CSGCT）聯(lián)合發(fā)起人、君聯(lián)資本執(zhí)行董事戚飛在接受時代周報等媒體采訪時表示。

根據(jù)ASGCT（美國基因與細胞治療學會）數(shù)據(jù)，2025年全球已至少獲批上市139款CGT產品。據(jù)不完全統(tǒng)計，約57%產品在近5年內獲批。從2024年最暢銷的細胞和基因療法top10榜單來看，總銷售額超過70億美元，同比增長32%。

在CGT產品中，銷冠產品Yescarta銷售額達15.7億美元，同比增長4.8%。我國傳奇生物自主研發(fā)的西達基奧侖賽作為第一個成功出海美國的國產CAR-T產品上榜Top10，2024年銷售額達到9.6億美元，同比增長93%。

而據(jù)《2025年中國細胞與基因治療（CGT）產業(yè)發(fā)展及監(jiān)管政策解讀藍皮書》（以下簡稱《藍皮書》），目前我國有14款CGT產品獲得國家藥監(jiān)局上市批準，9款在近三年上市。14款產品中包括7款CAR-T產品、1款干細胞、1款溶瘤病毒、2款基因治療、3款小核酸產品。

《藍皮書》認為，細胞基因治療可能是“終極”治療手段，有望實現(xiàn)“一次治療，長期獲益”。首先，傳統(tǒng)藥物大多針對癥狀或蛋白質靶點，需要長期或終身服藥。而細胞和基因療法則直接針對疾病的根源——異常的基因、細胞或蛋白質，有望成為最終解決方案。

同時，針對治療傳統(tǒng)“不可成藥”的疾病，如多種單基因遺傳病、某些神經(jīng)退行性疾病因其靶點特殊，使用傳統(tǒng)小分子或抗體藥物難以有效干預，但細胞和基因療法直接繞過“成藥性”難題。在腫瘤和遺傳病等領域，細胞和基因療法展現(xiàn)出了較好的效果。

圖片來源：圖蟲創(chuàng)意

大量療法將涌向市場

CGT治療產品正迎來集中爆發(fā)。

根據(jù)ASGCT數(shù)據(jù)，截至2025年第一季度末，全球細胞與基因治療領域研發(fā)管線，共有4418項療法處于研發(fā)階段，比2023年底增長11.8%。其中，包含CAR-T細胞療法等基因治療在研項目達2154項，占全部CGT管線的49%。

戚飛指出，在治療方式上，CGT代表了一類突破性進展，如CAR-T療法和針對罕見病的基因治療，部分產品的臨床有效率很高，這是傳統(tǒng)藥物難以達到的效果。

據(jù)《藍皮書》，截至2025年第二季度，CDE（國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心）共審核了765項CGT產品的IND申請，553項IND獲批臨床試驗，其中CAR-T、干細胞和基因治療產品占大多數(shù)。CGT產品中，CAR-T療法開發(fā)進度最快，近八年在中國已開展72項探索性臨床試驗、15項驗證性臨床試驗，已遞交7項NDA，已批準9項NDA。

從國內CGT管線的細分領域來看，據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)，截至2025年8月底，國內市場CAR-T管線占比達到68%，其次是腺相關病毒、干細胞治療以及CAR-NK等，分別占比6%、4%和3%；從靶點來看，TOP10靶點分別為CD19、BCMA、PD-1、CD22、CD20、MSLN、cytokines、Claudin18.2、HER2、GPC3。

從資本市場來看，CGT產業(yè)的發(fā)展并非一帆風順。戚飛介紹，CGT領域曾在2018年至2020年間迎來高光階段，包括mRNA疫苗技術的成功也進一步推動其發(fā)展。然而近兩三年來，CGT領域在資本層面經(jīng)歷了一定的低谷與波動，面臨商業(yè)化挑戰(zhàn)、全球化進程中的安全性問題以及技術成熟度等現(xiàn)實制約。

戚飛認為，從發(fā)展規(guī)律看，CGT仍符合新興技術螺旋式上升的演進路徑，不可能一蹴而就。“對投資者而言，應立足于長周期視角，CGT產品從研發(fā)到上市通常需5至10年，投資邏輯也需匹配這一節(jié)奏。盡管當前處于階段性調整，但長期來看，CGT仍處于明確的上行通道中。”

當前，中國CGT產業(yè)具有多方面優(yōu)勢。《藍皮書》指出，首先在研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）領域，2021年至今我國出臺了系列政策支持IIT，近年來我國CGT領域IIT數(shù)量迅速增長，研發(fā)水平幾乎與國際保持同步，且具備成本優(yōu)勢。

其次，上游CRO/CDMO鏈條成熟，效率優(yōu)勢明顯。中國市場的CDMO企業(yè)憑借成本優(yōu)勢和技術創(chuàng)新能力逐漸崛起，藥明康德和凱萊英分別以9.60%和7.30%的市場份額位居前列。

再者，中國開發(fā)CGT創(chuàng)新藥的成本和速度優(yōu)勢明顯。不論是細胞治療、基因治療還是基因編輯，中國所需要花費的時間和成本都優(yōu)于美國。此外，中國CGT產業(yè)優(yōu)勢還體現(xiàn)在中國患者群體龐大以及臨床診療水平快速提升等。

談及中國CGT企業(yè)的成本優(yōu)勢，戚飛指出，這一優(yōu)勢主要源于產業(yè)成熟速度與規(guī)模化效應。該領域在全球興起僅十年左右，海外仍處于高成本階段，類似早期抗體藥物，尚未實現(xiàn)充分降本。相比之下，中國憑借快速跟跑乃至并跑的發(fā)展節(jié)奏，以及強大的工業(yè)基礎與供應鏈能力，已迅速推進至準工業(yè)化階段。目前，國內企業(yè)在上游原料、生產工藝及臨床試驗等方面的成本遠低于國外。

戚飛認為，這一成本優(yōu)勢不僅依托中國在制造業(yè)和供應鏈方面的整體紅利，還受益于較低的臨床開發(fā)成本。盡管當前如針對罕見病療法的部分CGT產品因患者基數(shù)小、研發(fā)攤銷高而定價仍高，但隨著適應證拓展與技術迭代，成本有望進一步下降。

“ 以 CAR-T 為例，現(xiàn)有個體化治療方案成本較高，行業(yè)正積極轉向通用型 In Vivo CAR-T 等方向，以實現(xiàn)更大程度的成本優(yōu)化。總體而言，中國在 CGT 領域的制造與供應鏈優(yōu)勢短期內難以被超越。 ” 戚飛分析稱。

商業(yè)化難題如何破局？

戚飛認為，中國CGT企業(yè)正處于從“跟跑”向“并跑”乃至“領跑”轉變的關鍵階段。當前行業(yè)仍以me-too類產品為主，如集中于CD19、BCMA等成熟靶點的CAR-T療法，同質化競爭明顯。未來要在國際競爭中實現(xiàn)突破，必須走向真正源頭創(chuàng)新，開發(fā)first-in-class或best-in-class產品。

“盡管中國在供應鏈、工業(yè)基礎及臨床資源方面具備優(yōu)勢，例如更龐大的患者群體、更高效的臨床試驗執(zhí)行能力，尤其在罕見病領域中國病例資源相對豐富，為臨床研究提供便利，但最終競爭力仍取決于科學技術本身的創(chuàng)新性與臨床價值。CGT領域相比傳統(tǒng)制藥更可能出現(xiàn)彎道超車，但亟需加強靶點發(fā)現(xiàn)、機制研究和臨床轉化能力，推動具有全球影響力的原創(chuàng)產品落地。”戚飛分析稱。

《藍皮書》也指出，中國CGT產業(yè)從“前夜”到“黎明”，還需要應對研發(fā)與技術挑戰(zhàn)、CMC（化學、生產和控制）質控問題、價格與商業(yè)化難題、供應鏈與產業(yè)鏈難題。

CGT療法售價療法往往較為昂貴，如國內復星凱特和藥明巨諾的CAR-T療法的定價分別為120萬元和129萬元。對于CGT療法價格與商業(yè)化難題，戚飛向時代周報記者指出，支付保障與商業(yè)保險是影響CGT領域發(fā)展的關鍵因素。

“在定價機制方面，CGT產品尤其是像CAR-T這類個體化治療方案，因其‘一人一策’的非標特性，生產成本居高不下，難以實現(xiàn)傳統(tǒng)藥品的規(guī)模化降本。正因如此，行業(yè)將目光投向通用型療法，例如In Vivo CAR-T，這類技術有望顯著降低制造成本，提升治療可及性。”戚飛分析稱。

《藍皮書》也指出，通用型CAR-T可采用健康供體的T細胞，可進行大規(guī)模生產，可使得細胞療法成為即用型藥物，并可使成本降低為現(xiàn)在的約1/10，從而降低CAR-T藥物售價，是目前細胞療法最有希望突破的方向。例如In Vivo CAR-T已經(jīng)吹響了下一代細胞療法沖鋒號。

在罕見病藥物支付方面，戚飛坦言，不同于歐美地區(qū)多依靠慈善組織或多種渠道共同支持，國內罕見病支付體系仍有待發(fā)展，醫(yī)保是否應覆蓋高值罕見病藥物是一個難題。

“目前國家醫(yī)保的支付閾值大致處于30萬元左右，部分罕見病藥物價格遠超這一水平，其衛(wèi)生經(jīng)濟學評價和可負擔性仍待進一步明確。這一問題的根本解決，仍依賴于產品本身的技術迭代與適應證拓展，通過擴大患者群體降低均攤成本。”戚飛強調。

《藍皮書》認為，目前基因療法以治療罕見病為主，若能走向常見病領域，基因療法的價格有望明顯下降，終端市場空間也將打開，目前部分在研基因療法的適應證有腫瘤、糖尿病、高血脂等。

針對創(chuàng)新藥產業(yè)的多元支付問題，今年7月，國家醫(yī)保局增設商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥目錄，提高創(chuàng)新藥多元支付能力。

戚飛認為，商業(yè)保險應成為醫(yī)保的有效補充，但其發(fā)展是一個漸進過程。“自2018年國家醫(yī)保局成立以來，醫(yī)保目錄動態(tài)調整、集采談判等機制日益成熟，而商保仍需構建獨立的藥品價值評估和定價體系。”

撰文丨林昀肖

編輯丨宋然

版式丨陳溪清

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